Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Deflazacort (Emflaza®) u uczestników z dystrofią mięśniowo-kończynową 2I (LGMD2I)

31 maja 2022 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Wieloośrodkowe otwarte badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności deflazacort (Emflaza) u pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I)

To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności deflazakortu u uczestników z LGMD2I. Większość zapisanych uczestników będzie miała wizytę przesiewową i 3 dodatkowe wizyty (po 1, 13 i 26 tygodniach leczenia).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Francja
      • France, Francja, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Francja, 13385
        • University hospital La Timone
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Niemcy
      • Munich, Niemcy, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka genetyczna LGMD2I (potwierdzona mutacja w genie białka związanego z fukutyną [FKRP]).
  • Zdolność do wejścia na 4 schody w czasie dłuższym lub równym (≥) 2,5 sekundy oraz możliwość ukończenia wejścia i zejścia zarówno podczas badania przesiewowego, jak i na linii podstawowej.
  • Umiejętność zrozumienia charakteru badania i formularza zgody oraz przestrzegania procedur związanych z badaniem.
  • Musi ważyć od 35 do 112,5 kilogramów (kg).

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymali ≥4 tygodnie ciągłej ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej w badaniu.
  • Obecność istotnej kardiomiopatii stwierdzonej na podstawie badania echokardiograficznego (frakcja wyrzutowa lewej komory mniejsza niż (<) 30 procent [%]) podczas badania przesiewowego.
  • Wymaga pełnego wsparcia respiratora.
  • Historia przewlekłych ogólnoustrojowych infekcji grzybiczych lub wirusowych.
  • Historia niedawnej infekcji bakteryjnej (w tym gruźlicy) według uznania Badacza.
  • Rozpoznanie cukrzycy (kontrolowanej i/lub niekontrolowanej) zdefiniowanej jako stężenie hemoglobiny glikowanej (HbA1c) ≥6,5% (na podstawie wcześniejszej lub aktualnej diagnozy).
  • Historia immunosupresji lub innych przeciwwskazań do terapii glikokortykosteroidami.
  • Wymaga jednoczesnego stosowania lub dłużej niż (>) 1 tydzień leków lub substancji, które są umiarkowanymi lub silnymi inhibitorami cytochromu P3A4 (CYP3A4) (na przykład klarytromycyna, flukonazol, diltiazem, werapamil, sok ryfampicyna, efawirenz, karbamazepina, fenytoina) na początku badania.
  • Uczestniczył w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą wyjściową.
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji.
  • Kobiety w ciąży i/lub karmiące piersią.
  • Dowody lub historia klinicznie istotnej choroby hematologicznej, nerkowej, endokrynologicznej, płucnej, żołądkowo-jelitowej, sercowo-naczyniowej, wątrobowej, neurologicznej, psychiatrycznej lub alergicznej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deflazakort
Uczestnicy otrzymają doustnie deflazakort w dawce 0,6 miligrama na kilogram dziennie (mg/kg/dzień). Dawkę można zmniejszyć w przypadku problemów z tolerancją. Każdy uczestnik, któremu przydzielono placebo przed poprawką do wersji 4.0 (przed 1 lutego 2020 r. lub później) będzie miał możliwość uzyskania zgody w ramach wersji 4.0 i zostanie przestawiony na deflazakort na 26 tygodni leczenia. Każdy uczestnik przypisany do leczenia deflazacortem przed poprawką w wersji 4.0 (przed 1 lutego 2020 r.) będzie miał możliwość ponownej zgody na mocy protokołu w wersji 4.0 i kontynuowania leczenia przez dodatkowe 26 tygodni. Każdy uczestnik przydzielony do leczenia deflazacortem przed poprawką do wersji 4.0 (po 1 lutego 2020 r.) będzie miał możliwość ponownej zgody na mocy protokołu w wersji 4.0 podczas wizyty w 13. tygodniu i kontynuowania leczenia do 26. tygodnia. Każdy nowy uczestnik zarejestrowany do 31 maja 2020 r. otrzyma deflazacort przez 26 tygodni.
Lek: Deflazakort
Tabletka Deflazacort będzie podawana zgodnie z dawką i schematem podanym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • Emflaza®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w czasie od stanu wyjściowego do pokonania 4 schodów po 26 tygodniach leczenia Deflazacort
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC) po 26 tygodniach leczenia Deflazacort
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 2-minutowym teście marszu po 26 tygodniach leczenia Deflazacort
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmień czas od punktu początkowego na wyższy i przejdź po 26 tygodniach leczenia Deflazacort
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana w czasie od punktu wyjścia do zejścia o 4 stopnie po 26 tygodniach leczenia Deflazacort
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana czasu od punktu początkowego do przebiegnięcia/spaceru 10 metrów po 26 tygodniach leczenia Deflazacort
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana od wartości wyjściowych maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP) i maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP) po 26 tygodniach leczenia deflazacortem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ręcznej miometrii po 26 tygodniach leczenia Deflazacort
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana globalnego czasu relaksacji T2 wybranych mięśni kończyn górnych i dolnych w stosunku do wartości wyjściowych po 26 tygodniach leczenia Deflazacort
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych wyników lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części „Zgłoszone działania niepożądane”. Działania niepożądane podsumowano oddzielnie dla Etapu 1 i dla ogólnego doświadczenia związanego z atalurenem.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Pole pod krzywą stężenia od czasu zerowego do t (AUC0-t) 21-desacetylodeflazakortu i 6β-hydroksy-21-desacetylodeflazakortu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Pole pod krzywą stężenia od czasu zerowego do nieskończoności (AUC0-inf) 21-desacetylodeflazakortu i 6β-hydroksy-21-desacetylodeflazakortu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) 21-desacetylodeflazakortu i 6β-hydroksy-21-desacetylodeflazakortu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Czas do osiągnięcia Cmax (Tmax) 21-desacetylodeflazakortu i 6β-hydroksy-21-desacetylodeflazakortu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Okres półtrwania (t1/2) 21-desacetylodeflazakortu i 6β-hydroksy-21-desacetylodeflazakortu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania i w 13. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTCEMF-GD-004

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj