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Uno studio su Deflazacort (Emflaza®) nei partecipanti con distrofia muscolare dei cingoli 2I (LGMD2I)

31 maggio 2022 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio multicentrico in aperto sulla sicurezza e l'efficacia di Deflazacort (Emflaza) in soggetti con distrofia muscolare dei cingoli 2I (LGMD2I)

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di deflazacort nei partecipanti con LGMD2I. La maggior parte dei partecipanti iscritti avrà una visita di screening e 3 visite aggiuntive (dopo 1, 13 e 26 settimane di trattamento).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Francia
      • France, Francia, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Francia, 13385
        • University hospital La Timone
  • Germania
      • Munich, Germania, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University Of Iowa Hospitals And Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi genetica di LGMD2I (mutazione confermata nel gene della proteina correlata alla fukutina [FKRP]).
  • Capacità di salire 4 gradini maggiori o uguali a (≥) 2,5 secondi ed essere in grado di completare la salita e la discesa sia allo screening che al basale.
  • Capacità di comprendere la natura dello studio e del modulo di consenso e di rispettare le procedure relative allo studio.
  • Deve pesare tra 35 e 112,5 chilogrammi (kg).

Criteri di esclusione:

  • - Ricevuto ≥4 settimane di terapia sistemica continua con corticosteroidi entro 3 mesi dalla visita di screening dello studio.
  • Presenza di cardiomiopatia significativa come definita dall'ecocardiogramma (frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore a (<) 30 percento [%]) allo screening.
  • Richiede supporto ventilatorio a tempo pieno.
  • Storia di infezioni fungine o virali sistemiche croniche.
  • Storia di recente infezione batterica (compresa la tubercolosi) a discrezione dello sperimentatore.
  • Diagnosi di diabete mellito (controllato e/o non controllato) definito come emoglobina glicata (HbA1c) ≥6,5% (sulla base della diagnosi storica o attuale).
  • Storia di immunosoppressione o altre controindicazioni alla terapia con glucocorticosteroidi.
  • Richiede l'uso concomitante o superiore a (>) 1 settimana di farmaci o sostanze che sono inibitori da moderati a forti del citocromo P3A4 (CYP3A4) (ad esempio claritromicina, fluconazolo, diltiazem, verapamil, succo di pompelmo) o induttori moderati o forti del CYP3A4 (ovvero , rifampicina, efavirenz, carbamazepina, fenitoina) al basale.
  • Partecipazione a uno studio clinico interventistico negli ultimi 3 mesi prima della visita di riferimento.
  • Incapace o non disposto a rispettare i requisiti contraccettivi del protocollo.
  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza e/o in allattamento.
  • Evidenza o anamnesi di malattia ematologica, renale, endocrina, polmonare, gastrointestinale, cardiovascolare, epatica, neurologica, psichiatrica o allergica clinicamente significativa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deflazacort
I partecipanti riceveranno deflazacort 0,6 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) per via orale. La dose potrebbe essere ridotta in caso di problemi di tollerabilità. Qualsiasi partecipante assegnato al placebo prima dell'emendamento alla versione 4.0 (prima o dopo il 1° febbraio 2020) avrà la possibilità di essere acconsentito ai sensi della versione 4.0 e passerà a deflazacort per 26 settimane di trattamento. Qualsiasi partecipante assegnato a deflazacort prima dell'emendamento alla versione 4.0 (prima del 1° febbraio 2020) avrà la possibilità di dare nuovamente il consenso ai sensi del protocollo versione 4.0 e continuare per ulteriori 26 settimane di trattamento. Qualsiasi partecipante assegnato a deflazacort prima dell'emendamento alla versione 4.0 (dopo il 1° febbraio 2020) avrà la possibilità di dare nuovamente il consenso ai sensi del protocollo versione 4.0 alla visita della settimana 13 e continuare il trattamento fino alla settimana 26. Ogni nuovo partecipante iscritto fino al 31 maggio 2020 riceverà deflazacort per 26 settimane.
Droga: Deflazacort
La compressa di Deflazacort verrà somministrata secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • Emflaz®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambia dal basale in tempo per salire 4 gradini dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale nel test del cammino in 2 minuti dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Passare dal basale nel tempo a salire e andare dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Variazione del tempo rispetto al basale per scendere di 4 gradini dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Tempo di corsa/camminata di 10 metri rispetto al basale dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale della pressione inspiratoria massima (MIP) e della pressione espiratoria massima (MEP) dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale nella miometria manuale dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale del tempo di rilassamento globale T2 di muscoli selezionati degli arti superiori e inferiori dopo 26 settimane di trattamento con Deflazacort
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. L'evento avverso grave (SAE) è stato un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nella "sezione degli eventi avversi segnalati". Gli eventi avversi sono stati riassunti separatamente per la Fase 1 e per l'esperienza complessiva con ataluren.
Basale fino alla settimana 52
Area sotto la curva di concentrazione dal tempo zero a t (AUC0-t) di 21-desacetil Deflazacort e 6β-idrossi-21-desacetil Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Area sotto la curva di concentrazione dal tempo zero all'infinito (AUC0-inf) di 21-desacetyl Deflazacort e 6β-idrossi-21-desacetyl Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di 21-desacetil Deflazacort e 6β-idrossi-21-desacetil Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Tempo per raggiungere la Cmax (Tmax) di 21-desacetil Deflazacort e 6β-idrossi-21-desacetil Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Emivita (t1/2) di 21-desacetil Deflazacort e 6β-idrossi-21-desacetil Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale e alla settimana 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTCEMF-GD-004

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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