Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přípravku Deflazacort (Emflaza®) u účastníků se svalovou dystrofií končetinového pletence 2I (LGMD2I)

31. května 2022 aktualizováno: PTC Therapeutics

Multicentrická otevřená studie o bezpečnosti a účinnosti přípravku Deflazacort (Emflaza) u pacientů se svalovou dystrofií končetinového pletence 2I (LGMD2I)

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost deflazacortu u účastníků s LGMD2I. Většina zapsaných účastníků bude mít screeningovou návštěvu a 3 další návštěvy (po 1, 13 a 26 týdnech léčby).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Francie
      • France, Francie, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Francie, 13385
        • University hospital La Timone
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Německo
      • Munich, Německo, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Genetická diagnóza LGMD2I (potvrzená mutace v genu pro protein související s fukutinem [FKRP]).
  • Schopnost vystoupat 4 schody větší nebo rovné (≥) 2,5 sekundám a být schopen dokončit výstup a sestup jak na screeningu, tak na základní linii.
  • Schopnost porozumět povaze studie a formuláři souhlasu a dodržovat postupy související se studií.
  • Musí vážit mezi 35 až 112,5 kilogramy (kg).

Kritéria vyloučení:

  • Dostali ≥ 4 týdny kontinuální systémové terapie kortikosteroidy během 3 měsíců od návštěvy při screeningu studie.
  • Přítomnost významné kardiomyopatie definované echokardiogramem (ejekční frakce levé komory menší než (<) 30 procent [%]) při screeningu.
  • Vyžaduje plnou podporu ventilátoru.
  • Chronické systémové plísňové nebo virové infekce v anamnéze.
  • Anamnéza nedávné bakteriální infekce (včetně tuberkulózy) podle uvážení zkoušejícího.
  • Diagnóza diabetes mellitus (kontrolovaný a/nebo nekontrolovaný) definovaný jako glykovaný hemoglobin (HbA1c) ≥6,5 % (na základě historické nebo současné diagnózy).
  • Imunosuprese nebo jiné kontraindikace léčby glukokortikosteroidy v anamnéze.
  • Vyžaduje současné užívání nebo déle než (>) 1 týden léků nebo látek, které jsou středně silnými až silnými inhibitory cytochromu P3A4 (CYP3A4) (například klarithromycin, flukonazol, diltiazem, verapamil, grapefruitový džus) nebo středně silnými či silnými induktory CYP3A4 (tj. rifampin, efavirenz, karbamazepin, fenytoin) na začátku studie.
  • Účastnil se intervenční klinické studie během posledních 3 měsíců před základní návštěvou.
  • Neschopná nebo ochotná splnit antikoncepční požadavky protokolu.
  • Účastnice, které jsou těhotné a/nebo kojící.
  • Důkaz nebo anamnéza klinicky významného hematologického, renálního, endokrinního, plicního, gastrointestinálního, kardiovaskulárního, jaterního, neurologického, psychiatrického nebo alergického onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deflazacort
Účastníci dostanou deflazacort 0,6 miligramu na kilogram na den (mg/kg/den) perorálně. V případě problémů se snášenlivostí může být dávka snížena. Každý účastník přiřazený k placebu před dodatkem verze 4.0 (před nebo po 1. únoru 2020) bude mít možnost získat souhlas podle verze 4.0 a bude převeden na léčbu deflazacortem po dobu 26 týdnů. Každý účastník zařazený do deflazacortu před dodatkem verze 4.0 (před 1. únorem 2020) bude mít možnost znovu vyjádřit souhlas podle verze protokolu 4.0 a pokračovat v léčbě dalších 26 týdnů. Každý účastník zařazený do deflazacortu před dodatkem verze 4.0 (po 1. únoru 2020) bude mít možnost znovu vyjádřit souhlas podle protokolu verze 4.0 při návštěvě v týdnu 13 a pokračovat v léčbě až do týdne 26. Každý nový účastník zapsaný do 31. května 2020 obdrží deflazacort po dobu 26 týdnů.
Lék: Deflazacort
Tableta Deflazacort bude podávána v souladu s dávkou a schématem uvedeným v rameni.
Ostatní jména:
  • Emflaza®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna ze základní linie v čase k vystoupání 4 schodů po 26 týdnech léčby Deflazacortem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna vynucené vitální kapacity (FVC) od výchozí hodnoty po 26 týdnech léčby Deflazacortem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna od výchozí hodnoty ve 2minutovém testu chůze po 26 týdnech léčby Deflazacortem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Po 26 týdnech léčby Deflazacortem změňte čas od výchozího stavu na vyšší a pokračujte
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna od základní linie v čase k sestupu 4 schodů po 26 týdnech léčby Deflazacortem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna času od základní linie k běhu/chůzi 10 metrů po 26 týdnech léčby Deflazacortem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna maximálního inspiračního tlaku (MIP) a maximálního exspiračního tlaku (MEP) od výchozí hodnoty po 26 týdnech léčby Deflazacortem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna od výchozí hodnoty v ruční myometrii po 26 týdnech léčby Deflazacortem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna od výchozí hodnoty v celkové době relaxace T2 u vybraných svalů horních a dolních končetin po 26 týdnech léčby Deflazacortem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byla považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. AE zahrnovaly SAE i nezávažné AE. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech SAE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášená AE“. Nežádoucí účinky byly shrnuty samostatně pro stadium 1 a pro celkovou zkušenost s atalurenem.
Výchozí stav do 52. týdne
Oblast pod koncentrační křivkou od času nula do t (AUC0-t) 21-desacetyl deflazacortu a 6β-hydroxy-21-desacetyl deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Oblast pod koncentrační křivkou od času nula do nekonečna (AUC0-inf) 21-desacetyl Deflazacortu a 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) 21-desacetyl Deflazacortu a 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Čas do dosažení Cmax (Tmax) 21-desacetyl-deflazacortu a 6p-hydroxy-21-desacetyl-deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Poločas (t1/2) 21-desacetyl Deflazacortu a 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce na začátku a v týdnu 13

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTCEMF-GD-004

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit