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Eine Studie zu Deflazacort (Emflaza®) bei Teilnehmern mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie 2I (LGMD2I)

31. Mai 2022 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Deflazacort (Emflaza) bei Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie 2I (LGMD2I)

Diese Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von Deflazacort bei Teilnehmern mit LGMD2I bewerten. Die meisten eingeschriebenen Teilnehmer erhalten einen Screening-Besuch und 3 zusätzliche Besuche (nach 1, 13 und 26 Behandlungswochen).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Frankreich
      • France, Frankreich, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • University hospital La Timone
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetische Diagnose von LGMD2I (bestätigte Mutation im Fukutin-Related-Protein [FKRP]-Gen).
  • Fähigkeit, 4 Stufen länger als oder gleich (≥) 2,5 Sekunden hinaufzusteigen und in der Lage zu sein, den Auf- und Abstieg sowohl beim Screening als auch bei der Grundlinie abzuschließen.
  • Fähigkeit, die Art der Studie und das Einwilligungsformular zu verstehen und studienbezogene Verfahren einzuhalten.
  • Muss zwischen 35 und 112,5 Kilogramm (kg) wiegen.

Ausschlusskriterien:

  • Erhaltene ≥ 4 Wochen kontinuierliche, systemische Kortikosteroidtherapie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch der Studie.
  • Vorhandensein einer signifikanten Kardiomyopathie, definiert durch Echokardiogramm (linksventrikuläre Ejektionsfraktion von weniger als (<) 30 Prozent [%]) beim Screening.
  • Benötigt Vollzeit-Beatmungsunterstützung.
  • Geschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen.
  • Vorgeschichte einer kürzlichen bakteriellen Infektion (einschließlich Tuberkulose) nach Ermessen des Ermittlers.
  • Diagnose von Diabetes mellitus (kontrolliert und/oder unkontrolliert), definiert als glykiertes Hämoglobin (HbA1c) ≥ 6,5 % (basierend auf historischer oder aktueller Diagnose).
  • Anamnestische Immunsuppression oder andere Kontraindikationen für eine Glukokortikosteroidtherapie.
  • Erfordert die gleichzeitige Anwendung oder länger als (>) 1 Woche von Arzneimitteln oder Substanzen, die mäßige bis starke Cytochrom P3A4 (CYP3A4)-Inhibitoren (z. B. Clarithromycin, Fluconazol, Diltiazem, Verapamil, Grapefruitsaft) oder mäßige oder starke CYP3A4-Induktoren (d. h , Rifampin, Efavirenz, Carbamazepin, Phenytoin) zu Studienbeginn.
  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Basisbesuch.
  • Unfähig oder nicht bereit, die Verhütungsvorschriften des Protokolls einzuhalten.
  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind und/oder stillen.
  • Nachweis oder Anamnese einer klinisch signifikanten hämatologischen, renalen, endokrinen, pulmonalen, gastrointestinalen, kardiovaskulären, hepatischen, neurologischen, psychiatrischen oder allergischen Erkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deflazacort
Die Teilnehmer erhalten Deflazacort 0,6 Milligramm pro Kilogramm pro Tag (mg/kg/Tag) oral. Bei Verträglichkeitsproblemen kann die Dosis reduziert werden. Jeder Teilnehmer, der vor der Änderung von Version 4.0 (vor oder nach dem 1. Februar 2020) Placebo zugewiesen wurde, hat die Möglichkeit, unter Version 4.0 eingewilligt zu werden, und wird für eine 26-wöchige Behandlung auf Deflazacort umgestellt. Jeder Teilnehmer, der Deflazacort vor der Änderung von Version 4.0 (vor dem 1. Februar 2020) zugewiesen wurde, hat die Möglichkeit, gemäß Protokollversion 4.0 erneut zuzustimmen und die Behandlung für weitere 26 Wochen fortzusetzen. Jeder Teilnehmer, der Deflazacort vor der Änderung von Version 4.0 (nach dem 1. Februar 2020) zugewiesen wurde, hat die Möglichkeit, bei seinem Besuch in Woche 13 erneut gemäß Protokoll Version 4.0 zuzustimmen und die Behandlung bis Woche 26 fortzusetzen. Jeder neue Teilnehmer, der bis zum 31. Mai 2020 eingeschrieben wird, erhält Deflazacort für 26 Wochen.
Arzneimittel: Deflazacort
Die Deflazacort-Tablette wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • Emflaza®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert in der Zeit, um 4 Stufen nach 26 Wochen Behandlung mit Deflazacort zu steigen
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert nach 26-wöchiger Behandlung mit Deflazacort
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 2-Minuten-Gehtest nach 26-wöchiger Behandlung mit Deflazacort
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Änderung von Baseline in Time zu up and go nach 26 Wochen Behandlung mit Deflazacort
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Änderung vom Ausgangswert in der Zeit bis zum Hinabsteigen von 4 Stufen nach 26-wöchiger Behandlung mit Deflazacort
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Änderung der Zeit vom Ausgangswert zum Laufen/Gehen von 10 Metern nach 26-wöchiger Behandlung mit Deflazacort
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Veränderung des maximalen Inspirationsdrucks (MIP) und des maximalen Exspirationsdrucks (MEP) nach 26-wöchiger Behandlung mit Deflazacort gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Veränderung der handgeführten Myometrie nach 26-wöchiger Behandlung mit Deflazacort gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Veränderung der globalen T2-Relaxationszeit ausgewählter Muskeln der oberen und unteren Gliedmaßen gegenüber dem Ausgangswert nach 26-wöchiger Behandlung mit Deflazacort
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Baseline, Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Todesgefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. UEs umfassten sowohl SUEs als auch nicht schwerwiegende UEs. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller SUE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt „Gemeldete UE“. UE wurden für Stufe 1 und für die Gesamterfahrung mit Ataluren separat zusammengefasst.
Baseline bis Woche 52
Fläche unter der Konzentrationskurve vom Zeitpunkt Null bis t (AUC0-t) von 21-Desacetyl-Deflazacort und 6β-Hydroxy-21-desacetyl-Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Fläche unter der Konzentrationskurve vom Zeitpunkt Null bis unendlich (AUC0-inf) von 21-Desacetyl-Deflazacort und 6β-Hydroxy-21-desacetyl-Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von 21-Desacetyl-Deflazacort und 6β-Hydroxy-21-desacetyl-Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Zeit bis zum Erreichen von Cmax (Tmax) von 21-Desacetyl-Deflazacort und 6β-Hydroxy-21-desacetyl-Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Halbwertszeit (t1/2) von 21-Desacetyl-Deflazacort und 6β-Hydroxy-21-desacetyl-Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn und in Woche 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTCEMF-GD-004

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

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