A Deflazacort (Emflaza®) vizsgálata végtag-öv izomdisztrófiában 2I (LGMD2I) szenvedő résztvevőknél
2022. május 31. frissítette: PTC Therapeutics
Többközpontú, nyílt vizsgálat a Deflazacort (Emflaza) biztonságosságáról és hatékonyságáról 2I végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő alanyokon
Ez a vizsgálat célja, hogy értékelje a deflazacort biztonságosságát és hatékonyságát LGMD2I-ben szenvedő betegeknél.
A legtöbb beiratkozott résztvevő szűrővizsgálaton és 3 további látogatáson fog részt venni (1, 13 és 26 hetes kezelés után).
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
11
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2200
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30324
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
France, Franciaország, 54035
- CHRU de NANCY Service de Neurologie
-
Marseille, Franciaország, 13385
- University hospital La Timone
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Munich, Németország, 80801
- Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 125412
- Pirogov Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 194100
- Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, 41345
- Sahlgrenska University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az LGMD2I genetikai diagnózisa (megerősített mutáció a fukutin-rokon protein [FKRP] génben).
- Képes felmenni 4 lépcsőn legalább (≥) 2,5 másodpercig, és képes teljesíteni a fel- és leszállást mind az átvilágításkor, mind az alapvonalon.
- Képes megérteni a vizsgálat természetét és a beleegyezési űrlapot, és megfelelni a vizsgálattal kapcsolatos eljárásoknak.
- 35 és 112,5 kilogramm (kg) között kell lennie.
Kizárási kritériumok:
- ≥4 hetes folyamatos, szisztémás kortikoszteroid kezelést kapott a vizsgálati szűrővizsgálatot követő 3 hónapon belül.
- Szignifikáns kardiomiopátia jelenléte az echokardiogram alapján (a bal kamrai ejekciós frakció kevesebb, mint (<) 30% [%)] a szűréskor.
- Teljes munkaidős lélegeztetőgép támogatást igényel.
- Krónikus szisztémás gombás vagy vírusfertőzések anamnézisében.
- A közelmúltban előforduló bakteriális fertőzés (beleértve a tuberkulózist is) a vizsgáló belátása szerint.
- Diabetes mellitus (kontrollált és/vagy nem kontrollált) diagnózisa: glikált hemoglobin (HbA1c) ≥6,5% (a múltbeli vagy jelenlegi diagnózis alapján).
- Az anamnézisben szereplő immunszuppresszió vagy a glükokortikoszteroid-kezelés egyéb ellenjavallatai.
- Közepes vagy erős citokróm P3A4 (CYP3A4) inhibitorok (például klaritromicin, flukonazol, diltiazem, verapamil, grapefruitlé) vagy mérsékelt vagy erős CYP3A4 induktorok (azaz , rifampin, efavirenz, karbamazepin, fenitoin) a kiinduláskor.
- Részt vett egy intervenciós klinikai vizsgálatban a kiindulási vizit előtti utolsó 3 hónapban.
- Nem tud vagy nem akar megfelelni a protokoll fogamzásgátló követelményeinek.
- Női résztvevők, akik terhesek és/vagy szoptatnak.
- Klinikailag jelentős hematológiai, vese-, endokrin-, tüdő-, gasztrointesztinális, szív- és érrendszeri, máj-, neurológiai, pszichiátriai vagy allergiás betegség bizonyítéka vagy kórtörténete.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Deflazacort
A résztvevők napi 0,6 milligramm/kg deflazacort (mg/kg/nap) kapnak szájon át.
Tolerálhatósági problémák esetén az adag csökkenthető.
Bármely résztvevő, aki a 4.0-s verzió módosítása előtt (2020. február 1. előtt vagy után) placebót kapott, megkaphatja a beleegyezését a 4.0-s verzióban, és 26 hetes kezelésre deflazacort-ra vált.
Bármely résztvevő, akit a 4.0-s verzió módosítása előtt (2020. február 1. előtt) rendeltek hozzá a deflazacorthoz, lehetősége van a 4.0-s protokollverzió értelmében újbóli hozzájárulást adni, és további 26 hetes kezelést folytatni.
Bármely résztvevő, akit a 4.0-s verzió módosítása előtt (2020. február 1. után) rendeltek hozzá a deflazacorthoz, a 13. heti látogatás alkalmával a 4.0-s protokoll szerint újból beleegyezhet, és a kezelést a 26. hétig folytathatja.
A 2020. május 31-ig beiratkozott új résztvevők 26 hétig kapnak deflazacortot.
|
A Deflazacort tablettát a karon meghatározott adag és ütemezés szerint kell beadni.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási állapotról 4 lépcsőn való megmászásra 26 hetes Deflazacort-kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az erőltetett életkapacitás (FVC) változása az alapértékhez képest 26 hetes Deflazacort-kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest 2 perces séta tesztben 26 hetes Deflazacort kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
|
|
Változás a kiindulási állapotról időben felfelé és tovább 26 hetes Deflazacort-kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
|
|
Változás a kiindulási értékről a 4 lépcsős leereszkedésre 26 hetes Deflazacort-kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
|
|
Változás az alapvonalról 10 méteres futásra/sétára 26 hetes Deflazacort-kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
|
|
A maximális belégzési nyomás (MIP) és a maximális kilégzési nyomás (MEP) változása az alapértékhez képest 26 hetes Deflazacort-kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a kézi myometriában 26 hetes Deflazacort-kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a kiválasztott felső és alsó végtag izmainak globális T2 relaxációs idejének 26 hetes Deflazacort kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Alapállapot, 26. hét
|
|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália.
A nemkívánatos események közé tartozott a SAE és a nem súlyos nemkívánatos eset is.
Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes SAE összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a „Jelentett AE” részben található.
A nemkívánatos eseményeket külön összegeztük az 1. szakaszra és az általános ataluren tapasztalatra vonatkozóan.
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
A 21-dezacetil-deflazacort és a 6β-hidroxi-21-dezacetil-deflazacort koncentrációs görbe alatti területe a nullától a t-ig (AUC0-t)
Időkeret: Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
|
|
A 21-dezacetil-deflazacort és a 6β-hidroxi-21-dezacetil-deflazacort koncentrációs görbe alatti területe a nullától a végtelenig (AUC0-inf)
Időkeret: Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
|
|
A 21-dezacetil-deflazacort és a 6β-hidroxi-21-dezacetil-deflazacort maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
|
|
A 21-dezacetil-deflazacort és a 6β-hidroxi-21-dezacetil-deflazacort Cmax (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
|
|
A 21-dezacetil-deflazacort és a 6β-hidroxi-21-dezacetil-deflazacort felezési ideje (t1/2)
Időkeret: Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
Az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után a kiindulási állapotnál és a 13. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. október 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. december 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. december 19.
Első közzététel (Tényleges)
2018. december 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. június 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. május 31.
Utolsó ellenőrzés
2022. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Izomdisztrófiák, végtag-öv
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Deflazacort
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PTCEMF-GD-004
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .