Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hydroxyurea-therapie: overal optimale toegang tot pediatrische populaties

18 februari 2022 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Hoofddoel

  1. De farmacokinetiek definiëren van in vloeistof geformuleerd HU bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
  2. Beoordeel de relatieve biologische beschikbaarheid van HU "hagelslag" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥ 2 tot 18 jaar).

Secundaire doelstelling:

Vergelijk de farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyureum bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie (NCT01506544) in dit onderzoek bij zuigelingen versus oudere kinderen in dit onderzoek.

Verkennende doelstellingen:

Leg informatie vast over de smaak van HU-hagelslag met behulp van een smakelijkheidsvragenlijst.

Deze studie is een open-label beoordeling in één centrum van de farmacokinetiek van twee formuleringen van hydroxyurea (HU), ontworpen om (1) het farmacokinetische profiel van een vloeibare formulering bij zuigelingen te bepalen en om (2) de biologische beschikbaarheid van "hagelslag" te bepalen, een nieuwe toedieningsmethode voor oudere kinderen. De studie heeft tot doel gegevens te genereren om de FDA-goedkeuring voor HU bij kinderen te vergemakkelijken en mogelijk een nieuwe wijze van toediening ("sprinkles") te valideren die de toegang en therapietrouw voor kinderen in de VS en wereldwijd zal optimaliseren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

HOPE18 wordt een open-label, 2-armige studie van HU-aanleg bij 48 kinderen met SCZ. In arm 1 krijgen n=18 baby's van 9 maanden tot 2 jaar een eenmalige orale vloeibare formulering van HU toegediend bij een enkele gelegenheid, gevolgd door PK-monstername. De toegediende dosis zal ~ 20 mg / kg / dag zijn of de gebruikelijke dagelijkse dosis van het kind. In arm 2 zullen n=30 kinderen in de leeftijd van 2 tot 18 jaar HU toegediend krijgen, zowel een strooiformulering als capsules (Droxia® 200 mg), op twee afzonderlijke gelegenheden met een tussenpoos van ten minste 1 dag maar niet meer dan 30 dagen op een willekeurige, cross-over manier. De doses HU bij elke gelegenheid worden afgerond op de dichtstbijzijnde 200 mg en zullen niet hoger zijn dan 35 mg/kg of 2000 mg. We veronderstellen dat het PK-profiel van de strooiformulering niet significant zal verschillen van het PK-profiel van Droxia®-capsules bij kinderen en adolescenten van ≥2 - 18 jaar. Deelnemers in beide armen zullen tot 30 dagen na ontvangst van de laatste HU-dosis worden gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

9 maanden tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers komen alleen in aanmerking voor deze studie als alle volgende inclusiecriteria van toepassing zijn:

  • Laboratorium (d.w.z. elektroforetische, chromatografische of DNA) bevestiging van HbSS of HbSβ0thalassemie.
  • Deelnemers ontvangen al dan niet momenteel HU. Als deelnemers HU gebruiken, moet hun meest recente dosis ≥24 uur vóór de start van het onderzoek zijn.
  • De deelnemer is in de "goede" toestand (gedefinieerd door ≥ 2 weken sinds de laatste SCD-gerelateerde complicatie).
  • Klinisch bewijs van normale gastro-intestinale functie en structuur.
  • Geen klinisch bewijs van leveraandoening, waaronder transaminasen < 3 keer de bovengrens van normaal.
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (vergelijking van Schwartz) > 70 ml/min/1,73 m2.
  • Body mass index (BMI) ≥5e en ≤95e percentiel volgens CDC-groeigrafieken.

In aanvulling:

Voor de farmacokinetische studie (arm 1):

  • Leeftijd ≥ 9 maanden en < 2 jaar.
  • In staat om minimaal 30 ml water te consumeren na inname van het onderzoeksartikel.

Voor het onderzoek naar de biologische beschikbaarheid (arm 2):

  • Leeftijd ≥ 2 jaar en ≤ 18 jaar.
  • Gewicht van ≥ 10 kg
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voorafgaand aan de dosering en bereid zijn om geschikte anticonceptiemaatregelen toe te passen, waaronder onthouding, vanaf het moment van de eerste zwangerschapstest tot en met de rest van het onderzoek (30 dagen na de laatste toediening van onderzoeksgeneesmiddelen). ).
  • Mannen in de vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn om passende anticonceptiemaatregelen toe te passen, waaronder onthouding, tijdens deelname aan de studie (30 dagen na de laatste toediening van onderzoeksgeneesmiddelen).
  • In staat om zowel hagelslag als capsule-onderzoeksartikelen in te nemen en minimaal 30 ml water te consumeren na inname van elk middel.

Uitsluitingscriteria:

  • Chronische transfusietherapie of transfusie binnen 3 maanden na deelname aan het onderzoek.
  • Bekende nierinsufficiëntie (creatinine >1,5x de bovengrens van normaal voor leeftijd).
  • Bekende leverfunctiestoornis of graad 2 of hogere transaminasen en bilirubinespiegels.
  • Andere diagnoses dan sikkelcelanemie of sikkel bèta-nul-thalassemie (d.w.z. andere sikkelcelvarianten of sikkel/erfelijke persistentie van foetaal hemoglobine).
  • Bloedbeeldparameters als volgt: hemoglobine <6,0 gm/dl, absoluut aantal reticulocyten <80.000/mm3, absoluut aantal neutrofielen <1000/mm3 of aantal bloedplaatjes <80.000/mm3.
  • De deelnemer heeft gedurende 3 jaar opiaten, H2-blokkers, protonpompremmers, maagzuurremmers, andere middelen voor de motiliteit van het maagdarmkanaal of andere medicijnen gebruikt die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksprocedures verstoren of de interpretatie van de resultaten van het onderzoek beïnvloeden. dagen voorafgaand aan de eerste studiedosis.
  • Deelnemers die antiretrovirale geneesmiddelen gebruiken (waaronder didanosine en stavudine) vanwege een verhoogd risico op toxiciteit bij gelijktijdig gebruik.
  • Deelname aan een andere klinische interventiestudie met behulp van een IND/IDE-agent, maar kan deelnemen aan HUGKISS sinds dezelfde medicijnagent.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 1 Vloeibare Hydroxyureum
In arm 1 van dit onderzoek zullen n=18 baby's van 9 maanden tot 2 jaar een eenmalige orale vloeibare formulering van HU krijgen toegediend bij een enkele gelegenheid, gevolgd door PK-monstername. De toegediende dosis zal ~ 20 mg / kg / dag zijn of de gebruikelijke dagelijkse dosis van het kind.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Geneesmiddel: De toegediende orale vloeibare dosis Hydroxyurea is 20 mg / kg / dag of de gebruikelijke dagelijkse dosis van zuigelingen.
Andere namen:
  • HU
  • Vloeibaar Hydroxyureum
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 2 Hydroxyurea orale capsule
In arm 2 krijgen n=30 kinderen in de leeftijd van 2 tot 18 jaar orale capsule HU toegediend, zowel een strooiformulering als capsules (Droxia® 200 mg), op twee afzonderlijke gelegenheden gescheiden door ten minste 1 maar niet meer dan 30 dagen op een willekeurige, cross-over manier. De doses HU bij elke gelegenheid worden afgerond op de dichtstbijzijnde 200 mg en zullen niet hoger zijn dan 35 mg/kg of 2000 mg
Geneesmiddel: Hydroxyurea orale capsule
Geneesmiddel: Hydroxyurea zowel een strooiformulering als capsules (Droxia 200 mg) toegediend op 2 verschillende gelegenheden.
Andere namen:
  • HU Strooi
  • Doxroxia

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De maximale concentratie waargenomen na dosering (Cmax) voor vloeibare HU-formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag
De tijd van maximaal waargenomen concentratie (Cmax) ten opzichte van de tijd van dosering voor vloeibare HU-formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag
AUClast voor HU vloeibare formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
Het gebied onder de concentratie-tijdcurve vanaf het tijdstip van dosering van het geneesmiddel tot het tijdstip van de laatste meetbare concentratie of wanneer de concentraties onder de kwantificeringslimiet (BLQ) lagen, werd berekend met behulp van de lineaire (concentratie vóór Cmax) of log-trapeziumregel (concentraties na Cmax). Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag
AUCinfinity voor vloeibare HU-formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
De AUC geëxtrapoleerd van de laatst gemeten concentratie (Clast) naar oneindige tijd met behulp van de formule AUClast + Clast / λz. Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag
Gemiddelde verblijftijd zoals gegenereerd door WinNonlin (AUMC/AUC) voor vloeibare HU-formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag
Schijnbare klaring berekend op basis van dosis/AUCINF voor vloeibare HU-formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag
Schijnbare klaring genormaliseerd voor lichaamsgewicht (BW) voor vloeibare HU-formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag
Eliminatiehelling voor vloeibare HU-formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
De lineaire helling van de eerste orde geassocieerd met het terminale (log-lineaire) deel van de curve en geschat via lineaire regressie van logconcentraties vs. tijd. Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag
Terminale eliminatie Halfwaardetijd verkregen uit: t½ = ln(2)/λz voor vloeibare HU-formulering bij zuigelingen (9 maanden tot <2 jaar)
Tijdsspanne: 1 dag
Samenvattende statistieken inclusief gemiddelde, standaarddeviatie (SD) worden gerapporteerd.
1 dag

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De maximale concentratie waargenomen na dosering (Cmax) voor HU "Hagelslag" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
De tijd van maximaal waargenomen concentratie (Cmax) ten opzichte van de doseringstijd voor HU "Hagelslag" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
AUClast voor HU "Hagelslag" Vergeleken met Capsules bij Kinderen en Adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
De AUC geëxtrapoleerd van de laatst gemeten concentratie (Clast) naar oneindige tijd met behulp van de formule AUClast + Clast / λz. Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
AUCinfinity voor HU "Hagelslag" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
De AUC geëxtrapoleerd van de laatst gemeten concentratie (Clast) naar oneindige tijd met behulp van de formule AUClast + Clast / λz. Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Gemiddelde verblijftijd zoals gegenereerd door WinNonlin (AUMC/AUC) voor HU "Sprinkles" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Schijnbare klaring berekend op basis van dosis/AUCINF voor HU "Hagelslag" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Schijnbare klaring genormaliseerd voor lichaamsgewicht (BW) voor HU "Hagelslag" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Eliminatiehelling voor HU "Hagelslag" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
De lineaire helling van de eerste orde geassocieerd met het terminale (log-lineaire) deel van de curve en geschat via lineaire regressie van logconcentraties vs. tijd. Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Terminale eliminatie Halfwaardetijd verkregen uit: t½ = ln(2)/λz voor HU "Hagelslag" in vergelijking met capsules bij kinderen en adolescenten (≥2 tot 18 jaar)
Tijdsspanne: 2 dagen
Samenvattingsstatistieken inclusief gemiddelde en SD zullen worden gerapporteerd voor "hagelslag" en capsules en zullen worden vergeleken met behulp van twee-sample t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens op een significantieniveau van 0,05 per studieontwerp hierboven. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
De maximale concentratie waargenomen na dosering (Cmax) voor zuigelingen versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
De tijd van maximaal waargenomen concentratie (Cmax) ten opzichte van de tijd van dosering voor zuigelingen versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
AUClast voor baby's versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
Het gebied onder de concentratie-tijdcurve vanaf het tijdstip van dosering van het geneesmiddel tot het tijdstip van de laatste meetbare concentratie of wanneer de concentraties onder de kwantificeringslimiet (BLQ) lagen, werd berekend met behulp van de lineaire (concentratie vóór Cmax) of log-trapeziumregel (concentraties na Cmax). De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
AUCinfinity voor baby's versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
De AUC geëxtrapoleerd van de laatst gemeten concentratie (Clast) naar oneindige tijd met behulp van de formule AUClast + Clast / λz. De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Gemiddelde verblijftijd zoals gegenereerd door WinNonlin (AUMC/AUC) voor baby's versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Schijnbare klaring berekend op basis van dosis/AUCINF voor zuigelingen versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Schijnbare klaring genormaliseerd voor lichaamsgewicht (BW) voor baby's versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Eliminatiehelling voor zuigelingen versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
De lineaire helling van de eerste orde geassocieerd met het terminale (log-lineaire) deel van de curve en geschat via lineaire regressie van logconcentraties vs. tijd. De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen
Terminale eliminatie Halfwaardetijd verkregen uit: t½ = ln(2)/λz voor zuigelingen versus oudere kinderen
Tijdsspanne: 2 dagen
De oudere kinderen omvatten kinderen op arm 2 in deze studie en die van onze vorige studie "Farmacokinetiek en biologische beschikbaarheid van een vloeibare formulering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten met sikkelcelanemie" (NCT01506544). Samenvattende statistieken zullen worden gerapporteerd voor de baby's en oudere kinderen en zullen worden vergeleken met behulp van twee steekproeven t-test of Wilcoxon rank sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens. Logaritmische transformatie wordt toegepast als de gegevens niet normaal volgen.
2 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

10 juni 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

20 januari 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

20 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 januari 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

31 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

18 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 februari 2022

Laatst geverifieerd

1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HOPE18

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gedeïdentificeerde datasets van individuele deelnemers die de variabelen bevatten die in het gepubliceerde artikel zijn geanalyseerd, zullen beschikbaar worden gesteld (gerelateerd aan de primaire of secundaire doelstellingen van het onderzoek in de publicatie). Ondersteunende documenten zoals het protocol, het plan voor statistische analyse en geïnformeerde toestemming zijn beschikbaar via de CTG-website voor de specifieke studie. Gegevens die worden gebruikt om het gepubliceerde artikel te genereren, worden beschikbaar gesteld op het moment dat het artikel wordt gepubliceerd. Onderzoekers die toegang willen tot geanonimiseerde gegevens op individueel niveau, zullen contact opnemen met het computerteam van de afdeling Biostatistiek (ClinTrialDataRequest@stjude.org) die zal reageren op het gegevensverzoek.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens zullen beschikbaar worden gesteld op het moment van publicatie van het artikel.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gegevens zullen aan onderzoekers worden verstrekt na een formeel verzoek met de volgende informatie: volledige naam van de aanvrager, affiliatie, gevraagde dataset en tijdstip waarop gegevens nodig zijn. Ter informatie zullen de hoofdstatisticus en de hoofdonderzoeker van het onderzoek op de hoogte worden gebracht dat datasets met primaire resultaten zijn opgevraagd.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren