Terapia com hidroxiureia: otimizando o acesso em populações pediátricas em todos os lugares
18 de fevereiro de 2022 atualizado por: St. Jude Children's Research Hospital
Objetivo primário
- Definir a farmacocinética da HU formulada em forma líquida em lactentes (9 meses a <2 anos)
- Avaliar a biodisponibilidade relativa de HU "sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos).
Objetivo Secundário:
Compare os parâmetros farmacocinéticos em lactentes versus crianças mais velhas neste estudo e os do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Objetivos Exploratórios:
Capturar informações sobre o sabor de granulado de HU usando questionário de palatabilidade.
Este estudo é uma avaliação aberta e de centro único da farmacocinética de duas formulações de hidroxiureia (HU) projetadas para (1) determinar o perfil farmacocinético de uma formulação líquida em lactentes e (2) determinar a biodisponibilidade de "sprinkles", um novo método de administração para crianças mais velhas. O estudo visa gerar dados para facilitar a aprovação do FDA para HU em crianças e potencialmente validar um novo modo de administração ("sprinkles") que otimizará o acesso e a adesão de crianças nos EUA e no mundo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O HOPE18 será um estudo aberto de 2 braços da disposição de HU em 48 crianças com SCD.
No Braço 1, n = 18 bebês com idades entre 9 meses e 2 anos receberão uma formulação líquida oral extemporânea de HU em uma única ocasião, seguida de amostragem farmacocinética.
A dose administrada será de ~20 mg/kg/dia ou a dose diária habitual do lactente.
No Braço 2, n = 30 crianças com idade variando de 2 a 18 anos receberão HU, tanto uma formulação de aspersão quanto cápsulas (Droxia® 200 mg), em duas ocasiões separadas separadas por pelo menos 1 dia, mas não mais que 30 dias de forma aleatória e cruzada.
As doses de HU em cada ocasião serão arredondadas para os 200 mg mais próximos e não excederão 35 mg/kg ou 2000 mg.
Nossa hipótese é que o perfil farmacocinético da formulação para polvilhar não diferirá significativamente do perfil farmacocinético das cápsulas de Droxia® em crianças e adolescentes com idade ≥2 - 18 anos de idade.
Os participantes em ambos os braços serão acompanhados até 30 dias após o recebimento da última dose de HU.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
9 meses a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Os participantes serão elegíveis para este estudo apenas se todos os seguintes critérios de inclusão se aplicarem:
- Laboratório (ou seja, eletroforese, cromatografia ou DNA) confirmação de HbSS ou HbSβ0talassemia.
- Os participantes podem ou não estar recebendo HU no momento. Se os participantes estiverem tomando HU, a dose mais recente deve ser ≥24 horas antes do início do estudo.
- O participante está no estado "bem" (definido por ≥ 2 semanas desde a última complicação relacionada à SCD).
- Evidência clínica de função e estrutura gastrointestinal normal.
- Sem evidência clínica de comprometimento hepático, incluindo transaminases < 3 vezes o limite superior do normal.
- Taxa de filtração glomerular estimada (equação de Schwartz) > 70 ml/min/1,73m2.
- Índice de massa corporal (IMC) ≥5º e ≤95º percentil de acordo com os gráficos de crescimento do CDC.
Além disso:
Para o estudo farmacocinético (braço 1):
- Idade ≥ 9 meses e < 2 anos.
- Capaz de consumir um mínimo de 30 ml de água após a ingestão do artigo do estudo.
Para o Estudo de Biodisponibilidade (Braço 2):
- Idade ≥ 2 anos e ≤ 18 anos.
- Peso ≥ 10 kg
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo antes da dosagem e estar dispostas a praticar medidas contraceptivas apropriadas, incluindo abstinência, desde o momento do teste de gravidez inicial até o restante do estudo (30 dias após a última administração de agentes em investigação ).
- Homens com potencial para engravidar devem estar dispostos a praticar medidas anticoncepcionais apropriadas, incluindo abstinência, durante a participação no estudo (30 dias após a última administração dos agentes em investigação).
- Capaz de ingerir artigos de estudo granulados e em cápsulas e consumir um mínimo de 30 ml de água após a ingestão de cada agente.
Critério de exclusão:
- Terapia de transfusão crônica ou transfusão dentro de 3 meses após a participação no estudo.
- Insuficiência renal conhecida (creatinina >1,5x o limite superior do normal para a idade).
- Insuficiência hepática conhecida ou níveis de transaminases e bilirrubinas de Grau 2 ou superior.
- Diagnósticos diferentes de anemia falciforme ou talassemia beta-zero falciforme (ou seja, outras variantes falciformes ou falciforme/persistência hereditária de hemoglobina fetal).
- Parâmetros de hemograma como segue: hemoglobina <6,0 gm/dL, contagem absoluta de reticulócitos <80.000/mm3, contagem absoluta de neutrófilos <1.000/mm3 ou contagem de plaquetas <80.000/mm3.
- O participante usou opiáceos, bloqueadores H2, inibidores da bomba de prótons, antiácidos, outros agentes de motilidade gastrointestinal ou qualquer outro medicamento que, na opinião do investigador, irá interferir nos procedimentos do estudo ou afetar a interpretação dos resultados do estudo por 3 dias antes da primeira dose do estudo.
- Participantes que tomam medicamentos antirretrovirais (incluindo didanosina e estavudina) devido ao aumento do risco de toxicidade com o uso concomitante.
- Participação em outro estudo de intervenção clínica utilizando um agente IND/IDE, mas pode participar do HUGKISS desde o mesmo agente medicamentoso.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Braço 1 Hidroxiuréia Líquida
No Grupo 1 deste estudo, n = 18 bebês com idades entre 9 meses e 2 anos receberão uma formulação líquida oral extemporânea de HU em uma única ocasião, seguida de amostragem PK.
A dose administrada será de ~20 mg/kg/dia ou a dose diária habitual do lactente.
|
Droga: A dose líquida oral de hidroxiureia administrada será de 20mg/kg/dia ou a dose diária usual de lactentes.
Outros nomes:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 2 Hydroxyurea Cápsula Oral
No Braço 2, n = 30 crianças com idades entre 2 e 18 anos receberão cápsula oral de HU, tanto uma formulação de aspersão quanto cápsulas (Droxia® 200 mg), em duas ocasiões separadas separadas por pelo menos 1, mas não mais que 30 dias de forma aleatória e cruzada.
As doses de HU em cada ocasião serão arredondadas para os 200 mg mais próximos e não excederão 35 mg/kg ou 2000 mg
|
Medicamento: Hidroxiuréia, tanto em formulação de aspersão quanto em cápsulas (Droxia 200mg) administrados em 2 ocasiões separadas.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A concentração máxima observada após a dosagem (Cmax) para formulação líquida de HU em bebês (9 meses a <2 anos)
Prazo: 1 dia
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
|
O tempo de concentração máxima observada (Cmax) em relação ao tempo de dosagem para formulação líquida de HU em bebês (9 meses a <2 anos)
Prazo: 1 dia
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
|
AUClast para formulação líquida de HU em bebês (9 meses a <2 anos)
Prazo: 1 dia
|
A área sob a curva concentração-tempo desde o momento da dosagem da droga até o momento da última concentração mensurável ou quando as concentrações estavam Abaixo do Limite de Quantificação (BLQ) foi calculada usando a regra linear (concentração antes de Cmax) ou log trapezoidal (concentrações após Cmax).
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
|
AUCinfinity para formulação líquida de HU em bebês (9 meses a <2 anos)
Prazo: 1 dia
|
A AUC extrapolada da última concentração medida (Clast) até o infinito usando a fórmula AUClast + Clast / λz.
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
|
Tempo médio de residência gerado por WinNonlin (AUMC/AUC) para formulação líquida de HU em bebês (9 meses a <2 anos)
Prazo: 1 dia
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
|
Depuração aparente calculada a partir da dose/AUCINF para formulação líquida de HU em bebês (9 meses a <2 anos)
Prazo: 1 dia
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
|
Depuração Aparente Normalizada para Peso Corporal (BW) para Formulação Líquida HU em Lactentes (9 Meses a <2 Anos)
Prazo: 1 dia
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
|
Declive de Eliminação para Formulação Líquida de HU em Lactentes (9 Meses a <2 Anos)
Prazo: 1 dia
|
A inclinação linear de primeira ordem associada à porção terminal (log-linear) da curva e estimada por meio de regressão linear de concentrações de log versus tempo.
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
|
Meia-vida de eliminação terminal obtida de: t½ = ln(2)/λz para formulação líquida de HU em bebês (9 meses a <2 anos)
Prazo: 1 dia
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e desvio padrão (DP), serão relatadas.
|
1 dia
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A concentração máxima observada após a dosagem (Cmax) para HU "Sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
O tempo de concentração máxima observada (Cmax) em relação ao tempo de dosagem para "sprinkles" de HU em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
AUClast para HU "Sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
A AUC extrapolada da última concentração medida (Clast) até o infinito usando a fórmula AUClast + Clast / λz.
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
AUCinfinity para HU "Sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
A AUC extrapolada da última concentração medida (Clast) até o infinito usando a fórmula AUClast + Clast / λz.
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Tempo médio de residência gerado por WinNonlin (AUMC/AUC) para HU "Sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Depuração aparente calculada a partir da dose/AUCINF para HU "Sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Depuração aparente normalizada para peso corporal (BW) para HU "Sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Inclinação de eliminação para HU "Sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
A inclinação linear de primeira ordem associada à porção terminal (log-linear) da curva e estimada por meio de regressão linear de concentrações de log versus tempo.
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Meia-vida de eliminação terminal obtida de: t½ = ln(2)/ λz para HU "Sprinkles" em comparação com cápsulas em crianças e adolescentes (≥2 a 18 anos)
Prazo: 2 dias
|
Estatísticas resumidas, incluindo média e DP, serão relatadas para "sprinkles" e cápsulas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de classificação de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados em um nível de significância de 0,05 por projeto de estudo acima.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
A concentração máxima observada após a dosagem (Cmax) para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
O tempo de concentração máxima observada (Cmax) em relação ao tempo de dosagem para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
AUClast para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
A área sob a curva concentração-tempo desde o momento da dosagem da droga até o momento da última concentração mensurável ou quando as concentrações estavam Abaixo do Limite de Quantificação (BLQ) foi calculada usando a regra linear (concentração antes de Cmax) ou log trapezoidal (concentrações após Cmax).
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
AUCinfinity para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
A AUC extrapolada da última concentração medida (Clast) até o infinito usando a fórmula AUClast + Clast / λz.
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Tempo médio de residência gerado por WinNonlin (AUMC/AUC) para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Depuração aparente calculada a partir da dose/AUCINF para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Depuração aparente normalizada para peso corporal (BW) para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Inclinação de eliminação para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
A inclinação linear de primeira ordem associada à porção terminal (log-linear) da curva e estimada por meio de regressão linear de concentrações de log versus tempo.
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
|
Meia-vida de eliminação terminal obtida de: t½ = ln(2)/λz para bebês versus crianças mais velhas
Prazo: 2 dias
|
As crianças mais velhas incluirão crianças no braço 2 neste estudo e aquelas do nosso estudo anterior "Farmacocinética e biodisponibilidade de uma formulação líquida de hidroxiureia em pacientes pediátricos com anemia falciforme" (NCT01506544).
Estatísticas resumidas serão relatadas para bebês e crianças mais velhas e serão comparadas usando o teste t de duas amostras ou o teste de soma de postos de Wilcoxon, dependendo da normalidade dos dados.
A transformação logarítmica será aplicada se os dados não seguirem o normal.
|
2 dias
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
10 de junho de 2019
Conclusão Primária (REAL)
20 de janeiro de 2022
Conclusão do estudo (REAL)
20 de janeiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de janeiro de 2019
Primeira postagem (REAL)
31 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
18 de março de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de fevereiro de 2022
Última verificação
1 de fevereiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Talassemia
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- HOPE18
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Serão disponibilizados conjuntos de dados não identificados de participantes individuais contendo as variáveis analisadas no artigo publicado (relacionado aos objetivos primários ou secundários do estudo contidos na publicação).
Documentos de apoio, como protocolo, plano de análises estatísticas e consentimento informado, estão disponíveis no site do CTG para o estudo específico.
Os dados utilizados para gerar o artigo publicado serão disponibilizados no momento da publicação do artigo.
Os investigadores que buscam acesso a dados não identificados em nível individual entrarão em contato com a equipe de computação do Departamento de Bioestatística (ClinTrialDataRequest@stjude.org), que responderá à solicitação de dados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados serão disponibilizados no momento da publicação do artigo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os dados serão fornecidos aos pesquisadores após uma solicitação formal com as seguintes informações: nome completo do solicitante, afiliação, conjunto de dados solicitados e momento em que os dados são necessários.
Como ponto informativo, o estatístico principal e o investigador principal do estudo serão informados de que os conjuntos de dados de resultados primários foram solicitados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .