일차 면역결핍이 있는 치료 경험이 있고 치료 경험이 없는 피험자에서 IGSC 20% 유연한 투여량을 평가하는 연구

포함 기준:

치료 경험이 있는 피험자의 경우:

• 다음 체액 기반 면역결핍 증후군(예: X-연관 무감마글로불린혈증, 공통 가변성 면역결핍) 및 림프구 감소증이 없는 복합 면역결핍 증후군을 포함하되 이에 국한되지 않는 IgG 대체 요법이 필요한 저감마글로불린혈증의 특징을 가진 PI의 기존 진단을 문서화하고 확인했습니다. 예를 들어, 고 면역글로불린 M 면역결핍 증후군).
• 스크리닝 전 또는 스크리닝 중 마지막 3개월 이내에 SBI가 있거나 병인(예: 바이러스, 진균, 기생충)의 감염으로 입원한 적이 없습니다.
• 현재 IV 또는 SC 주입을 통해 ≥3개월 동안 IgG 대체 요법을 받고 있습니다. 연구 전에 IVIG를 받는 피험자는 주입당 최소 200mg/kg의 용량을 받아야 합니다.
• 스크리닝 IgG 최저 수준이 ≥500mg/dL입니다. 참고: 스크리닝 최저 수준이 이 임계값을 초과하지 않는 경우 피험자는 스크리닝 실패로 간주되지만 원래 IgG 대체 요법의 용량 조정 및 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지한 후 재스크리닝될 수 있습니다. 두 번째.
• 사전 동의서에 서명했습니다. 참고: 피험자는 18세 이상인 경우 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명해야 합니다. 더 어린 나이의 어린이의 경우 피험자의 부모 또는 법적 보호자가 ICF에 서명해야 하며 적절/해당되는 경우 피험자는 기관의 요구 사항에 따라 IRB/EC에서 승인한 아동 동의서에 서명해야 합니다.

치료 경험이 없는 피험자의 경우:

• 다음 체액 기반 면역결핍 증후군(예: X-연관 무감마글로불린혈증, 공통 가변성 면역결핍) 및 림프구 감소증이 없는 복합 면역결핍 증후군(예: 과다 면역글로불린 M 면역결핍 증후군).
• IgG 대체 치료를 받은 적이 없습니다(즉, 이전에 면역 글로불린 대체 요법을 받은 적이 없음).
• 스크리닝 IgG 수준이 ≤400mg/dL인 경우
• 선별 검사 중 또는 기준선에서 SBI가 없으며 모든 병인(예: 바이러스, 진균, 기생충)의 감염으로 인한 입원이 필요하지 않습니다.
• 사전 동의서에 서명했습니다. 참고: 피험자는 18세 이상인 경우 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명해야 합니다. 더 어린 나이의 어린이의 경우 피험자의 부모 또는 법적 보호자가 ICF에 서명해야 하며 적절/해당되는 경우 피험자는 기관의 요구 사항에 따라 IRB/EC에서 승인한 아동 동의서에 서명해야 합니다.

제외 기준:

모든 과목:

• 연구자의 의견에 따라 시험의 성공적인 완료를 방해하거나 피험자를 과도한 의학적 위험에 빠뜨릴 수 있는 중요한 급성 또는 만성 질환의 임상적 증거가 있습니다.
• 면역글로불린 또는 혈액 또는 혈액 유래 제품에 대한 아나필락시스 반응에 대해 알려진 심각한 부작용이 있었습니다.
• 수포성 피부 질환, 임상적으로 유의한 혈소판 감소증, 출혈 장애, 미만성 발진, 재발성 피부 감염, 또는 연구 동안 SC 요법이 금기인 기타 장애의 병력이 있음.
• 분리된 IgG 서브클래스 결핍이 알려져 있습니다. 분리된 특정 항체 결핍(SAD) 또는 선택적 IgG 결핍; 또는 유아기의 일시적인 저감마글로불린혈증. 참고: 일차 PI 진단이 총 IgG의 실제 정량적 결핍을 수반하지 않는 경우 피험자는 등록되지 않습니다. 예를 들어, SAD는 정상 혈청 농도의 IgG, IgM 및 IgA를 가진 폐렴구균 백신에 대한 특정 IgG 반응 장애로 정의됩니다. 분리된 IgG 하위 클래스 결핍은 정상 수준의 총 IgG 및 IgM을 가진 피험자에서 1개 이상의 IgG 하위 클래스의 비정상적으로 낮은 수준으로 정의됩니다.
• 알려진 선택적 IgA 결핍(IgA에 대한 항체가 있거나 없음)이 있습니다(참고: 제외는 특정 진단 항목에 대한 것입니다. 이것은 IgG 대체가 필요한 감소된 IgG 외에 감소된 IgA를 갖는 체액성 원발성 면역결핍의 다른 형태를 배제하지 않습니다.
• 가임 여성으로 임신 중이거나 스크리닝 시 양성 임신 검사(혈청 인간 융모막 성선 자극 호르몬[HCG] 기반 분석)를 보거나 모유 수유 중이거나 매우 효과적인 피임 방법(경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법, 자궁내 장치 또는 자궁내 시스템 배치, 콘돔 또는 살정제 발포체/젤/필름/크림/좌약이 포함된 폐쇄 캡, 남성 불임 또는 진정한 금욕). 참고: 진정한 금욕: 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우. (주기적인 금욕[예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법], 시험 기간 동안의 금욕 선언 및 철회는 허용되는 피임 방법이 아닙니다.)
• 상당한 단백뇨(≥3+ 또는 알려진 요단백 손실 >1g/24시간 또는 신증후군), 급성 신부전, 투석 중 및/또는 선별 검사실 검사(혈액 요소 질소 또는 크레아티닌 이상 정상 상한치[ULN]의 2.5배 이상).
• 테스트 실험실에서 예상되는 정상 범위에 대한 ULN의 2.5배를 초과하는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수준의 스크리닝 값이 있습니다.
• 스크리닝 시 헤모글로빈이 9g/dL 미만입니다.
• 혈전색전증(예: 심근 경색, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작) 또는 심부 정맥 혈전증의 병력(스크리닝 방문 전 1년 이내의 1회 또는 평생에 걸쳐 2회의 이전 에피소드)이 있거나 현재 진단을 받은 자.
• 피하 투여를 권장하지 않는 항응고 요법을 현재 받고 있음(비타민 K 길항제, 비비타민 K 길항제 경구용 항응고제[예: 인자 IIa를 표적으로 하는 다비가트란 에텍실레이트, 인자 Xa를 표적으로 하는 리바록사반, 에독사반 및 아픽사반] 및 비경구적 항응고제[예: 폰다파리눅스 ]).
• 현재 알려진 고점도 증후군이 있습니다.
• 만성 림프구성 백혈병, 림프종, 다발성 골수종, 만성 또는 재발성 호중구 감소증(절대 호중구 수가 1000/μL[1.0 x 10^9/L] 미만)과 같은 이차 면역 결핍을 유발하는 것으로 알려진 후천적 의학적 상태가 있거나 인간 면역 결핍 바이러스 감염/후천성 면역 결핍 증후군.
• 이전에 알려진 B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스 감염과 일치하는 임상 징후 및 증상이 있습니다.
• 18세 미만인 경우, 연령 및 키에 대해 90번째 백분위수 혈압(수축기 또는 이완기) 이상의 수준의 조절되지 않는 동맥성 고혈압이 있거나 성인 피험자가 조절되지 않는 동맥성 고혈압(수축기 혈압[SBP] >160 mmHg 및/또는 확장기 혈압[DBP] >100 mmHg).

• 다음 약물 중 하나를 받고 있습니다.

  1. 화학요법제를 포함하는 면역억제제;
  2. 면역조절제; (c) >30일 동안 1일 용량 >1 mg의 프레드니손 등가물/kg/일로 정의되는 장기 전신 코르티코스테로이드. 참고: 10일 이하의 간헐적 코르티코스테로이드 과정은 피험자를 배제하지 않습니다. 흡입 또는 국소 코르티코스테로이드는 허용됩니다.
• 알려진 물질 또는 처방약 남용이 있습니다.
• 스크리닝 전 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여했거나(조사적 치료[비개입적]가 없는 관찰 연구는 허용됨) 이전 3개월 이내에 다른 IgG 제품을 제외한 모든 조사용 혈액 제품을 투여받았습니다.
• 연구 기간 동안 가정 SC 주입, 혈액 샘플링 및 SC 주입 일지 작성을 포함하여 프로토콜의 모든 측면을 준수하기를 꺼리는 피험자/간병인입니다.
• 독립적인 정보에 입각한 동의 또는 동의를 할 수 없는 정신 장애가 있는 피험자입니다.
• 조사자의 의견으로는 피험자가 프로토콜 및 프로토콜 절차를 준수하는 데 문제가 있을 수 있습니다.