RDEB-SCC に対するリゴセルチブ

包含基準:

1. 18～79歳;
2. -切除不能、局所進行または転移性SCCの診断が確認された スクリーニング来院前。

3. 外科的切除、放射線療法、または従来の細胞毒性化学療法などのRDEB SCC標準治療に反応しない。 プラチン誘導体（すなわち

   シスプラチンまたはカルボプラチン)、5-フルオロウラシル、ブレオマイシン、メトトレキサート、アドリアマイシン、タキサン、ゲムシタビンまたはイホスファミド単独または併用、または上皮成長因子阻害剤 (セツキシマブやパニツムマブなど) または免疫チェックポイント (プログラムされた細胞死

   1）阻害剤（ニボルマブ、ペムブロリズマブ、セミプリマブなど）。 RDEB SCC および非 EB-SCC の標準治療に関する最近のガイドラインについては、Mellerio et al., 2016 を参照してください。 Stratigos et al., 2015 および Kim et al., 2018.

4. 現在、他のがん治療を受けていません。
5. 固形腫瘍バージョン1.1（RECIST 1.1）の応答基準に基づく測定可能な疾患
6. 患者 (または患者の法定代理人) は、インフォームド フォームに署名している必要があります。

除外基準

1. 標準治療への対応。
2. -症状のあるうっ血性心不全または不安定狭心症を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
3. 適切な治療に十分に反応しない活動性の全身性感染症。
4. -総ビリルビン≧1.5mg/dL（溶血またはギルバート病に関連する患者では≧5.3mg/dL）。
5. -アラニントランスアミナーゼ（ALT）/アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）≧2.5 x 正常上限（ULN）。
6. 血清クレアチニン≧2.0 mg/dL または eGFR (推定糸球体濾過率) <60mL/分。
7. 白血球数 ≤ 2000/μl、好中球 ≤ 1500/μL、血小板 ≤ 100 x103/μL、ヘモグロビン ≤ 7.9 g/dL。
8. 既知のアクティブな HIV、B 型肝炎または C 型肝炎。アクティブとは次のように定義されます。 HIVまたはC型肝炎 - ウイルス負荷の存在; b. B型肝炎 - 抗原陽性
9. 補正されていない低ナトリウム血症 (血清ナトリウム値が 125 mmol/L 未満と定義)。
10. -30日間の非治療フォローアップ期間まで、研究全体で男性用避妊具（コンドーム）を使用したくない、出産の可能性のあるパートナーを持つ男性患者。
11. 女性被験者：妊娠中または授乳中の女性、および生理学的に妊娠する可能性のあるすべての女性（つまり、 出産の可能性のある女性） 排卵の阻害（経口または膣内または経皮）に関連する組み合わせ（エストロゲンおよびプロゲストゲンを含む）ホルモン避妊を含む、パール指数≤1の1つまたは複数の非常に効果的で信頼できる避妊方法を使用する意思がある場合を除きます。排卵の抑制に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊（経口または注射可能または埋め込み可能）;子宮内器具（IUD）;子宮内ホルモン放出システム ( IUS);両側卵管閉塞;精管切除されたパートナー（パートナーがWOCBP試験参加者の唯一の性的パートナーであり、精管切除されたパートナーが外科的成功の医学的評価を受けている場合）または性的禁欲（性的禁欲の信頼性は、臨床試験と被験者の好みの通常のライフスタイル）。 信頼できる避妊は研究を通して維持されるべきです。 血清中の妊娠検査は、妊娠の可能性のあるすべての女性のスクリーニングで行われ、すべての来院時に尿で行われます。 閉経後の女性（「12ヶ月連続の無月経」と定義される生理的閉経）または永久不妊手術を受けた女性（例： 卵管閉塞、子宮摘出術または両側卵管摘出術) は、妊娠検査を受ける必要はありません。
12. コントロールされていない高血圧。 (すなわち、収縮期血圧が 140mmHg 以上、拡張期血圧が 90mmHg 以上であるにもかかわらず、補完的な作用機序を持つ 3 つ以上の降圧薬を摂取している (利尿薬は 1 つの成分でなければならない); (Whelton et al., 2018) ）。
13. -患者は現在参加しており、治験療法または全身療法を受けているか、治験薬の治験に参加して治験療法を受けているか、最初の投与から4週間以内に治験機器を使用しました。
14. -患者の能力を制限する精神疾患または社会的状況 研究要件を許容および/または遵守する。
15. -患者（または小児対象の場合は両親）研究プロトコルを遵守する可能性が低い、または研究の性質と範囲、または研究手順と治療の可能性のある利点または望ましくない効果を理解できない。
16. -研究の結果を混乱させる可能性のある状態、治療、または検査室の異常の履歴または現在の証拠、研究の全期間にわたる患者の参加を妨げる、または参加する患者の最善の利益にならない、治療する治験責任医師の意見。
17. -研究治療の構成要素のいずれかに対する既知の過敏反応。
18. -治験責任医師の基準に基づく臨床的に重要な心電図異常の存在。