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Un estudio de deflazacort (Emflaza®) en participantes con distrofia muscular de cintura y extremidades 2I (LGMD2I)

31 de mayo de 2022 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio abierto multicéntrico sobre la seguridad y eficacia de deflazacort (Emflaza) en sujetos con distrofia muscular de cinturas 2I (LGMD2I)

Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de deflazacort en participantes con LGMD2I. La mayoría de los participantes inscritos tendrán una visita de evaluación y 3 visitas adicionales (después de 1, 13 y 26 semanas de tratamiento).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Francia
      • France, Francia, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Francia, 13385
        • University hospital La Timone
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico genético de LGMD2I (mutación confirmada en el gen de la proteína relacionada con fukutina [FKRP]).
  • Capacidad para subir 4 escalones en un tiempo mayor o igual a (≥) 2,5 segundos y ser capaz de completar el ascenso y el descenso tanto en la selección como en la línea de base.
  • Capacidad para comprender la naturaleza del estudio y el formulario de consentimiento y para cumplir con los procedimientos relacionados con el estudio.
  • Debe pesar entre 35 y 112,5 kilogramos (kg).

Criterio de exclusión:

  • Recibió ≥4 semanas de terapia continua con corticosteroides sistémicos dentro de los 3 meses de la visita de selección del estudio.
  • Presencia de miocardiopatía significativa definida por ecocardiograma (fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior al (<) 30 por ciento [%]) en la selección.
  • Requiere soporte ventilatorio a tiempo completo.
  • Antecedentes de infecciones fúngicas o virales sistémicas crónicas.
  • Antecedentes de infección bacteriana reciente (incluida la tuberculosis) según el criterio del investigador.
  • Diagnóstico de diabetes mellitus (controlada y/o no controlada) definida como hemoglobina glucosilada (HbA1c) ≥6,5 % (basado en el diagnóstico histórico o actual).
  • Antecedentes de inmunosupresión u otras contraindicaciones a la terapia con glucocorticosteroides.
  • Requiere el uso concomitante o durante más de (>) 1 semana de medicamentos o sustancias que son inhibidores moderados a fuertes del citocromo P3A4 (CYP3A4) (por ejemplo, claritromicina, fluconazol, diltiazem, verapamilo, jugo de toronja) o inductores moderados o fuertes del CYP3A4 (es decir, , rifampicina, efavirenz, carbamazepina, fenitoína) al inicio del estudio.
  • Participó en un ensayo clínico de intervención en los últimos 3 meses antes de la visita inicial.
  • No puede o no quiere cumplir con los requisitos anticonceptivos del protocolo.
  • Mujeres participantes que están embarazadas y/o amamantando.
  • Evidencia o antecedentes de enfermedad hematológica, renal, endocrina, pulmonar, gastrointestinal, cardiovascular, hepática, neurológica, psiquiátrica o alérgica clínicamente significativa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deflazacort
Los participantes recibirán deflazacort 0,6 miligramos por kilogramo por día (mg/kg/día) por vía oral. La dosis podría reducirse en caso de problemas de tolerabilidad. Cualquier participante asignado a placebo antes de la modificación de la Versión 4.0 (antes o después del 1 de febrero de 2020) tendrá la opción de obtener su consentimiento según la Versión 4.0 y se cambiará a deflazacort durante 26 semanas de tratamiento. Cualquier participante asignado a deflazacort antes de la modificación de la Versión 4.0 (antes del 1 de febrero de 2020) tendrá la opción de volver a dar su consentimiento según la Versión 4.0 del Protocolo y continuar con un tratamiento adicional de 26 semanas. Cualquier participante asignado a deflazacort antes de la modificación de la versión 4.0 (después del 1 de febrero de 2020) tendrá la opción de volver a dar su consentimiento según la versión 4.0 del protocolo en su visita de la semana 13 y continuar el tratamiento hasta la semana 26. Cualquier nuevo participante inscrito hasta el 31 de mayo de 2020 recibirá deflazacort durante 26 semanas.
Droga: Deflazacort
La tableta de deflazacort se administrará según la dosis y el horario especificado en el brazo.
Otros nombres:
  • Emflaza®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el tiempo para subir 4 escalones después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la capacidad vital forzada (FVC) después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 2 minutos después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio desde el inicio en el tiempo hasta el inicio y listo después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio desde el inicio en el tiempo para descender 4 escalones después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio desde el inicio en el tiempo para correr/caminar 10 metros después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio desde el inicio en la presión inspiratoria máxima (MIP) y la presión espiratoria máxima (MEP) después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio desde el inicio en la miometría manual después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio desde el inicio en el tiempo de relajación T2 global de músculos seleccionados de las extremidades superiores e inferiores después de 26 semanas de tratamiento con deflazacort
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. El evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Los EA incluyeron SAE y EA no graves. Un resumen de otros EA no graves y todos los EA, independientemente de la causalidad, se encuentra en la "sección EA notificados". Los AA se resumieron por separado para la Etapa 1 y para la experiencia general con ataluren.
Línea de base hasta la semana 52
Área bajo la curva de concentración desde el tiempo cero hasta t (AUC0-t) de 21-desacetil deflazacort y 6β-hidroxi-21-desacetil deflazacort
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Área bajo la curva de concentración desde el tiempo cero hasta el infinito (AUC0-inf) de 21-desacetil Deflazacort y 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de 21-desacetil Deflazacort y 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Tiempo para alcanzar la Cmáx (Tmáx) de 21-desacetil Deflazacort y 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Vida media (t1/2) de 21-desacetil Deflazacort y 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13
Antes de la dosis, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis al inicio y en la semana 13

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de octubre de 2019

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

21 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTCEMF-GD-004

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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