Terapia con hidroxiurea: optimización del acceso en poblaciones pediátricas en todas partes

Criterios de inclusión:

Los participantes serán elegibles para este estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios de inclusión:

• Laboratorio (es decir, confirmación electroforética, cromatográfica o de ADN) de HbSS o talasemia HbSβ0.
• Los participantes pueden o no estar recibiendo HU actualmente. Si los participantes están tomando HU, entonces su dosis más reciente debe ser ≥24 horas antes del inicio del estudio.
• El participante se encuentra en un estado "bien" (definido por ≥ 2 semanas desde la última complicación relacionada con la SCD).
• Evidencia clínica de función y estructura gastrointestinal normal.
• Sin evidencia clínica de compromiso hepático, incluidas transaminasas < 3 veces el límite superior de lo normal.
• Tasa de filtración glomerular estimada (ecuación de Schwartz) > 70 ml/min/1,73m2.
• Índice de masa corporal (IMC) ≥ percentil 5 y ≤ 95 según las tablas de crecimiento de los CDC.

Además:

Para el estudio farmacocinético (grupo 1):

• Edad ≥ 9 meses y < 2 años.
• Capaz de consumir un mínimo de 30 ml de agua después de la ingestión del artículo de estudio.

Para el Estudio de Biodisponibilidad (Brazo 2):

• Edad ≥ 2 años y ≤ 18 años.
• Peso de ≥ 10 kg
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de la dosificación y estar dispuestas a practicar las medidas anticonceptivas apropiadas, incluida la abstinencia, desde el momento de la prueba de embarazo inicial hasta el resto del estudio (30 días después de la última administración de agentes en investigación). ).
• Los hombres en edad fértil deben estar dispuestos a practicar las medidas anticonceptivas apropiadas, incluida la abstinencia, durante la participación en el estudio (30 días después de la última administración de agentes en investigación).
• Capaz de ingerir artículos de estudio tanto en aerosol como en cápsulas y consumir un mínimo de 30 ml de agua después de la ingestión de cada agente.

Criterio de exclusión:

• Terapia de transfusión crónica, o transfundida dentro de los 3 meses posteriores a la participación en el estudio.
• Insuficiencia renal conocida (creatinina >1,5 veces el límite superior normal para la edad).
• Insuficiencia hepática conocida o niveles de transaminasas y bilirrubina de Grado 2 o superiores.
• Diagnósticos que no sean anemia de células falciformes o talasemia falciforme beta-cero (es decir, otras variantes de células falciformes o persistencia falciforme/hereditaria de la hemoglobina fetal).
• Los parámetros del hemograma son los siguientes: hemoglobina <6,0 g/dl, recuento absoluto de reticulocitos <80 000/mm3, recuento absoluto de neutrófilos <1000/mm3 o recuento de plaquetas <80 000/mm3.
• El participante ha usado opiáceos, bloqueadores H2, inhibidores de la bomba de protones, antiácidos, otros agentes de motilidad GI o cualquier otro medicamento que, en opinión del investigador, interferirá con los procedimientos del estudio o afectará la interpretación de los resultados del estudio durante 3 días antes de la primera dosis del estudio.
• Participantes que toman medicamentos antirretrovirales (incluidas didanosina y estavudina) debido al mayor riesgo de toxicidad con el uso concomitante.
• Participación en otro ensayo de intervención clínica que utiliza un agente IND/IDE, pero puede participar en HUGKISS desde el mismo fármaco.