原発性免疫不全症の治療経験のある被験者および治療歴のない被験者におけるIGSC 20%の柔軟な用量を評価する研究

包含基準:

治療経験のある被験者の場合：

• IgG補充療法を必要とする低ガンマグロブリン血症の特徴を伴うPIの既存の診断を文書化し、確認している。以下の体液性免疫不全症候群（例、X関連無ガンマグロブリン血症、一般的可変性免疫不全症）、およびリンパ球減少症を伴わない複合型免疫不全症候群を含むがこれらに限定されない（例、高免疫グロブリン M 免疫不全症候群)。
• スクリーニング前またはスクリーニング中の過去3か月以内にSBIを患っていないか、または病因（例、ウイルス、真菌、寄生虫）の感染により入院したことがない。
• 現在、IVまたはSC注入によるIgG補充療法を3か月以上受けている。 研究前にIVIGを受ける被験者は、1回の注入につき少なくとも200 mg/kgの用量を受けなければなりません
• スクリーニング IgG トラフ レベルが 500 mg/dL 以上である。 注: スクリーニングのトラフレベルがこの閾値を超えていない場合、対象はスクリーニング不合格とみなされますが、元の IgG 補充療法レジメンの用量調整とスクリーニング前の少なくとも 3 か月間安定した用量を維持した後に再スクリーニングが行われる可能性があります。 2回目。
• インフォームドコンセントに署名しています。 注: 被験者は 18 歳以上の場合、インフォームドコンセントフォーム (ICF) に署名する必要があります。より若い年齢の子供の場合、被験者の親または法定後見人はICFに署名しなければならず、適切/該当する場合、被験者は施設の要件に従ってIRB/ECによって承認された児童同意書に署名しなければなりません

未治療の被験者の場合:

• IgG補充療法を必要とする低ガンマグロブリン血症の特徴を伴うPIの診断を文書化および確認している。これには、以下の体液性免疫不全症候群（例、X関連無ガンマグロブリン血症、一般的可変性免疫不全症）、およびリンパ球減少症を伴わない複合型免疫不全症候群（例、高血球性免疫不全症候群など）が含まれるがこれらに限定されない。免疫グロブリン M 免疫不全症候群）。
• IgG補充療法を受けたことがない（つまり、以前に免疫グロブリン補充療法を受けていない）
• スクリーニング IgG レベル ≤400 mg/dL がある
• SBIを患っておらず、スクリーニング中またはベースライン時にいかなる病因（ウイルス、真菌、寄生虫など）の感染による入院も必要としない。
• インフォームドコンセントに署名しています。 注: 被験者は 18 歳以上の場合、インフォームドコンセントフォーム (ICF) に署名する必要があります。より若い年齢の子供の場合、被験者の親または法定後見人はICFに署名しなければならず、適切/該当する場合、被験者は施設の要件に従ってIRB/ECによって承認された児童同意書に署名しなければなりません

除外基準:

すべての科目について:

• -治験責任医師の意見では、治験の正常な完了を妨げたり、被験者を不当な医学的リスクにさらしたりする可能性があると考えられる、重大な急性または慢性疾患の臨床証拠がある。
• 免疫グロブリンに対する既知の重篤な副作用、または血液または血液由来製品に対するアナフィラキシー反応を起こしたことがある
• -水疱性皮膚疾患、臨床的に重大な血小板減少症、出血性疾患、びまん性発疹、再発性皮膚感染症、または研究中にSC療法が禁忌となるその他の疾患の病歴を有する。
• 孤立した IgG サブクラス欠損症が既知である。孤立性特異的抗体欠損症 (SAD) または選択的 IgG 欠損症。または乳児の一過性低ガンマグロブリン血症。 注: 主要な PI 診断が総 IgG の実際の量的不足を伴わない場合、被験者は登録されません。 例えば、SAD は、正常な血清濃度の IgG、IgM、および IgA を有する肺炎球菌ワクチンに対する特異的 IgG 応答の障害として定義されます。 孤立性 IgG サブクラス欠損症は、総 IgG および IgM のレベルが正常である被験者における 1 つ以上の IgG サブクラスのレベルが異常に低いこととして定義されます。
• 既知の選択的 IgA 欠損症 (IgA に対する抗体の有無にかかわらず) がある (注: 特定の診断対象は除外されます。 これは、IgG の減少に加えて IgA の減少を伴う、IgG 置換を必要とする他の形態の体液性原発性免疫不全症を除外するものではありません。
• 妊娠している、妊娠している、スクリーニング時の妊娠検査（血清ヒト絨毛性ゴナドトロピン[HCG]ベースの検査）で陽性反応が出た、授乳中である、または非常に効果的な避妊法（経口、注射、または埋め込み型ホルモン剤）を実践する意思がない、妊娠する可能性のある女性です。避妊の方法、子宮内器具または子宮内システムの設置、コンドームまたは殺精子フォーム/ゲル/フィルム/クリーム/座薬を備えた密閉キャップ、男性の不妊手術、または完全な禁欲)。 注: 本当の禁欲: これが被験者の好みの通常のライフスタイルと一致している場合。 （定期的な禁欲[例、カレンダー、排卵、対症療法、排卵後の方法]、試験期間中の禁欲の宣言、および中止は、許容される避妊方法ではありません。）
• 重大なタンパク尿（3+以上または既知の尿タンパク損失＞1g/24時間またはネフローゼ症候群）がある、急性腎不全がある、透析を受けている、および/またはスクリーニング検査で重度の腎障害がある（血中尿素窒素またはクレアチニン以上）通常の上限[ULN]の2.5倍以上)。
• アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）レベルのスクリーニング値が、検査機関の予想される正常範囲のULNの2.5倍を超えている。
• スクリーニング時のヘモグロビン値が 9 g/dL 未満。
• -血栓塞栓症（例、心筋梗塞、脳血管障害、または一過性虚血発作）または深部静脈血栓症の病歴（スクリーニング来院前の1年以内に1回のエピソード、または生涯で過去2回のエピソードのいずれか）または現在の診断がある。
• 現在、皮下投与を勧められない抗凝固療法を受けている（ビタミンK拮抗薬、非ビタミンK拮抗薬の経口抗凝固薬[例、第IIa因子を標的とするダビガトランエテキシレート、第Xa因子を標的とするリバーロキサバン、エドキサバン、アピキサバン]、非経口抗凝固薬[例、フォンダパリヌクス]） ]）。
• 現在、過粘稠度症候群を患っていることが知られています。
• 慢性リンパ性白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫、慢性または再発性の好中球減少症（絶対好中球数が1000/μL未満[1.0 x 10^9/L]）などの二次免疫不全を引き起こすことが知られている後天性の病状を患っている、またはヒト免疫不全ウイルス感染症/後天性免疫不全症候群。
• 過去に B 型肝炎ウイルスまたは C 型肝炎ウイルスに感染していることがわかっている、または現在の B 型肝炎ウイルスまたは C 型肝炎ウイルス感染と一致する臨床徴候および症状がある。
• 18歳未満の場合、年齢および身長の90パーセンタイル血圧（収縮期血圧または拡張期血圧のいずれか）以上のコントロールされていない動脈性高血圧症を患っている、または成人被験者がコントロールされていない動脈性高血圧症（収縮期血圧）を患っている。血圧[SBP] > 160 mmHgおよび/または拡張期血圧[DBP] > 100 mmHg）。

• 次の薬のいずれかを服用しています。

  1. 化学療法剤を含む免疫抑制剤。
  2. 免疫調節剤; (c) 1日用量>1mg/kg/日のプレドニゾン当量を30日を超える量として定義される長期全身性コルチコステロイド。 注: 10 日を超えないコルチコステロイドの断続的なコースは対象を除外しません。 吸入または局所コルチコステロイドの使用は許可されています。
• 薬物乱用または処方薬の乱用が知られている。
• -スクリーニング前の30日以内に別の臨床試験に参加したことがある（調査治療[非介入]を行わない観察研究は許可されている）、または過去3か月以内に他のIgG製品を除く治験用血液製品を投与されたことがある。
• 研究期間中の在宅皮下注入、採血、皮下注入日記の記入など、プロトコルのいかなる側面にも従うことを望まない被験者/介護者である。
• 独立したインフォームドコンセントや同意を与えることができない精神障害のある被験者。
• 治験責任医師の意見では、被験者は治験実施計画書および治験実施計画書の手順の順守に問題がある可能性があります。