RDEB-SCC용 Rigosertib

포함 기준:

1. 18-79세;
2. 스크리닝 방문 이전에 확인된 절제 불가능, 국소 진행성 또는 전이성 SCC의 진단.

3. 외과적 절제, 방사선 요법 또는 기존의 세포 독성 화학 요법과 같은 RDEB SCC 치료 표준에 대한 반응 실패. 플라틴 유도체(즉,

   시스플라틴 또는 카보플라틴), 5-플루오로우라실, 블레오마이신, 메토트렉세이트, 아드리아마이신, 탁산, 젬시타빈 또는 이포스파미드 단독 또는 조합 또는 표피 성장 인자 억제제(예: 세툭시맙 및 파니투무맙) 또는 면역 체크포인트(프로그래밍된 세포 사멸

   1) 억제제(예: 니볼루맙, 펨브롤리주맙, 세미플리맙). RDEB SCC 및 비 EB-SCC에 대한 치료 표준에 대한 최근 지침은 Mellerio et al., 2016; Stratigos et al., 2015 및 Kim et al., 2018.

4. 현재 다른 암 치료를 받고 있지 않습니다.
5. 고형 종양 버전 1.1(RECIST 1.1)의 반응 기준에 기반한 측정 가능한 질병
6. 환자(또는 환자의 법적 대리인)는 정보에 입각한 문서에 서명해야 합니다.

제외 기준

1. 치료 표준에 대한 반응.
2. 증상이 있는 울혈성 심부전 또는 불안정 협심증을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 병발성 질환.
3. 적절한 치료에 적절하게 반응하지 않는 활동성 전신 감염.
4. 총 빌리루빈 ≥ 1.5mg/dL(용혈 또는 길버트병과 관련된 환자의 경우 ≥5.3mg/dL).
5. ALT(Alanine transaminase)/AST(aspartate transaminase) ≥ 2.5 x 정상 상한(ULN).
6. 혈청 크레아티닌 ≥2.0 mg/dL 또는 eGFR(추정 사구체 여과율) <60mL/분.
7. 백혈구 수 ≤ 2000/μl, 호중구 ≤ 1500/μL, 혈소판 ≤ 100 x103/μL, 헤모글로빈 ≤ 7.9 g/dL.
8. 알려진 활동성 HIV, B형 간염 또는 C형 간염, 여기에서 활동성은 다음과 같이 정의됩니다. HIV 또는 C형 간염 - 바이러스 부하의 존재; 비. B형 간염 - 항원 양성
9. 보정되지 않은 저나트륨혈증(<125mmol/L의 혈청 나트륨 값으로 정의됨).
10. 최대 30일의 비치료 추적 기간을 포함하여 연구 전반에 걸쳐 남성 피임법(콘돔)을 사용하지 않으려는 가임 파트너가 있는 남성 환자.
11. 여성 피험자: 임신 또는 수유 중인 여성 및 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성(즉, 가임 여성) 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법(경구 또는 질내 또는 경피)을 포함하여 Pearl 지수가 1 이하인 하나 이상의 매우 효과적이고 신뢰할 수 있는 피임 방법을 기꺼이 사용하지 않는 한; 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임(경구 또는 주사 가능 또는 이식 가능); 자궁 내 장치(IUD); 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS); 양측 난관 폐색; 정관 수술 파트너(파트너가 WOCBP 시험 참가자의 유일한 성 파트너이고 정관 수술 파트너가 수술 성공에 대한 의학적 평가를 받은 경우) 또는 성적 금욕(성 금욕의 신뢰성은 지속 기간과 관련하여 평가해야 합니다. 임상 시험 및 피험자의 선호 및 일상 생활 방식). 신뢰할 수 있는 피임법은 연구 내내 유지되어야 합니다. 모든 가임 여성의 스크리닝 시 혈청 내 임신 검사를 수행하고 모든 방문 시 소변 내 임신 검사를 수행합니다. 폐경 후 여성("연속 12개월의 무월경"으로 정의되는 생리학적 폐경) 또는 영구적으로 불임 수술을 받은 여성(예: 난관 폐색, 자궁 적출술 또는 양측 난관 절제술)은 임신 테스트를 받을 필요가 없습니다.
12. 조절되지 않는 고혈압. (즉, 상호 보완적인 작용 기전(이뇨제는 1개 성분이어야 함)이 있는 3가지 이상의 항고혈압제를 복용했음에도 불구하고 수축기 혈압이 140mmHg 이상이고 이완기 혈압이 90mmHg 이상인 경우;(Whelton et al., 2018 ).
13. 환자가 현재 참여하여 연구 요법 또는 전신 요법을 받고 있거나, 시험 약제의 연구에 참여하고 연구 요법을 받았거나 첫 번째 치료 용량의 4주 이내에 시험 장치를 사용했습니다.
14. 연구 요건을 견디고/하거나 준수하는 환자의 능력을 제한하는 정신 질환 또는 사회적 상황.
15. 환자(또는 소아 피험자의 경우 부모)는 연구 프로토콜을 준수할 가능성이 없거나 연구의 특성과 범위 또는 연구 절차 및 치료의 가능한 이점 또는 원치 않는 효과를 이해할 수 없습니다.
16. 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나, 전체 연구 기간 동안 환자의 참여를 방해하거나, 참여하는 것이 환자에게 최선의 이익이 되지 않을 수 있는 임의의 상태, 요법 또는 검사실 이상에 대한 병력 또는 현재 증거 치료 조사관의 의견.
17. 연구 치료의 구성 요소에 대한 알려진 과민 반응.
18. 조사관의 기준에 따라 임상적으로 유의미한 ECG 이상이 존재합니다.