Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia hydroksymocznikiem: optymalizacja dostępu w populacjach pediatrycznych na całym świecie

18 lutego 2022 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Podstawowy cel

  1. Zdefiniować farmakokinetykę HU w postaci płynnej u niemowląt (9 miesięcy do <2 lat)
  2. Ocenić względną biodostępność „posypek” HU w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat).

Cel drugorzędny:

Porównaj parametry PK u niemowląt i starszych dzieci w tym badaniu oraz w naszym poprzednim badaniu „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową” (NCT01506544).

Cele eksploracyjne:

Zdobądź informacje dotyczące smaku posypki HU za pomocą kwestionariusza smakowitości.

To badanie jest otwartą, jednoośrodkową oceną farmakokinetyki dwóch preparatów hydroksymocznika (HU), zaprojektowaną w celu (1) określenia profilu farmakokinetycznego preparatu płynnego u niemowląt oraz (2) określenia biodostępności „posypek”, a nowatorska metoda podawania dla starszych dzieci. Badanie ma na celu wygenerowanie danych, które ułatwią zatwierdzenie przez FDA HU u dzieci i potencjalnie zatwierdzenie nowego sposobu podawania („posypywania”), który zoptymalizuje dostęp i przestrzeganie zaleceń przez dzieci w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

HOPE18 będzie otwartym, dwuramiennym badaniem dotyczącym dyspozycji HU u 48 dzieci z SCD. W Ramie 1, n=18 niemowlętom w wieku od 9 miesięcy do 2 lat zostanie jednorazowo podany doustny płynny preparat HU, a następnie zostanie pobrana próbka PK. Podawana dawka będzie wynosić ~20 mg/kg mc./dobę lub zwykłą dzienną dawkę niemowlęcia. W Ramie 2 n=30 dzieci w wieku od 2 do 18 lat otrzyma HU, zarówno preparat do posypywania, jak i kapsułki (Droxia® 200 mg), przy dwóch oddzielnych okazjach w odstępie co najmniej 1 dnia, ale nie więcej niż 30 dni w sposób losowy, naprzemienny. Dawki HU będą każdorazowo zaokrąglane do najbliższych 200 mg i nie będą przekraczać 35 mg/kg lub 2000 mg. Stawiamy hipotezę, że profil PK preparatu do posypywania nie będzie różnił się istotnie od profilu PK kapsułek Droxia® u dzieci i młodzieży w wieku ≥2 - 18 lat. Uczestnicy w obu ramionach będą obserwowani do 30 dni od otrzymania ostatniej dawki HU.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 miesięcy do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy będą kwalifikować się do tego badania, jeśli spełnione zostaną wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  • Laboratorium (tj. elektroforetyczne, chromatograficzne lub DNA) potwierdzenie HbSS lub HbSβ0 talasemii.
  • Uczestnicy mogą obecnie otrzymywać HU lub nie. Jeśli uczestnicy przyjmują HU, ostatnia dawka musi być podana ≥24 godziny przed rozpoczęciem badania.
  • Uczestnik jest w stanie „dobrym” (określonym jako ≥ 2 tygodnie od ostatniego powikłania związanego z SCD).
  • Kliniczne dowody prawidłowej funkcji i struktury przewodu pokarmowego.
  • Brak klinicznych objawów niewydolności wątroby, w tym transaminaz < 3-krotność górnej granicy normy.
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (równanie Schwartza) > 70 ml/min/1,73 m2.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥5 i ≤95 percentyl zgodnie z wykresami wzrostu CDC.

Ponadto:

W badaniu farmakokinetycznym (Ramię 1):

  • Wiek ≥ 9 miesięcy i < 2 lata.
  • Możliwość wypicia co najmniej 30 ml wody po spożyciu badanego artykułu.

W badaniu biodostępności (Ramię 2):

  • Wiek ≥ 2 lata i ≤ 18 lat.
  • Waga ≥ 10 kg
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem dawki i być chętne do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych, w tym do abstynencji, od czasu pierwszego testu ciążowego do końca badania (30 dni po ostatnim podaniu badanych środków). ).
  • Mężczyźni w wieku rozrodczym muszą być chętni do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych, w tym abstynencji, podczas udziału w badaniu (30 dni po ostatnim podaniu badanych środków).
  • Zdolny do spożywania zarówno posypek, jak i artykułów w kapsułkach oraz spożywania co najmniej 30 ml wody po spożyciu każdego środka.

Kryteria wyłączenia:

  • Przewlekła terapia transfuzyjna lub transfuzje w ciągu 3 miesięcy od udziału w badaniu.
  • Znana niewydolność nerek (kreatynina >1,5x górna granica normy dla wieku).
  • Znane zaburzenia czynności wątroby lub aktywność aminotransferaz i bilirubiny stopnia 2. lub wyższego.
  • Diagnozy inne niż anemia sierpowata lub talasemia sierpowata beta-zero (tj. inne warianty anemii sierpowatej lub sierpowata/dziedziczna trwałość hemoglobiny płodowej).
  • Parametry morfologii krwi to: hemoglobina <6,0 gm/dl, bezwzględna liczba retikulocytów <80 000/mm3, bezwzględna liczba neutrofili <1000/mm3 lub liczba płytek krwi <80 000/mm3.
  • Uczestnik stosował opiaty, blokery H2, inhibitory pompy protonowej, leki zobojętniające sok żołądkowy, inne środki pobudzające motorykę przewodu pokarmowego lub jakiekolwiek inne leki, które w opinii badacza będą zakłócać procedury badania lub wpływać na interpretację wyników badania przez 3 dni przed pierwszą dawką badania.
  • Uczestnicy przyjmujący leki przeciwretrowirusowe (w tym dydanozynę i stawudynę) ze względu na zwiększone ryzyko toksyczności przy jednoczesnym stosowaniu.
  • Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym z użyciem środka IND/IDE, ale może uczestniczyć w HUGKISS od tego samego środka leczniczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Ramię 1 Płynny hydroksymocznik
W Ramie 1 tego badania n=18 niemowląt w wieku od 9 miesięcy do 2 lat otrzyma jednorazowo doustną płynną formulację HU, po czym nastąpi pobranie próbek PK. Podawana dawka będzie wynosić ~20 mg/kg mc./dobę lub zwykłą dzienną dawkę niemowlęcia.
Lek: Hydroksymocznik
Lek: podawana doustna dawka hydroksymocznika w płynie będzie wynosić 20 mg/kg mc./dobę lub zwykłą dzienną dawkę niemowlęcia.
Inne nazwy:
  • HU
  • Płynny hydroksymocznik
ACTIVE_COMPARATOR: Ramię 2 Kapsułka doustna z hydroksymocznikiem
W Ramie 2 n=30 dzieci w wieku od 2 do 18 lat otrzyma doustną kapsułkę HU, zarówno postać do posypywania, jak i kapsułki (Droxia® 200 mg), przy dwóch oddzielnych okazjach w odstępie co najmniej 1, ale nie więcej niż 30 dni w losowy, krzyżowy sposób. Dawki HU będą każdorazowo zaokrąglane do najbliższych 200 mg i nie będą przekraczać 35 mg/kg lub 2000 mg
Lek: Kapsułka doustna hydroksymocznika
Lek: Hydroksymocznik zarówno w postaci kropli jak i kapsułek (Droxia 200mg) podawany w 2 różnych okazjach.
Inne nazwy:
  • HU Posyp
  • Doksroksja

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie obserwowane po podaniu (Cmax) postaci płynnej w jednostkach HU u niemowląt (w wieku od 9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień
Czas osiągania maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Cmax) w stosunku do czasu dawkowania postaci płynnej HU u niemowląt (w wieku od 9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień
AUClast dla postaci płynnej HU u niemowląt (w wieku od 9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu podania leku do czasu ostatniego mierzalnego stężenia lub gdy stężenia były poniżej granicy oznaczalności (BLQ) obliczono stosując regułę liniową (stężenie przed Cmax) lub logarytmiczną regułę trapezów (stężenia po Cmax). Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień
AUCinfinity dla postaci płynnej HU dla niemowląt (w wieku od 9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
AUC ekstrapolowano z ostatniego zmierzonego stężenia (Clast) do nieskończoności czasowej przy użyciu wzoru AUClast + Clast / λz. Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień
Średni czas przebywania wygenerowany przez WinNonlin (AUMC/AUC) dla płynnej postaci HU u niemowląt (od 9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień
Pozorny klirens obliczony na podstawie dawki/AUCINF dla postaci płynnej HU u niemowląt (w wieku od 9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień
Pozorny klirens znormalizowany względem masy ciała (m.c.) dla postaci płynnej HU u niemowląt (w wieku od 9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień
Nachylenie krzywej eliminacji dla płynnej postaci HU u niemowląt (w wieku od 9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
Nachylenie liniowe pierwszego rzędu związane z końcową (logarytmicznie liniową) częścią krzywej i oszacowane za pomocą regresji liniowej logarytmicznych stężeń w funkcji czasu. Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji uzyskany z: t½ = ln(2)/λz dla postaci płynnej HU u niemowląt (9 miesięcy do <2 lat)
Ramy czasowe: 1 dzień
Podane zostaną statystyki podsumowujące, w tym średnia, odchylenie standardowe (SD).
1 dzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie obserwowane po podaniu (Cmax) HU „posypka” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Czas osiągania maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Cmax) w stosunku do czasu dawkowania HU „posypka” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
AUClast dla HU „Sprinkles” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
AUC ekstrapolowano z ostatniego zmierzonego stężenia (Clast) do nieskończoności czasowej przy użyciu wzoru AUClast + Clast / λz. Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
AUCinfinity dla HU „posypka” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
AUC ekstrapolowano z ostatniego zmierzonego stężenia (Clast) do nieskończoności czasowej przy użyciu wzoru AUClast + Clast / λz. Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Średni czas przebywania wygenerowany przez WinNonlin (AUMC/AUC) dla HU „Sprinkles” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Pozorny klirens obliczony na podstawie dawki/AUCINF dla HU „posypka” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Pozorny klirens znormalizowany względem masy ciała (m.c.) dla HU „rozsypka” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Nachylenie eliminacji dla HU „posypka” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
Nachylenie liniowe pierwszego rzędu związane z końcową (logarytmicznie liniową) częścią krzywej i oszacowane za pomocą regresji liniowej logarytmicznych stężeń w funkcji czasu. Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji uzyskany z: t½ = ln(2)/λz dla HU „posypka” w porównaniu z kapsułkami u dzieci i młodzieży (≥2 do 18 lat)
Ramy czasowe: 2 dni
Statystyki zbiorcze, w tym średnia i odchylenie standardowe, zostaną podane dla „posypek” i kapsułek i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych na poziomie istotności 0,05 na powyższy plan badania. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Maksymalne stężenie obserwowane po podaniu (Cmax) dla niemowląt w porównaniu ze starszymi dziećmi
Ramy czasowe: 2 dni
Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Czas maksymalnego obserwowanego stężenia (Cmax) w stosunku do czasu dawkowania dla niemowląt w porównaniu do starszych dzieci
Ramy czasowe: 2 dni
Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
AUClast dla niemowląt i starszych dzieci
Ramy czasowe: 2 dni
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu podania leku do czasu ostatniego mierzalnego stężenia lub gdy stężenia były poniżej granicy oznaczalności (BLQ) obliczono stosując regułę liniową (stężenie przed Cmax) lub logarytmiczną regułę trapezów (stężenia po Cmax). Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
AUCinfinity dla niemowląt i starszych dzieci
Ramy czasowe: 2 dni
AUC ekstrapolowano z ostatniego zmierzonego stężenia (Clast) do nieskończoności czasowej przy użyciu wzoru AUClast + Clast / λz. Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Średni czas pobytu wygenerowany przez WinNonlin (AUMC/AUC) dla niemowląt i starszych dzieci
Ramy czasowe: 2 dni
Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Pozorny klirens obliczony na podstawie dawki/AUCINF dla niemowląt i starszych dzieci
Ramy czasowe: 2 dni
Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Pozorny klirens znormalizowany dla masy ciała (BW) dla niemowląt w porównaniu do starszych dzieci
Ramy czasowe: 2 dni
Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Nachylenie eliminacji dla niemowląt i starszych dzieci
Ramy czasowe: 2 dni
Nachylenie liniowe pierwszego rzędu związane z końcową (logarytmicznie liniową) częścią krzywej i oszacowane za pomocą regresji liniowej logarytmicznych stężeń w funkcji czasu. Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji uzyskany z: t½ = ln(2)/λz dla niemowląt i starszych dzieci
Ramy czasowe: 2 dni
Starsze dzieci będą obejmowały dzieci z ramienia 2 tego badania oraz te z naszego poprzedniego badania „Farmakokinetyka i biodostępność płynnej postaci hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych z anemią sierpowatokrwinkową” (NCT01506544). Statystyki podsumowujące zostaną przedstawione dla niemowląt i starszych dzieci i zostaną porównane przy użyciu testu t dla dwóch prób lub testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych. Transformacja logarytmiczna zostanie zastosowana, jeśli dane nie będą zgodne z normą.
2 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

10 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

20 stycznia 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

20 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

31 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

18 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HOPE18

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zostaną udostępnione indywidualne zbiory danych uczestników zawierające zmienne analizowane w opublikowanym artykule (związane z głównymi lub drugorzędnymi celami badania zawartymi w publikacji). Dokumenty uzupełniające, takie jak protokół, plan analiz statystycznych i świadoma zgoda są dostępne na stronie internetowej CTG dla konkretnego badania. Dane użyte do wygenerowania opublikowanego artykułu zostaną udostępnione w momencie publikacji artykułu. Badacze, którzy chcą uzyskać dostęp do zdezidentyfikowanych danych na poziomie indywidualnym, skontaktują się z zespołem obliczeniowym w Departamencie Biostatystyki (ClinTrialDataRequest@stjude.org), który odpowie na żądanie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione w momencie publikacji artykułu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane zostaną przekazane naukowcom po otrzymaniu formalnego wniosku zawierającego następujące informacje: pełne imię i nazwisko wnioskodawcy, afiliacja, żądany zestaw danych oraz termin, w którym dane są potrzebne. Jako punkt informacyjny główny statystyk i główny badacz badania zostaną poinformowani, że zażądano zbiorów danych dotyczących wyników pierwotnych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj