Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiureahoito: Pediatristen väestöryhmien käytön optimointi kaikkialla

perjantai 18. helmikuuta 2022 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

Ensisijainen tavoite

  1. Määrittele nesteformuloidun HU:n farmakokinetiikka imeväisillä (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
  2. Arvioi HU "sprinklien" suhteellinen biologinen hyötyosuus kapseleihin verrattuna lapsilla ja nuorilla (≥ 2–18 vuotta).

Toissijainen tavoite:

Vertaa PK-parametreja imeväisillä ja vanhemmilla lapsilla tässä tutkimuksessa ja aikaisemman "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa.

Tutkimustavoitteet:

Tallenna tietoja HU-spreiden mausta käyttämällä makukyselylomaketta.

Tämä tutkimus on avoin, yhden keskuksen arvio kahden hydroksiurea-formulaation (HU) farmakokinetiikasta, jotka on suunniteltu (1) määrittämään nestemäisen formulaation farmakokineettinen profiili pikkulapsilla ja (2) määrittämään "sprinklien" biologinen hyötyosuus. uusi antotapa vanhemmille lapsille. Tutkimuksen tavoitteena on tuottaa tietoa FDA:n hyväksymisen helpottamiseksi HU:lle lapsille ja mahdollisesti validoida uusi antotapa ("sprinkle"), joka optimoi lasten pääsyn ja noudattamisen Yhdysvalloissa ja maailmanlaajuisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

HOPE18 on avoin, 2-haarainen tutkimus HU-alttiudesta 48 lapsella, joilla on SCD. Käsivarressa 1 n = 18 9 kuukauden - 2 vuoden ikäiselle pikkulapselle annetaan HU:n extemporaalinen oraalinen nesteformulaatio yhdellä kertaa, minkä jälkeen otetaan PK-näyte. Annettava annos on ~20 mg/kg/vrk tai lapsen tavanomainen päiväannos. Ryhmässä 2 n = 30 lasta, joiden ikä vaihtelee 2–18 vuoden välillä, annetaan HU:ta, sekä sprinkleformulaatiota että kapseleita (Droxia® 200 mg), kahdessa erillisessä tapauksessa, joiden välissä on vähintään 1 päivä mutta enintään 30 päivinä satunnaistetulla, crossover-tyylillä. HU:n annokset kulloinkin pyöristetään lähimpään 200 mg:aan, eivätkä ne saa ylittää 35 mg/kg tai 2000 mg. Oletamme, että sprinkleformulaation PK-profiili ei eroa merkittävästi Droxia®-kapseleiden PK-profiilista 2–18-vuotiailla lapsilla ja nuorilla. Molempien käsien osallistujia seurataan 30 päivän ajan viimeisen HU-annoksen saamisesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 kuukautta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat ovat kelvollisia tähän tutkimukseen, jos kaikki seuraavat osallistumiskriteerit täyttyvät:

  • Laboratorio (esim. elektroforeettinen, kromatografinen tai DNA) HbSS:n tai HbSβ0-talassemian varmistus.
  • Osallistujat voivat vastaanottaa HU:ta tai eivät. Jos osallistujat käyttävät HU:ta, heidän viimeisimmän annoksensa on oltava ≥ 24 tuntia ennen tutkimuksen alkamista.
  • Osallistuja on "kunnossa" (määritelty ≥ 2 viikon kuluttua viimeisestä SCD:hen liittyvästä komplikaatiosta).
  • Kliinisiä todisteita ruoansulatuskanavan normaalista toiminnasta ja rakenteesta.
  • Ei kliinisiä todisteita maksan vajaatoiminnasta, mukaan lukien transaminaasit < 3 kertaa normaalin yläraja.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (Schwartzin yhtälö) > 70 ml/min/1,73 m2.
  • Painoindeksi (BMI) ≥5. ja ≤95. prosenttipiste CDC:n kasvukaavioiden mukaan.

Lisäksi:

Farmakokineettinen tutkimus (osa 1):

  • Ikä ≥ 9 kuukautta ja < 2 vuotta.
  • Pystyy kuluttamaan vähintään 30 ml vettä tutkimusartikkelin nauttimisen jälkeen.

Biosaatavuustutkimus (osa 2):

  • Ikä ≥ 2 vuotta ja ≤ 18 vuotta.
  • Paino ≥ 10 kg
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen annoksen antamista, ja heidän on oltava valmiita käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä, mukaan lukien pidättäytyminen, ensimmäisestä raskaustestistä loppuvaiheeseen (30 päivää tutkimusaineiden viimeisen annon jälkeen). ).
  • Hedelmällisessä iässä olevien miesten on oltava halukkaita käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä, mukaan lukien pidättyminen, tutkimukseen osallistumisen aikana (30 päivää tutkimusaineiden viimeisen annon jälkeen).
  • Pystyy nielemään sekä sprinklejä että kapselitutkimusartikkeleita ja kuluttamaan vähintään 30 ml vettä kunkin aineen nauttimisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Krooninen verensiirtohoito tai verensiirto 3 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta.
  • Tunnettu munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin iän yläraja).
  • Tunnettu maksan vajaatoiminta tai asteen 2 tai korkeammat transaminaasi- ja bilirubiinitasot.
  • Muut diagnoosit kuin sirppisoluanemia tai sirppi beeta-nolla-talassemia (eli muut sirppisolumuunnelmat tai sikiön hemoglobiinin sirppi/perinnöllinen pysyvyys).
  • Verenkuvaparametrit ovat seuraavat: hemoglobiini <6,0 gm/dl, absoluuttinen retikulosyyttien määrä <80 000/mm3, absoluuttinen neutrofiilien määrä <1000/mm3 tai verihiutaleiden määrä <80 000/mm3.
  • Osallistuja on käyttänyt opiaatteja, H2-salpaajia, protonipumpun estäjiä, antasideja, muita GI-motiliteettiaineita tai muita lääkkeitä, jotka tutkijan mielestä häiritsevät tutkimusmenettelyjä tai vaikuttavat tutkimuksen tulosten tulkintaan 3 päivää ennen ensimmäistä tutkimusannosta.
  • Osallistujat, jotka käyttävät antiretroviraalisia lääkkeitä (mukaan lukien didanosiini ja stavudiini) samanaikaisen käytön lisääntyneen toksisuuden riskin vuoksi.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen interventiotutkimukseen, jossa käytetään IND/IDE-ainetta, mutta voi osallistua HUGKISSiin samasta lääkeaineesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Varsi 1 Nestemäinen hydroksiurea
Tämän tutkimuksen haarassa 1 n = 18 9 kuukauden - 2 vuoden ikäiselle pikkulapselle annetaan extemporaalinen HU:n oraalinen nesteformulaatio yhdellä kertaa, minkä jälkeen otetaan PK-näyte. Annettava annos on ~20 mg/kg/vrk tai lapsen tavanomainen päiväannos.
Lääke: Hydroksiurea
Lääke: Suun kautta annettava nestemäinen hydroksiurea-annos on 20 mg/kg/vrk tai imeväisten tavanomainen päiväannos.
Muut nimet:
  • HU
  • Nestemäinen hydroksiurea
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 2 Hydroxyurea oraalinen kapseli
Käsissä 2 n = 30 lapselle, joiden ikä vaihtelee 2–18-vuotiaista, annetaan suun kautta kapselia HU, sekä sprinkleformulaatiota että kapseleita (Droxia® 200 mg), kahdessa erillisessä tapauksessa, joiden välillä on vähintään 1 mutta enintään 30 päivää satunnaistetulla, ristikkäisellä tavalla. HU:n annokset joka kerta pyöristetään lähimpään 200 mg:aan, eivätkä ne saa ylittää 35 mg/kg tai 2000 mg
Lääke: Hydroksiurea-oraalinen kapseli
Lääke: Hydroksiurea sekä sprinkleformulaationa että kapseleina (Droxia 200mg) annettuna 2 eri kertaa.
Muut nimet:
  • HU Ripottele
  • Doksroksia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin havaittu pitoisuus annostuksen jälkeen (Cmax) HU-nestevalmisteelle imeväisille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä
Suurimman havaitun pitoisuuden (Cmax) aika suhteessa annostusaikaan HU-nestevalmisteelle imeväisille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä
AUClast HU:n nestemäiselle formulaatiolle imeväisille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala lääkkeen annostelusta viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen tai kun pitoisuudet olivat kvantitatiivisen rajan (BLQ) alapuolella, laskettiin käyttämällä joko lineaarista (konsentraatio ennen Cmax:ia) tai logaritmista puolisuunnikkaan muotoista sääntöä. (pitoisuudet Cmax:n jälkeen). Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä
AUCinfinity HU-nestevalmisteelle imeväisille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
AUC ekstrapoloitu viimeisimmästä mitatusta pitoisuudesta (Clast) ajan äärettömyyteen käyttämällä kaavaa AUClast + Clast / λz. Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä
Keskimääräinen oleskeluaika WinNonlinin luomana (AUMC/AUC) HU-nestevalmisteelle imeväisille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä
Näennäinen puhdistuma laskettuna annoksesta/AUCINF HU-nestevalmisteelle imeväisille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä
Näennäinen puhdistuma, joka on normalisoitu ruumiinpainolle (BW) HU-nestevalmisteelle imeväisille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä
Eliminaatiokulma HU-nestevalmisteelle vauvoille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
Ensimmäisen asteen lineaarinen kaltevuus, joka liittyy käyrän pääteosaan (log-lineaarinen) ja joka on arvioitu logaritmien pitoisuuksien lineaarisella regressiolla ajan suhteen. Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä
Terminaalin eliminaation puoliintumisaika, saatu alkaen: t½ = ln(2)/λz HU-nestevalmisteelle imeväisille (9 kuukaudesta < 2 vuoteen)
Aikaikkuna: 1 päivä
Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskihajonna (SD), raportoidaan.
1 päivä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HU:n "sprinkleille" havaittu enimmäispitoisuus annostuksen jälkeen (Cmax) verrattuna kapseleihin lapsilla ja nuorilla (≥ 2–18 vuotta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Suurimman havaitun pitoisuuden (Cmax) aika suhteessa annostusaikaan HU "sprinkleille" verrattuna kapseleihin lapsille ja nuorille (≥ 2–18 vuotta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
AUClast HU:n "sprinkleille" verrattuna kapseleihin lapsille ja nuorille (≥ 2–18 vuotta)
Aikaikkuna: 2 päivää
AUC ekstrapoloitu viimeisimmästä mitatusta pitoisuudesta (Clast) ajan äärettömyyteen käyttämällä kaavaa AUClast + Clast / λz. Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
AUCinfinity HU "sprinkleille" verrattuna kapseleihin lapsille ja nuorille (≥ 2–18 vuotta)
Aikaikkuna: 2 päivää
AUC ekstrapoloitu viimeisimmästä mitatusta pitoisuudesta (Clast) ajan äärettömyyteen käyttämällä kaavaa AUClast + Clast / λz. Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Keskimääräinen oleskeluaika WinNonlinin luomana (AUMC/AUC) HU:n "sprinkleille" verrattuna lasten ja nuorten kapseleihin (≥ 2–18 vuotta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Näennäinen puhdistuma laskettuna annoksesta/AUCINF:stä HU "sprinkleille" verrattuna kapseleihin lapsilla ja nuorilla (≥ 2–18 vuotta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Ruumiinpainoon (BW) normalisoitu näennäinen puhdistuma HU:n "sprinkleille" verrattuna kapseleihin lapsilla ja nuorilla (≥ 2–18 vuotta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Lasten ja nuorten (≥ 2–18-vuotiaiden) lasten ja nuorten (≥2-18-vuotiaiden) kapseleiden eliminaatiokulma
Aikaikkuna: 2 päivää
Ensimmäisen asteen lineaarinen kaltevuus, joka liittyy käyrän pääteosaan (log-lineaarinen) ja joka on arvioitu logaritmien pitoisuuksien lineaarisella regressiolla ajan suhteen. Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Terminaalin eliminaation puoliintumisaika saatu alkaen: t½ = ln(2)/λz HU "sprinkleille" verrattuna kapseleihin lapsille ja nuorille (≥2-18 vuotta)
Aikaikkuna: 2 päivää
Yhteenvetotilastot, jotka sisältävät keskiarvon ja SD:n, raportoidaan "sprinkleille" ja kapseleille, ja niitä verrataan käyttämällä kahden näytteen t-testiä tai Wilcoxonin rank-summatestiä riippuen datan normaalista merkitsevyystasolla 0,05 yllä olevaa tutkimussuunnitelmaa kohti. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Suurin havaittu pitoisuus annostuksen jälkeen (Cmax) imeväisille vs. vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Suurimman havaitun pitoisuuden aika (Cmax) suhteessa annostusaikaan imeväisille vs. vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
AUClast imeväisille versus vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala lääkkeen annostelusta viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen tai kun pitoisuudet olivat kvantitatiivisen rajan (BLQ) alapuolella, laskettiin käyttämällä joko lineaarista (konsentraatio ennen Cmax:ia) tai logaritmista puolisuunnikkaan muotoista sääntöä. (pitoisuudet Cmax:n jälkeen). Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
AUCinfinity imeväisille versus vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
AUC ekstrapoloitu viimeisimmästä mitatusta pitoisuudesta (Clast) ajan äärettömyyteen käyttämällä kaavaa AUClast + Clast / λz. Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Keskimääräinen oleskeluaika WinNonlinin luomana (AUMC/AUC) imeväisille vs. vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Näennäinen puhdistuma laskettuna annoksesta/AUCINF:stä imeväisille versus vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Ilmeinen puhdistuma, joka on normalisoitu ruumiinpainolle (BW) imeväisille vs. vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Eliminaatiokaltevuus imeväisille vs. vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
Ensimmäisen asteen lineaarinen kaltevuus, joka liittyy käyrän pääteosaan (log-lineaarinen) ja joka on arvioitu logaritmien pitoisuuksien lineaarisella regressiolla ajan suhteen. Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää
Terminaalin eliminaation puoliintumisaika saatu: t½ = ln(2)/ λz imeväisille vs. vanhemmille lapsille
Aikaikkuna: 2 päivää
Vanhempien lasten joukossa ovat tässä tutkimuksessa käsivarteen 2 kuuluvat lapset sekä edellisessä "Hydroksiurean nestemäisen formulaation farmakokinetiikka ja biologinen hyötyosuus sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla" (NCT01506544) tutkimuksessa. Yhteenvetotilastot raportoidaan imeväisille ja vanhemmille lapsille, ja niitä verrataan kahden otoksen t-testillä tai Wilcoxonin rank-summatestillä riippuen tietojen normaalista. Logaritminen muunnos otetaan käyttöön, jos tiedot eivät noudata normaalia.
2 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 10. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 20. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 20. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 31. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 18. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HOPE18

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten osallistujien tunnistamattomat aineistot, jotka sisältävät julkaistussa artikkelissa analysoidut muuttujat, asetetaan saataville (liittyvät julkaisun sisältämiin tutkimuksen ensisijaiseen tai toissijaiseen tavoitteeseen). Tukiasiakirjat, kuten protokolla, tilastoanalyysisuunnitelma ja tietoinen suostumus, ovat saatavilla CTG-verkkosivustolta tietylle tutkimukselle. Julkaistun artikkelin luomiseen käytetyt tiedot ovat saatavilla artikkelin julkaisuhetkellä. Tutkijat, jotka hakevat pääsyä yksilötason de-identifioituihin tietoihin, ottavat yhteyttä Biostatistiikkaosaston laskentatiimiin (ClinTrialDataRequest@stjude.org), joka vastaa tietopyyntöön.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla artikkelin julkaisuhetkellä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot toimitetaan tutkijoille muodollisen pyynnön jälkeen, jossa on seuraavat tiedot: hakijan koko nimi, sidosryhmä, pyydetty tietokokonaisuus ja ajankohta, jolloin tietoja tarvitaan. Tiedoksi johtavalle tilastotieteilijälle ja tutkimuksen päätutkijalle ilmoitetaan, että ensisijaisten tulosten tietojoukkoja on pyydetty.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa