Deflazacort (Emflaza®) 在肢带型肌营养不良症 2I (LGMD2I) 参与者中的研究
2022年5月31日 更新者：PTC Therapeutics
Deflazacort (Emflaza) 在肢带型肌营养不良症 2I (LGMD2I) 受试者中的安全性和有效性的多中心开放标签研究
本研究旨在评估地夫可特在 LGMD2I 参与者中的安全性和有效性。
大多数登记的参与者将进行一次筛查访问和 3 次额外访问（在治疗 1、13 和 26 周后）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
11
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、2200
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
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Moscow、俄罗斯联邦、125412
- Pirogov Russian National Research Medical University
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦、194100
- Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
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Ottawa、加拿大、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
- University of Alberta
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Munich、德国、80801
- Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
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Oslo、挪威、0424
- Oslo University Hospital
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France、法国、54035
- CHRU de NANCY Service de Neurologie
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Marseille、法国、13385
- University hospital La Timone
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Gothenburg、瑞典、41345
- Sahlgrenska University Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30324
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- LGMD2I 的基因诊断（已确认 fukutin 相关蛋白 [FKRP] 基因突变）。
- 能够在大于或等于（≥）2.5 秒的时间内爬上 4 个楼梯，并且能够在筛选和基线时完成上升和下降。
- 能够理解研究的性质和同意书，并遵守与研究相关的程序。
- 重量必须在 35 至 112.5 千克 (kg) 之间。
排除标准：
- 在研究筛选访问后的 3 个月内接受了≥4 周的连续全身皮质类固醇治疗。
- 筛选时存在超声心动图定义的显着心肌病（左心室射血分数小于 (<) 30% [%]）。
- 需要全时呼吸机支持。
- 慢性全身性真菌或病毒感染史。
- 根据研究者的判断，近期细菌感染史（包括肺结核）。
- 糖尿病（控制和/或未控制）定义为糖化血红蛋白 (HbA1c) ≥6.5%（基于历史或当前诊断）的诊断。
- 免疫抑制史或糖皮质激素治疗的其他禁忌症。
- 需要同时使用或超过 (>) 1 周的中度至强细胞色素 P3A4 (CYP3A4) 抑制剂（例如，克拉霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚汁）或中度或强 CYP3A4 诱导剂（即，利福平，依非韦伦，卡马西平，苯妥英）在基线。
- 在基线访视前的最后 3 个月内参加过介入性临床试验。
- 不能或不愿意遵守方案的避孕要求。
- 怀孕和/或哺乳的女性参与者。
- 有临床意义的血液、肾脏、内分泌、肺、胃肠道、心血管、肝脏、神经、精神或过敏性疾病的证据或病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地夫可特
参与者将口服地夫可特 0.6 毫克/公斤/天（mg/kg/天）。
如果出现耐受性问题，可以减少剂量。
在 4.0 版修正案之前（2020 年 2 月 1 日之前或之后）分配到安慰剂的任何参与者都可以选择根据 4.0 版获得同意，并将转换为 deflazacort 进行 26 周的治疗。
在 4.0 版修正案之前（2020 年 2 月 1 日之前）分配给 deflazacort 的任何参与者都可以选择根据协议 4.0 版重新同意并继续进行额外的 26 周治疗。
在第 4.0 版修正案之前（2020 年 2 月 1 日之后）分配到 deflazacort 的任何参与者都可以选择在第 13 周访问时根据第 4.0 版协议重新同意并继续治疗直到第 26 周。
任何在 2020 年 5 月 31 日之前注册的新参与者都将接受为期 26 周的 deflazacort。
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Deflazacort 片剂将按照手臂中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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Deflazacort 治疗 26 周后从基线及时爬 4 级楼梯的变化
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Deflazacort 治疗 26 周后用力肺活量 (FVC) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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Deflazacort 治疗 26 周后 2 分钟步行试验的基线变化
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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在使用 Deflazacort 治疗 26 周后及时从基线变化到上升并继续
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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Deflazacort 治疗 26 周后从基线时间变化到下 4 级楼梯
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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Deflazacort 治疗 26 周后，从基线到跑/走 10 米的时间变化
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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地夫可特治疗 26 周后最大吸气压力 (MIP) 和最大呼气压力 (MEP) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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Deflazacort 治疗 26 周后手持式肌力测量从基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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Deflazacort 治疗 26 周后所选上肢和下肢肌肉的整体 T2 松弛时间相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
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基线，第 26 周
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：至第 52 周的基线
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AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。
严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
AE 包括 SAE 和非严重 AE。
其他非严重 AE 和所有 SAE（无论因果关系如何）的摘要位于“报告的 AE 部分”。
针对第 1 阶段和整个 ataluren 体验分别总结了 AE。
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至第 52 周的基线
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21-去乙酰地夫可特和 6β-羟基-21-去乙酰地夫可特从时间零到 t (AUC0-t) 的浓度曲线下面积
大体时间：在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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21-去乙酰地夫可特和 6β-羟基-21-去乙酰地夫可特从时间零到无穷大 (AUC0-inf) 的浓度曲线下面积
大体时间：在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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21-去乙酰地夫可特和 6β-羟基-21-去乙酰地夫可特的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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21-去乙酰地夫可特和 6β-羟基-21-去乙酰地夫可特达到 Cmax (Tmax) 的时间
大体时间：在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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21-desacetyl Deflazacort 和 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort 的半衰期 (t1/2)
大体时间：在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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在基线和第 13 周给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Cristobal Passalacqua, MD、PTC Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月31日
初级完成 (实际的)
2021年1月1日
研究完成 (实际的)
2021年1月1日
研究注册日期
首次提交
2018年12月19日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月19日
首次发布 (实际的)
2018年12月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月31日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
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