Limb-Girdle 근이영양증 2I(LGMD2I) 환자의 Deflazacort(Emflaza®) 연구
2022년 5월 31일 업데이트: PTC Therapeutics
Limb-Girdle 근이영양증 2I(LGMD2I) 대상자에서 Deflazacort(Emflaza)의 안전성 및 효능에 대한 다기관 공개 라벨 연구
이 연구는 LGMD2I 참가자에서 데플라자코트의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.
등록된 대부분의 참가자는 스크리닝 방문과 3회의 추가 방문(치료 1주, 13주 및 26주 후)을 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Oslo, 노르웨이, 0424
- Oslo University Hospital
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Copenhagen, 덴마크, 2200
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
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Munich, 독일, 80801
- Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
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Moscow, 러시아 연방, 125412
- Pirogov Russian National Research Medical University
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 194100
- Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30324
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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Gothenburg, 스웨덴, 41345
- Sahlgrenska University Hospital
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Ottawa, 캐나다, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
- University of Alberta
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France, 프랑스, 54035
- CHRU de NANCY Service de Neurologie
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Marseille, 프랑스, 13385
- University hospital La Timone
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- LGMD2I(fukutin 관련 단백질[FKRP] 유전자의 돌연변이 확인)의 유전적 진단.
- 2.5초 이상(≥) 4개의 계단을 오르는 능력과 스크리닝 및 베이스라인에서 오르내림을 완료할 수 있습니다.
- 연구의 성격 및 동의서를 이해하고 연구 관련 절차를 준수할 수 있는 능력
- 체중은 35~112.5kg이어야 합니다.
제외 기준:
- 연구 스크리닝 방문 3개월 이내에 ≥4주 연속 전신 코르티코스테로이드 요법을 받음.
- 스크리닝 시 심초음파로 정의된 유의한 심근병증의 존재(좌심실 박출률이 30%[%] 미만(<) 미만).
- 풀타임 인공호흡기 지원이 필요합니다.
- 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 병력.
- 조사자의 재량에 따른 최근 세균 감염(결핵 포함)의 이력.
- 당화혈색소(HbA1c) ≥6.5%로 정의되는 진성 당뇨병(통제 및/또는 비통제) 진단(과거 또는 현재 진단 기준).
- 글루코 코르티코 스테로이드 요법에 대한 면역 억제 또는 기타 금기 사항의 병력.
- 중등도에서 강력한 시토크롬 P3A4(CYP3A4) 억제제(예: 클라리스로마이신, 플루코나졸, 딜티아젬, 베라파밀, 자몽 주스) 또는 중등도 또는 강력한 CYP3A4 유도제(즉, , 리팜핀, 에파비렌즈, 카르바마제핀, 페니토인) 기준선에서.
- 기준선 방문 전 지난 3개월 이내에 중재적 임상 시험에 참여했습니다.
- 프로토콜의 피임 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려 합니다.
- 임신 및/또는 모유 수유 중인 여성 참가자.
- 임상적으로 유의한 혈액학적, 신장, 내분비, 폐, 위장, 심혈관, 간, 신경, 정신 또는 알레르기 질환의 증거 또는 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 디플라자코트
참가자는 deflazacort 0.6mg/kg/day(mg/kg/day)를 구두로 받게 됩니다.
내약성 문제의 경우 복용량을 줄일 수 있습니다.
버전 4.0 수정 이전(2020년 2월 1일 이전 또는 이후)에 위약에 배정된 참가자는 버전 4.0에 따라 동의할 수 있는 옵션이 있으며 26주 치료를 위해 디플라자코트로 전환됩니다.
버전 4.0 수정 이전(2020년 2월 1일 이전)에 deflazacort에 배정된 모든 참가자는 프로토콜 버전 4.0에 따라 재동의하고 추가 26주 치료를 계속할 수 있는 옵션이 있습니다.
버전 4.0 개정 이전(2020년 2월 1일 이후)에 디플라자코트에 배정된 모든 참가자는 13주차 방문 시 프로토콜 버전 4.0에 따라 재동의하고 26주차까지 치료를 계속할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
2020년 5월 31일까지 등록한 모든 신규 참가자는 26주 동안 디플라자코트를 받게 됩니다.
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Deflazacort 정제는 팔에 지정된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Deflazacort로 26주 치료 후 4계단 오르기까지의 시간 기준에서 변경
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Deflazacort 치료 26주 후 FVC(강제 폐활량)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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Deflazacort 치료 26주 후 2분 걷기 테스트에서 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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Deflazacort로 26주간의 치료 후 시간 기준에서 최대로 변경
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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Deflazacort 치료 26주 후 기준선에서 4계단 내려오기까지의 시간 변화
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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Deflazacort 치료 26주 후 기준선에서 10미터 달리기/걷기까지의 시간 변화
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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Deflazacort 치료 26주 후 최대 흡기압(MIP) 및 최대 호기압(MEP)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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Deflazacort로 26주간 치료한 후 휴대용 근측정법의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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Deflazacort 치료 26주 후 선택된 상지 및 하지 근육의 전체 T2 이완 시간의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 52주까지의 기준선
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
중대한 유해 사례(SAE)는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 죽음의 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
AE에는 SAE 및 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
다른 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE의 요약은 인과관계에 관계없이 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
AE는 1단계 및 전체 아탈루렌 경험에 대해 별도로 요약되었습니다.
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52주까지의 기준선
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21-desacetyl Deflazacort 및 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort의 0시부터 t(AUC0-t)까지의 농도 곡선 아래 면적
기간: 기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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21-desacetyl Deflazacort 및 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort의 제로 시간에서 무한대(AUC0-inf)까지의 농도 곡선 아래 면적
기간: 기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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21-desacetyl Deflazacort 및 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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21-desacetyl Deflazacort 및 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort의 Cmax(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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21-desacetyl Deflazacort 및 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort의 반감기(t1/2)
기간: 기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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기준선 및 13주차에 투여 전, 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 6시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 31일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 19일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 31일
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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