Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Deflazacortista (Emflaza®) osallistujilla, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2I (LGMD2I)

tiistai 31. toukokuuta 2022 päivittänyt: PTC Therapeutics

Monikeskustutkimus Deflazacortin (Emflazan) turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2I (LGMD2I)

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan deflazacortin turvallisuutta ja tehoa osallistujilla, joilla on LGMD2I. Useimmat ilmoittautuneet osallistujat käyvät seulontakäynnillä ja 3 lisäkäyntiä (1, 13 ja 26 viikon hoidon jälkeen).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Ranska
      • France, Ranska, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Ranska, 13385
        • University hospital La Timone
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • LGMD2I:n geneettinen diagnoosi (vahvistettu mutaatio fukutiiniin liittyvässä proteiinissa [FKRP] -geenissä).
  • Kyky nousta 4 porrasta vähintään (≥) 2,5 sekuntia ja pystyä suorittamaan nousu ja lasku sekä seulonnan että lähtötilanteen aikana.
  • Kyky ymmärtää tutkimuksen ja suostumuslomakkeen luonne ja noudattaa tutkimukseen liittyviä menettelytapoja.
  • Painon on oltava 35–112,5 kilogrammaa (kg).

Poissulkemiskriteerit:

  • Sai ≥ 4 viikkoa jatkuvaa systeemistä kortikosteroidihoitoa 3 kuukauden sisällä tutkimusseulontakäynnistä.
  • Merkittävä kardiomyopatia, joka on määritelty kaikukuvauksessa (vasemman kammion ejektiofraktio alle (<) 30 prosenttia [%)) seulonnassa.
  • Vaatii kokopäiväisen hengityslaitteen tuen.
  • Aiempi krooninen systeeminen sieni- tai virusinfektio.
  • Viimeaikainen bakteeri-infektio (mukaan lukien tuberkuloosi) tutkijan harkinnan mukaan.
  • Diabetes mellituksen (kontrolloitu ja/tai kontrolloimaton) diagnoosi, joka määritellään glykoituneeksi hemoglobiiniksi (HbA1c) ≥6,5 % (perustuu historialliseen tai nykyiseen diagnoosiin).
  • Aiempi immunosuppressio tai muut glukokortikosteroidihoidon vasta-aiheet.
  • Edellyttää samanaikaista käyttöä tai yli (>) 1 viikon lääkkeitä tai aineita, jotka ovat kohtalaisia ​​tai vahvoja sytokromi P3A4:n (CYP3A4) estäjiä (esim. klaritromysiini, flukonatsoli, diltiatseemi, verapamiili, greippimehu) tai kohtalaisia ​​tai vahvoja CYP3A4-induktoreita (eli , rifampiini, efavirentsi, karbamatsepiini, fenytoiini) lähtötilanteessa.
  • Osallistunut kliiniseen interventiotutkimukseen viimeisten 3 kuukauden aikana ennen peruskäyntiä.
  • Ei pysty tai halua noudattaa protokollan ehkäisyvaatimuksia.
  • Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana ja/tai imettävät.
  • Todisteet tai historia kliinisesti merkittävästä hematologisesta, munuaisten, endokriinisesta, keuhko-, maha-suolikanavan, kardiovaskulaarisesta, maksan, neurologisesta, psykiatrisesta tai allergisesta sairaudesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Deflazacort
Osallistujat saavat deflazacortia 0,6 milligrammaa kilogrammaa kohti päivässä (mg/kg/vrk) suun kautta. Annosta voidaan pienentää siedettävyysongelmissa. Jokaisella osallistujalla, joka on määrätty lumelääkkeeseen ennen version 4.0 muutosta (ennen 1. helmikuuta 2020 tai sen jälkeen), on mahdollisuus saada suostumus versiossa 4.0 ja hänet vaihdetaan deflazacortiin 26 viikon hoidon ajaksi. Jokaisella osallistujalla, joka on määrätty deflazacortiin ennen version 4.0 muutosta (ennen 1. helmikuuta 2020), on mahdollisuus antaa suostumus uudelleen protokollaversion 4.0 mukaisesti ja jatkaa 26 viikon lisähoitoa. Jokaisella osallistujalla, joka on määrätty deflazacortiin ennen version 4.0 muutosta (01.2.2020 jälkeen), on mahdollisuus antaa suostumus protokollaversion 4.0 mukaisesti uudelleen viikon 13 vierailullaan ja jatkaa hoitoa viikkoon 26 asti. Kaikki 31.5.2020 mennessä ilmoittautuneet uudet osallistujat saavat deflazacortin 26 viikon ajan.
Lääke: Deflazacort
Deflazacort-tabletti annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
  • Emflaza®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta ajassa 4 portaiden kiipeämiseen 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FVC:n (Forced Vital Capacity) muutos lähtötasosta 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötasosta 2 minuutin kävelytestissä 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Vaihda lähtötilanteesta ajoissa ylös ja jatka 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötasosta ajassa laskeutumaan 4 portaita 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötasosta ajassa juoksemiseen/kävelyyn 10 metriä 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Maksimaalisen sisäänhengityspaineen (MIP) ja maksimaalisen uloshengityspaineen (MEP) muutos lähtötasosta 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötilanteesta kädessä pidettävässä myometriassa 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötilanteesta valittujen ylä- ja alaraajojen lihasten T2-rentoutumisajassa 26 viikon Deflazacort-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma. AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavia haittavaikutuksia. Yhteenveto muista ei-vakavista AE-tapauksista ja kaikista SAE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut AE-osiossa. Haittavaikutukset tehtiin erikseen 1. vaiheen ja yleisen atalureenikokemuksen osalta.
Perustaso viikkoon 52 asti
21-desasetyyli-deflazacortin ja 6β-hydroksi-21-desasetyyli-deflazacortin pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala ajasta nollasta t (AUC0-t)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
21-desasetyyli-deflazacortin ja 6β-hydroksi-21-desasetyyli-deflazacortin pitoisuuskäyrän alla oleva alue ajasta nollasta äärettömään (AUC0-inf)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
21-desasetyyli-deflazacortin ja 6β-hydroksi-21-desasetyyli-deflazacortin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
Aika 21-desasetyyli-deflazacortin ja 6β-hydroksi-21-desasetyyli-deflazacortin Cmax- (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
21-desasetyyli-deflazacortin ja 6β-hydroksi-21-desasetyyli-deflazacortin puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja viikolla 13

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 27. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTCEMF-GD-004

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Deflazacort

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Algeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa