ヒドロキシ尿素療法: あらゆる場所の小児集団におけるアクセスの最適化

包含基準:

参加者は、次の選択基準がすべて当てはまる場合にのみ、この研究の対象となります。

• 実験室（すなわち HbSS または HbSβ0 サラセミアの電気泳動、クロマトグラフィーまたは DNA) 確認。
• 参加者は、現在 HU を受け取っている場合と受け取っていない場合があります。 参加者がHUを服用している場合、最新の服用は研究開始の24時間以上前でなければなりません。
• -参加者は「良好な」状態にあります（最後のSCD関連の合併症から2週間以上で定義されます）。
• 正常な胃腸の機能と構造の臨床的証拠。
• トランスアミナーゼが正常上限の 3 倍未満であることを含め、肝障害の臨床的証拠はありません。
• 推定糸球体濾過率 (シュワルツ式) > 70 ml/分/1.73m2。
• -CDC成長チャートによると、ボディマス指数（BMI）が5パーセンタイル以上95パーセンタイル以下。

加えて：

薬物動態研究 (アーム 1) の場合:

• -年齢が9か月以上2歳未満。
• -研究物品の摂取後、最低30mlの水を消費することができます。

バイオアベイラビリティ研究 (アーム 2) の場合:

• 年齢が 2 歳以上 18 歳以下。
• 体重が10kg以上
• -出産の可能性のある女性は、投与前に陰性の妊娠検査を受けなければならず、禁欲を含む適切な避妊手段を実践する意思がある必要があります。最初の妊娠検査の時から研究の残りの部分まで（治験薬の最後の投与から30日後） ）。
• -出産の可能性のある男性は、研究参加中（治験薬の最後の投与から30日後）、禁欲を含む適切な避妊手段を実践する意思がある必要があります。
• スプリンクルとカプセル研究物品の両方を摂取し、各薬剤の摂取後に最低 30 ml の水を消費することができます。

除外基準:

• -慢性輸血療法、または研究参加から3か月以内に輸血。
• -既知の腎障害（クレアチニン>年齢の正常上限の1.5倍）。
• -既知の肝障害またはグレード2以上のトランスアミナーゼおよびビリルビンレベル。
• -鎌状赤血球貧血または鎌状ベータゼロサラセミア以外の診断（すなわち、他の鎌状赤血球バリアントまたは胎児ヘモグロビンの鎌状/遺伝的持続）。
• 血球数パラメーターは次のとおりです。ヘモグロビン < 6.0 gm/dL、絶対網状赤血球数 < 80,000/mm3、絶対好中球数 < 1000/mm3、または血小板数 < 80,000/mm3。
• -参加者は、アヘン剤、H2ブロッカー、プロトンポンプ阻害剤、制酸剤、その他の消化管運動剤、または調査官の意見で、調査手順を妨害するか、調査結果の解釈に影響を与えるその他の薬を使用しました 3研究の最初の投与の数日前。
• -抗レトロウイルス薬（ジダノシンとスタブジンを含む）を服用している参加者は、併用による毒性のリスクが高まるためです。
• -IND / IDEエージェントを利用した別の臨床介入試験に参加していますが、同じ薬剤であるためHUGKISSに参加できます。