Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование дефлазакорта (Emflaza®) у участников с поясно-конечностной мышечной дистрофией 2I (LGMD2I)

31 мая 2022 г. обновлено: PTC Therapeutics

Многоцентровое открытое исследование безопасности и эффективности дефлазакорта (Эмфлаза) у пациентов с поясно-конечностной мышечной дистрофией 2I (LGMD2I)

Это исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности дефлазакорта у участников с LGMD2I. Большинство зарегистрированных участников пройдут скрининговый визит и 3 дополнительных визита (после 1, 13 и 26 недель лечения).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Munich, Германия, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Канада
      • Ottawa, Канада, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington
  • Франция
      • France, Франция, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Франция, 13385
        • University hospital La Timone
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Генетический диагноз LGMD2I (подтвержденная мутация в гене фукутин-родственного белка [FKRP]).
  • Способность подняться на 4 ступени за время, превышающее или равное (≥) 2,5 секунды, и быть в состоянии завершить подъем и спуск как на контрольном, так и на исходном уровне.
  • Способность понимать характер исследования и форму согласия, а также соблюдать процедуры, связанные с исследованием.
  • Должен весить от 35 до 112,5 кг.

Критерий исключения:

  • Получал ≥4 недель непрерывной системной терапии кортикостероидами в течение 3 месяцев после скринингового визита в рамках исследования.
  • Наличие значительной кардиомиопатии, определяемой эхокардиограммой (фракция выброса левого желудочка менее (<) 30 процентов [%]) при скрининге.
  • Требуется постоянная поддержка вентилятора.
  • История хронических системных грибковых или вирусных инфекций.
  • История недавней бактериальной инфекции (включая туберкулез) по усмотрению исследователя.
  • Диагноз сахарный диабет (контролируемый и/или неконтролируемый), определяемый как гликированный гемоглобин (HbA1c) ≥6,5% (на основании анамнеза или настоящего диагноза).
  • Иммуносупрессия в анамнезе или другие противопоказания к терапии глюкокортикостероидами.
  • Требуется одновременный прием или более (>) 1 недели препаратов или веществ, которые являются умеренными или сильными ингибиторами цитохрома P3A4 (CYP3A4) (например, кларитромицин, флуконазол, дилтиазем, верапамил, грейпфрутовый сок) или умеренными или сильными индукторами CYP3A4 (то есть , рифампин, эфавиренз, карбамазепин, фенитоин) в начале исследования.
  • Участвовал в интервенционном клиническом исследовании в течение последних 3 месяцев до исходного визита.
  • Неспособность или нежелание соблюдать противозачаточные требования протокола.
  • Беременные и/или кормящие женщины-участницы.
  • Доказательства или история клинически значимых гематологических, почечных, эндокринных, легочных, желудочно-кишечных, сердечно-сосудистых, печеночных, неврологических, психических или аллергических заболеваний.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Дефлазакорт
Участники будут получать дефлазакорт в дозе 0,6 миллиграмма на килограмм в день (мг/кг/день) перорально. Доза может быть уменьшена в случае проблем с переносимостью. Любой участник, назначенный на плацебо до внесения поправки к Версии 4.0 (до или после 1 февраля 2020 г.), будет иметь возможность получить согласие в соответствии с Версией 4.0 и будет переведен на лечение дефлазакортом в течение 26 недель. Любой участник, назначенный на дефлазакорт до внесения поправки к версии 4.0 (до 1 февраля 2020 г.), будет иметь возможность повторно дать согласие в соответствии с протоколом версии 4.0 и продолжить лечение в течение дополнительных 26 недель. Любой участник, назначенный на дефлазакорт до внесения поправки к Версии 4.0 (после 1 февраля 2020 г.), будет иметь возможность повторно дать согласие в соответствии с Протоколом версии 4.0 во время визита на 13-й неделе и продолжить лечение до 26-й недели. Любой новый участник, зарегистрированный до 31 мая 2020 года, будет получать дефлазакорт в течение 26 недель.
Лекарство: Дефлазакорт
Таблетку дефлазакорта будут вводить в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
  • Эмфлаза®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение времени подъема на 4 ступеньки по сравнению с исходным уровнем после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 2-минутной ходьбы после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем во времени до повышения после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Изменение времени спуска на 4 ступеньки по сравнению с исходным уровнем после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени до бега/ходьбы на 10 метров после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем максимального давления на вдохе (MIP) и максимального давления на выдохе (MEP) после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем данных ручной миометрии после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего времени релаксации T2 выбранных мышц верхней и нижней конечностей после 26 недель лечения дефлазакортом
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Исходный уровень, неделя 26
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) считалось НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значительным по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия. НЯ включали как СНЯ, так и несерьезные НЯ. Резюме других несерьезных НЯ и всех СНЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ». Нежелательные явления были суммированы отдельно для этапа 1 и для общего опыта применения аталурена.
Исходный уровень до 52 недели
Площадь под кривой концентрации от нуля до t (AUC0-t) 21-дезацетилдефлазакорта и 6β-гидрокси-21-дезацетилдефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
Площадь под кривой концентрации от нуля до бесконечности (AUC0-inf) 21-дезацетилдефлазакорта и 6β-гидрокси-21-дезацетилдефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) 21-дезацетилдефлазакорта и 6β-гидрокси-21-дезацетилдефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
Время достижения Cmax (Tmax) 21-дезацетилдефлазакорта и 6β-гидрокси-21-дезацетилдефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
Период полувыведения (t1/2) 21-дезацетилдефлазакорта и 6β-гидрокси-21-дефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе
До введения дозы, через 0,5, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне и на 13-й неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 декабря 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 декабря 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTCEMF-GD-004

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться