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Hydroxyurea-Therapie: Optimierung des Zugangs in pädiatrischen Populationen überall

18. Februar 2022 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

Hauptziel

  1. Definieren Sie die Pharmakokinetik von flüssig formulierter HU bei Säuglingen (9 Monate bis <2 Jahre)
  2. Beurteilen Sie die relative Bioverfügbarkeit von HU-"Sprinkles" im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre).

Sekundäres Ziel:

Vergleichen Sie PK-Parameter bei Säuglingen mit älteren Kindern in dieser Studie und denen aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544).

Erkundungsziele:

Erfassen Sie Informationen zum Geschmack von HU-Streusel mithilfe eines Fragebogens zur Schmackhaftigkeit.

Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene Einzelzentrumsbewertung der Pharmakokinetik von zwei Formulierungen von Hydroxyharnstoff (HU), die (1) das pharmakokinetische Profil einer flüssigen Formulierung bei Säuglingen bestimmen und (2) die Bioverfügbarkeit von „Sprinkles“ bestimmen soll, a neuartige Verabreichungsmethode für ältere Kinder. Die Studie zielt darauf ab, Daten zu generieren, um die FDA-Zulassung für HU bei Kindern zu erleichtern und möglicherweise eine neue Art der Verabreichung ("Streusel") zu validieren, die den Zugang und die Einhaltung für Kinder in den USA und weltweit optimieren wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HOPE18 wird eine offene, zweiarmige Studie zur HU-Disposition bei 48 Kindern mit SCD sein. In Arm 1 erhalten n = 18 Säuglinge im Alter von 9 Monaten bis 2 Jahren einmalig eine unvorbereitete orale Flüssigformulierung von HU, gefolgt von einer PK-Probenahme. Die verabreichte Dosis beträgt ~20 mg/kg/Tag oder die übliche Tagesdosis des Säuglings. In Arm 2 erhalten n = 30 Kinder im Alter von 2 bis 18 Jahren HU, sowohl als Streuformulierung als auch Kapseln (Droxia® 200 mg), bei zwei getrennten Gelegenheiten, die mindestens 1 Tag, aber nicht mehr als 30 Tage voneinander entfernt sind Tage in randomisierter Crossover-Manier. Die HU-Dosen werden jeweils auf die nächsten 200 mg gerundet und dürfen 35 mg/kg oder 2000 mg nicht überschreiten. Wir gehen davon aus, dass sich das PK-Profil der Sprinkle-Formulierung bei Kindern und Jugendlichen im Alter von ≥ 2 bis 18 Jahren nicht wesentlich vom PK-Profil von Droxia®-Kapseln unterscheidet. Die Teilnehmer in beiden Armen werden bis zu 30 Tage nach Erhalt der letzten HU-Dosis nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

9 Monate bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Teilnehmer sind nur dann für diese Studie geeignet, wenn alle der folgenden Einschlusskriterien zutreffen:

  • Labor (d.h. elektrophoretische, chromatographische oder DNA) Bestätigung von HbSS oder HbSβ0Thalassämie.
  • Die Teilnehmer können derzeit HU erhalten oder nicht. Wenn die Teilnehmer HU einnehmen, muss ihre letzte Dosis ≥ 24 Stunden vor Beginn der Studie liegen.
  • Der Teilnehmer befindet sich im „gesunden“ Zustand (definiert durch ≥ 2 Wochen seit der letzten SCD-bedingten Komplikation).
  • Klinischer Nachweis einer normalen Magen-Darm-Funktion und -Struktur.
  • Kein klinischer Hinweis auf eine Leberschädigung, einschließlich Transaminasen < 3-mal die obere Grenze des Normalwerts.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (Schwartz-Gleichung) > 70 ml/min/1,73 m2.
  • Body-Mass-Index (BMI) ≥5. und ≤95. Perzentil gemäß CDC-Wachstumstabellen.

Zusätzlich:

Für die pharmakokinetische Studie (Arm 1):

  • Alter ≥ 9 Monate und < 2 Jahre.
  • Kann nach Einnahme des Studienartikels mindestens 30 ml Wasser zu sich nehmen.

Für die Bioverfügbarkeitsstudie (Arm 2):

  • Alter ≥ 2 Jahre und ≤ 18 Jahre.
  • Gewicht ≥ 10 kg
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Verabreichung einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, ab dem Zeitpunkt des ersten Schwangerschaftstests bis zum Ende der Studie (30 Tage nach der letzten Verabreichung von Prüfpräparaten) geeignete Verhütungsmaßnahmen, einschließlich Abstinenz, zu praktizieren ).
  • Männer im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der Studienteilnahme (30 Tage nach der letzten Verabreichung von Prüfpräparaten) geeignete Verhütungsmaßnahmen, einschließlich Abstinenz, zu praktizieren.
  • In der Lage, sowohl Streusel als auch Kapselstudienartikel einzunehmen und nach Einnahme jedes Mittels mindestens 30 ml Wasser zu sich zu nehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Chronische Transfusionstherapie oder Transfusion innerhalb von 3 Monaten nach Studienteilnahme.
  • Bekannte Nierenfunktionsstörung (Kreatinin > 1,5x die obere Altersgrenze).
  • Bekannte Leberfunktionsstörung oder Transaminasen- und Bilirubinspiegel Grad 2 oder höher.
  • Andere Diagnosen als Sichelzellenanämie oder Sichel-Beta-Null-Thalassämie (d. h. andere Sichelzellen-Varianten oder Sichel-/erbliche Persistenz von fötalem Hämoglobin).
  • Blutbildparameter wie folgt: Hämoglobin < 6,0 g/dl, absolute Retikulozytenzahl < 80.000/mm3, absolute Neutrophilenzahl < 1.000/mm3 oder Thrombozytenzahl < 80.000/mm3.
  • Der Teilnehmer hat Opiate, H2-Blocker, Protonenpumpenhemmer, Antazida, andere GI-Motilitätsmittel oder andere Medikamente eingenommen, die nach Meinung des Prüfarztes die Studienverfahren beeinträchtigen oder die Interpretation der Ergebnisse der Studie beeinflussen werden für 3 Tage vor der ersten Dosis der Studie.
  • Teilnehmer, die aufgrund des erhöhten Toxizitätsrisikos bei gleichzeitiger Anwendung antiretrovirale Arzneimittel (einschließlich Didanosin und Stavudin) einnehmen.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Interventionsstudie mit einem IND/IDE-Wirkstoff, kann aber an HUGKISS teilnehmen, da derselbe Wirkstoff verwendet wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 1 Flüssiger Hydroxyharnstoff
In Arm 1 dieser Studie wird n = 18 Säuglingen im Alter von 9 Monaten bis 2 Jahren einmalig eine unvorbereitete orale Flüssigformulierung von HU verabreicht, gefolgt von einer PK-Probenahme. Die verabreichte Dosis beträgt ~20 mg/kg/Tag oder die übliche Tagesdosis des Säuglings.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Medikament: Die verabreichte orale Flüssigkeitsdosis von Hydroxyharnstoff beträgt 20 mg/kg/Tag oder die übliche Tagesdosis von Säuglingen.
Andere Namen:
  • HU
  • Flüssiger Hydroxyharnstoff
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 2 orale Hydroxyurea-Kapsel
In Arm 2 erhalten n = 30 Kinder im Alter von 2 bis 18 Jahren orale HU-Kapseln, sowohl als Streuformulierung als auch Kapseln (Droxia® 200 mg), bei zwei getrennten Gelegenheiten, die durch mindestens 1, aber nicht mehr als getrennt sind 30 Tage in randomisierter Crossover-Manier. Die HU-Dosen werden jeweils auf die nächsten 200 mg gerundet und dürfen 35 mg/kg oder 2000 mg nicht überschreiten
Arzneimittel: Orale Hydroxyharnstoff-Kapsel
Medikament: Hydroxyharnstoff, sowohl als Streuformulierung als auch als Kapseln (Droxia 200 mg), verabreicht bei 2 verschiedenen Gelegenheiten.
Andere Namen:
  • HU Streusel
  • Doxroxie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die nach der Dosierung beobachtete maximale Konzentration (Cmax) für die HU-Flüssigformulierung bei Säuglingen (9 Monate bis < 2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag
Der Zeitpunkt der maximal beobachteten Konzentration (Cmax) relativ zum Zeitpunkt der Dosierung für die HU-Flüssigformulierung bei Säuglingen (9 Monate bis < 2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag
AUClast für die HU-Flüssigformulierung bei Säuglingen (9 Monate bis < 2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt der Dosierung des Arzneimittels bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration oder als die Konzentrationen unterhalb der Bestimmungsgrenze (BLQ) lagen, wurde entweder nach der linearen (Konzentration vor Cmax) oder der logarithmischen Trapezregel berechnet (Konzentrationen nach Cmax). Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag
AUCinfinity für die HU-Flüssigformulierung bei Säuglingen (9 Monate bis < 2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Die AUC, extrapoliert von der letzten gemessenen Konzentration (Clast) bis zur Zeit unendlich unter Verwendung der Formel AUClast + Clast / λz. Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag
Mittlere Verweildauer nach WinNonlin (AUMC/AUC) für die HU-Flüssigformulierung bei Säuglingen (9 Monate bis < 2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag
Scheinbare Clearance berechnet aus Dosis/AUCINF für HU-Flüssigformulierung bei Säuglingen (9 Monate bis < 2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag
Scheinbare Clearance, normalisiert auf das Körpergewicht (BW) für HU-Flüssigformulierung bei Säuglingen (9 Monate bis < 2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag
Eliminationsneigung für flüssige HU-Formulierung bei Säuglingen (9 Monate bis <2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Die lineare Steigung erster Ordnung, die dem terminalen (loglinearen) Teil der Kurve zugeordnet ist und durch lineare Regression von logarithmischen Konzentrationen gegen die Zeit geschätzt wird. Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag
Terminale Eliminationshalbwertszeit Erhalten aus: t½ = ln(2)/ λz für flüssige HU-Formulierung bei Säuglingen (9 Monate bis < 2 Jahre)
Zeitfenster: 1 Tag
Zusammenfassende Statistiken einschließlich Mittelwert, Standardabweichung (SD) werden gemeldet.
1 Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die nach der Dosierung beobachtete maximale Konzentration (Cmax) für HU „Sprinkles“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Der Zeitpunkt der maximal beobachteten Konzentration (Cmax) relativ zum Zeitpunkt der Dosierung für HU „Sprinkles“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
AUClast für HU „Sprinkles“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Die AUC, extrapoliert von der letzten gemessenen Konzentration (Clast) bis zur Zeit unendlich unter Verwendung der Formel AUClast + Clast / λz. Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
AUCinfinity für HU „Sprinkles“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Die AUC, extrapoliert von der letzten gemessenen Konzentration (Clast) bis zur Zeit unendlich unter Verwendung der Formel AUClast + Clast / λz. Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Mittlere Verweildauer, ermittelt von WinNonlin (AUMC/AUC) für HU-„Sprinkles“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Scheinbare Clearance berechnet aus Dosis/AUCINF für HU „Sprinkles“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Scheinbare Clearance, normalisiert auf das Körpergewicht (BW) für HU „Sprinkles“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Eliminationsneigung für HU „Sprinkles“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Die lineare Steigung erster Ordnung, die dem terminalen (loglinearen) Teil der Kurve zugeordnet ist und durch lineare Regression von logarithmischen Konzentrationen gegen die Zeit geschätzt wird. Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Terminale Eliminationshalbwertszeit Erhalten aus: t½ = ln(2)/ λz für HU „Streusel“ im Vergleich zu Kapseln bei Kindern und Jugendlichen (≥2 bis 18 Jahre)
Zeitfenster: 2 Tage
Zusammenfassende Statistiken, einschließlich Mittelwert und Standardabweichung, werden für „Streusel“ und Kapseln angegeben und je nach Normalität der Daten mit einem t-Test mit zwei Stichproben oder einem Wilcoxon-Rangsummentest auf einem Signifikanzniveau von 0,05 pro Studiendesign oben verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Die nach der Dosierung beobachtete maximale Konzentration (Cmax) für Säuglinge im Vergleich zu älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Der Zeitpunkt der maximal beobachteten Konzentration (Cmax) relativ zum Zeitpunkt der Dosierung für Säuglinge im Vergleich zu älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
AUClast für Kleinkinder im Vergleich zu älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt der Dosierung des Arzneimittels bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration oder als die Konzentrationen unterhalb der Bestimmungsgrenze (BLQ) lagen, wurde entweder nach der linearen (Konzentration vor Cmax) oder der logarithmischen Trapezregel berechnet (Konzentrationen nach Cmax). Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
AUCinfinity für Kleinkinder im Vergleich zu älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Die AUC, extrapoliert von der letzten gemessenen Konzentration (Clast) bis zur Zeit unendlich unter Verwendung der Formel AUClast + Clast / λz. Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Mittlere Verweildauer nach WinNonlin (AUMC/AUC) für Kleinkinder im Vergleich zu älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Scheinbare Clearance berechnet aus Dosis/AUCINF für Säuglinge im Vergleich zu älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Scheinbare Clearance, normalisiert auf das Körpergewicht (BW) für Säuglinge im Vergleich zu älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Eliminationsneigung für Säuglinge im Vergleich zu älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Die lineare Steigung erster Ordnung, die dem terminalen (loglinearen) Teil der Kurve zugeordnet ist und durch lineare Regression von logarithmischen Konzentrationen gegen die Zeit geschätzt wird. Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage
Terminale Eliminationshalbwertszeit Erhalten aus: t½ = ln(2)/ λz für Säuglinge gegenüber älteren Kindern
Zeitfenster: 2 Tage
Zu den älteren Kindern gehören Kinder in Arm 2 dieser Studie und solche aus unserer vorherigen Studie „Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit einer flüssigen Formulierung von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie“ (NCT01506544). Zusammenfassende Statistiken werden für die Säuglinge und älteren Kinder berichtet und je nach Normalität der Daten unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des Wilcoxon-Rangsummentests verglichen. Eine logarithmische Transformation wird angewendet, wenn die Daten nicht normal sind.
2 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

10. Juni 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

20. Januar 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

20. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Januar 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

31. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

18. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HOPE18

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Datensätze einzelner Teilnehmer, die die im veröffentlichten Artikel analysierten Variablen enthalten, werden zur Verfügung gestellt (in Bezug auf die in der Veröffentlichung enthaltenen primären oder sekundären Studienziele). Unterstützende Dokumente wie das Protokoll, der statistische Analyseplan und die Einverständniserklärung sind auf der CTG-Website für die jeweilige Studie verfügbar. Daten, die zum Generieren des veröffentlichten Artikels verwendet werden, werden zum Zeitpunkt der Artikelveröffentlichung zur Verfügung gestellt. Ermittler, die Zugang zu anonymisierten Daten auf individueller Ebene wünschen, wenden sich an das Computerteam der Abteilung für Biostatistik (ClinTrialDataRequest@stjude.org), das die Datenanfrage beantwortet.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden zum Zeitpunkt der Artikelveröffentlichung zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Daten werden Forschern nach einer formellen Anfrage mit den folgenden Informationen zur Verfügung gestellt: vollständiger Name des Antragstellers, Zugehörigkeit, angeforderter Datensatz und Zeitpunkt, zu dem Daten benötigt werden. Als Informationspunkt werden der leitende Statistiker und der Hauptprüfarzt der Studie darüber informiert, dass primäre Ergebnisdatensätze angefordert wurden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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