Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Deflazacort (Emflaza®) hos deltagere med limb-girdle muskeldystrofi 2I (LGMD2I)

31. maj 2022 opdateret af: PTC Therapeutics

En multicenter open-label undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​deflazacort (Emflaza) hos personer med limb-girdle muskeldystrofi 2I (LGMD2I)

Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​deflazacort hos deltagere med LGMD2I. De fleste tilmeldte deltagere vil have et screeningsbesøg og 3 yderligere besøg (efter 1, 13 og 26 ugers behandling).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University Of Iowa Hospitals And Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrig
      • France, Frankrig, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • University hospital La Timone
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk diagnose af LGMD2I (bekræftet mutation i det fukutin-relaterede protein [FKRP]-gen).
  • Evne til at gå op ad 4 trapper større end eller lig med (≥) 2,5 sekunder og være i stand til at gennemføre op- og nedstigningen både ved screening og baseline.
  • Evne til at forstå arten af ​​undersøgelsen og samtykkeerklæringen og til at overholde undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Skal veje mellem 35 og 112,5 kg (kg).

Ekskluderingskriterier:

  • Modtog ≥4 ugers kontinuerlig, systemisk kortikosteroidbehandling inden for 3 måneder efter undersøgelsens screeningsbesøg.
  • Tilstedeværelse af signifikant kardiomyopati som defineret ved ekkokardiogram (venstre ventrikulær ejektionsfraktion mindre end (<) 30 procent [%]) ved screening.
  • Kræver fuldtids ventilatorsupport.
  • Anamnese med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner.
  • Anamnese med nylig bakteriel infektion (herunder tuberkulose) efter undersøgerens skøn.
  • Diagnose af diabetes mellitus (kontrolleret og/eller ukontrolleret) defineret som glykeret hæmoglobin (HbA1c) ≥6,5 % (baseret på historisk eller nuværende diagnose).
  • Anamnese med immunsuppression eller andre kontraindikationer til glukokortikosteroidbehandling.
  • Kræver samtidig brug eller mere end (>) 1 uge af lægemidler eller stoffer, der er moderate til stærke cytokrom P3A4 (CYP3A4) hæmmere (f.eks. clarithromycin, fluconazol, diltiazem, verapamil, grapefrugtjuice) eller moderate eller stærke CYP3A4-inducere (dvs. rifampin, efavirenz, carbamazepin, phenytoin) ved baseline.
  • Deltog i et interventionelt klinisk forsøg inden for de sidste 3 måneder før baseline besøget.
  • Ude af stand til eller uvillig til at overholde protokollens præventionskrav.
  • Kvindelige deltagere, der er gravide og/eller ammer.
  • Bevis på eller historie med klinisk signifikant hæmatologisk, renal, endokrin, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, hepatisk, neurologisk, psykiatrisk eller allergisk sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deflazacort
Deltagerne vil modtage deflazacort 0,6 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) oralt. Dosis kan reduceres i tilfælde af tolerabilitetsproblemer. Enhver deltager, der er tildelt placebo før version 4.0-ændringen (før eller efter 1. februar 2020) vil have mulighed for at få samtykke i henhold til version 4.0 og vil blive skiftet til deflazacort i 26 ugers behandling. Enhver deltager, der er tildelt deflazacort før version 4.0-ændringen (før den 1. februar 2020) vil have mulighed for at give sit samtykke i henhold til protokolversion 4.0 og fortsætte i yderligere 26 ugers behandling. Enhver deltager, der er tildelt deflazacort før version 4.0-ændringen (efter 1. februar 2020), vil have mulighed for at give sit samtykke igen i henhold til protokolversion 4.0 ved deres besøg i uge 13 og fortsætte behandlingen indtil uge 26. Enhver ny deltager, der er tilmeldt indtil 31. maj 2020, vil modtage deflazacort i 26 uger.
Medicin: Deflazacort
Deflazacort tablet vil blive indgivet i henhold til dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • Emflaza®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i tide til at gå 4 trapper efter 26 ugers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC) efter 26 ugers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i 2-minutters gangtest efter 26 ugers behandling af deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Skift fra baseline i tid til op og gå efter 26 ugers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Skift fra baseline i tid til at gå ned 4 trapper efter 26 ugers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Skift fra baseline i tid til at løbe/gå 10 meter efter 26 ugers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i maksimalt inspiratorisk tryk (MIP) og maksimalt ekspiratorisk tryk (MEP) efter 26 ugers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i håndholdt myometri efter 26 ugers behandling med deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i global T2-afspændingstid for udvalgte muskler i øvre og nedre ekstremiteter efter 26 ugers behandling med deflazacort
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en bivirkning, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-alvorlige AE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle SAE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet 'Rapporteret AE'. AE'er blev opsummeret separat for trin 1 og for den overordnede ataluren-oplevelse.
Baseline op til uge 52
Areal under koncentrationskurven fra tid nul til t (AUC0-t) for 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Areal under koncentrationskurven fra tid nul til uendelig (AUC0-inf) af 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Tid til at nå Cmax (Tmax) for 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Halveringstid (t1/2) af 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13
Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis ved baseline og uge 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2018

Først opslået (Faktiske)

21. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTCEMF-GD-004

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner