Hydroxyureaterapi: Optimering af adgang i pædiatriske populationer overalt
18. februar 2022 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital
Primært mål
- Definer farmakokinetikken af flydende formuleret HU hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
- Vurder den relative biotilgængelighed af HU "drys" sammenlignet med kapsler hos børn og unge (≥2 til 18 år).
Sekundært mål:
Sammenlign farmakokinetiske parametre hos spædbørn versus ældre børn i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea hos pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Udforskende mål:
Indfang information om smagen af HU-drys ved hjælp af smagsspørgeskema.
Dette forsøg er en åben-label, single-center vurdering af farmakokinetikken af to formuleringer af hydroxyurinstof (HU) designet til (1) at bestemme den farmakokinetiske profil af en flydende formulering hos spædbørn og til (2) at bestemme biotilgængeligheden af "drys", en ny administrationsmetode til ældre børn. Undersøgelsen har til formål at generere data for at lette FDA-godkendelse af HU hos børn og potentielt validere en ny administrationsmåde ("drys"), der vil optimere adgang og overholdelse for børn i USA og globalt.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
HOPE18 vil være et åbent 2-armsstudie af HU-disposition hos 48 børn med SCD.
I arm 1 vil n=18 spædbørn i alderen 9 måneder til 2 år blive indgivet en ekstempore oral flydende formulering af HU ved en enkelt lejlighed efterfulgt af PK-prøvetagning.
Den administrerede dosis vil være ~20 mg/kg/dag eller spædbarnets sædvanlige daglige dosis.
I arm 2 vil n=30 børn i alderen fra 2 til 18 år blive administreret HU, både en sprinklerformulering og kapsler (Droxia® 200 mg), ved to separate lejligheder med mindst 1 dag, men ikke mere end 30 gange. dage på en randomiseret, crossover-måde.
Doserne af HU ved hver lejlighed vil blive afrundet til nærmeste 200 mg og vil ikke overstige 35 mg/kg eller 2000 mg.
Vi antager, at PK-profilen af sprinkle-formuleringen ikke vil afvige væsentligt fra PK-profilen for Droxia®-kapsler hos børn og unge i alderen ≥2 - 18 år.
Deltagere i begge arme vil blive fulgt op til 30 dage fra modtagelsen af sidste HU-dosis.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
1
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
9 måneder til 18 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Deltagerne vil være kvalificerede til denne undersøgelse, hvis kun alle følgende inklusionskriterier gælder:
- Laboratorium (dvs. elektroforetisk, kromatografisk eller DNA) bekræftelse af HbSS eller HbSβ0-thalassæmi.
- Det kan være, at deltagere i øjeblikket modtager HU. Hvis deltagerne tager HU, skal deres seneste dosis være ≥24 timer før starten af undersøgelsen.
- Deltageren er i "brønd"-tilstand (defineret af ≥ 2 uger siden den sidste SCD-relaterede komplikation).
- Klinisk bevis for normal mave-tarmfunktion og struktur.
- Ingen kliniske tegn på leverkompromittering, inklusive transaminaser < 3 gange den øvre normalgrænse.
- Estimeret glomerulær filtrationshastighed (Schwartz-ligning) > 70 ml/min/1,73m2.
- Body mass index (BMI) ≥5. og ≤95. percentil ifølge CDC vækstdiagrammer.
Ud over:
For den farmakokinetiske undersøgelse (arm 1):
- Alder ≥ 9 måneder og < 2 år.
- I stand til at indtage minimum 30 ml vand efter indtagelse af undersøgelsesartiklen.
For biotilgængelighedsundersøgelsen (arm 2):
- Alder ≥ 2 år og ≤ 18 år.
- Vægt på ≥ 10 kg
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før dosering og være villige til at praktisere passende svangerskabsforebyggende foranstaltninger, herunder afholdenhed, fra tidspunktet for den første graviditetstest til resten af undersøgelsen (30 dage efter sidste administration af forsøgsmidler) ).
- Mænd i den fødedygtige alder skal være villige til at praktisere passende svangerskabsforebyggende foranstaltninger, herunder afholdenhed, under undersøgelsesdeltagelsen (30 dage efter sidste administration af forsøgsmidler).
- I stand til at indtage både drys og kapselundersøgelsesartikler og indtage minimum 30 ml vand efter indtagelse af hvert middel.
Ekskluderingskriterier:
- Kronisk transfusionsbehandling eller transfusion inden for 3 måneder efter deltagelse i undersøgelsen.
- Kendt nedsat nyrefunktion (kreatinin >1,5x den øvre grænse for normal for alder).
- Kendt leverinsufficiens eller grad 2 eller højere transaminaser og bilirubinniveauer.
- Diagnoser andre end seglcelleanæmi eller segl beta-nul thalassæmi (dvs. andre seglcellevarianter eller segl/arvelig persistens af føtalt hæmoglobin).
- Blodtællingsparametre som følger: hæmoglobin <6,0 gm/dL, absolut retikulocyttal <80.000/mm3, absolut neutrofiltal <1000/mm3 eller blodpladetal <80.000/mm3.
- Deltageren har brugt opiater, H2-blokkere, protonpumpehæmmere, antacida, andre GI-motilitetsmidler eller enhver anden medicin, der efter investigators mening vil forstyrre undersøgelsesprocedurerne eller påvirke fortolkningen af undersøgelsens resultater i 3 dage før den første dosis af undersøgelsen.
- Deltagere, der tager antiretrovirale lægemidler (herunder didanosin og stavudin) på grund af øget risiko for toksicitet ved samtidig brug.
- Deltagelse i et andet klinisk interventionsforsøg med anvendelse af et IND/IDE-middel, men kan deltage i HUGKISS siden samme lægemiddelagent.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: OVERKRYDS
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 1 Flydende Hydroxyurea
I arm 1 af denne undersøgelse vil n=18 spædbørn i alderen 9 måneder til 2 år blive indgivet en ekstempore oral flydende formulering af HU ved en enkelt lejlighed efterfulgt af PK-prøvetagning.
Den administrerede dosis vil være ~20 mg/kg/dag eller spædbarnets sædvanlige daglige dosis.
|
Lægemiddel: Hydroxyurea oral flydende dosis vil være 20 mg/kg/dag eller spædbørns sædvanlige daglige dosis.
Andre navne:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 2 Hydroxyurea oral kapsel
I arm 2 vil n=30 børn i alderen fra 2 til 18 år blive administreret oral kapsel HU, både en sprinklerformulering og kapsler (Droxia® 200 mg), ved to separate lejligheder adskilt af mindst 1 men ikke mere end 30 dage på en randomiseret, crossover-måde.
Doserne af HU ved hver lejlighed vil blive afrundet til nærmeste 200 mg og vil ikke overstige 35 mg/kg eller 2000 mg
|
Lægemiddel: Hydroxyurea både en dryssformulering og kapsler (Droxia 200mg) indgivet ved 2 separate lejligheder.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den maksimale koncentration observeret efter dosering (Cmax) for HU flydende formulering hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
|
Tidspunktet for maksimal observeret koncentration (Cmax) i forhold til doseringstidspunktet for HU flydende formulering hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
|
AUClast for HU flydende formulering til spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
Arealet under koncentration-tid-kurven fra tidspunktet for dosering af lægemidlet til tidspunktet for den sidste målbare koncentration, eller når koncentrationerne var under grænsen for kvantificering (BLQ), blev beregnet ved hjælp af enten den lineære (koncentration før Cmax) eller log-trapezreglen (koncentrationer efter Cmax).
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
|
AUCinfinity for HU flydende formulering hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
AUC ekstrapoleret fra den sidst målte koncentration (Clast) til uendelig tid ved hjælp af formlen AUClast + Clast / λz.
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
|
Gennemsnitlig opholdstid som genereret af WinNonlin (AUMC/AUC) for HU flydende formulering hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
|
Tilsyneladende clearance beregnet ud fra dosis/AUCINF for HU flydende formulering hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
|
Tilsyneladende clearance normaliseret for kropsvægt (BW) for HU flydende formulering hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
|
Eliminationshældning for HU flydende formulering hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
Den første ordens lineære hældning forbundet med den terminale (log-lineære) del af kurven og estimeret via lineær regression af log-koncentrationer vs. tid.
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
|
Terminal eliminering Halveringstid opnået fra: t½ = ln(2)/λz for HU flydende formulering hos spædbørn (9 måneder til <2 år)
Tidsramme: 1 dag
|
Opsummerende statistikker inklusive gennemsnit, standardafvigelse (SD) vil blive rapporteret.
|
1 dag
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den maksimale koncentration observeret efter dosering (Cmax) for HU "drys" sammenlignet med kapsler hos børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Tidspunktet for maksimal observeret koncentration (Cmax) i forhold til doseringstidspunktet for HU "drys" sammenlignet med kapsler til børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
AUClast for HU "drys" sammenlignet med kapsler til børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
AUC ekstrapoleret fra den sidst målte koncentration (Clast) til uendelig tid ved hjælp af formlen AUClast + Clast / λz.
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
AUCinfinity for HU "drys" sammenlignet med kapsler hos børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
AUC ekstrapoleret fra den sidst målte koncentration (Clast) til uendelig tid ved hjælp af formlen AUClast + Clast / λz.
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Gennemsnitlig opholdstid som genereret af WinNonlin (AUMC/AUC) for HU "drys" sammenlignet med kapsler hos børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Tilsyneladende clearance beregnet ud fra dosis/AUCINF for HU "drys" sammenlignet med kapsler hos børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Tilsyneladende clearance normaliseret for kropsvægt (BW) for HU "drys" sammenlignet med kapsler til børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Eliminationshældning for HU "drys" sammenlignet med kapsler hos børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
Den første ordens lineære hældning forbundet med den terminale (log-lineære) del af kurven og estimeret via lineær regression af log-koncentrationer vs. tid.
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Terminal eliminering halveringstid opnået fra: t½ = ln(2)/λz for HU "drys" sammenlignet med kapsler hos børn og unge (≥2 til 18 år)
Tidsramme: 2 dage
|
Opsummerende statistik inklusive middelværdi og SD vil blive rapporteret for "drys" og kapsler og vil blive sammenlignet ved hjælp af to-prøve t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene ved et signifikansniveau på 0,05 pr. undersøgelsesdesign ovenfor.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Den maksimale koncentration observeret efter dosering (Cmax) for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Tidspunktet for maksimal observeret koncentration (Cmax) i forhold til doseringstidspunktet for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
AUClast for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
Arealet under koncentration-tid-kurven fra tidspunktet for dosering af lægemidlet til tidspunktet for den sidste målbare koncentration, eller når koncentrationerne var under grænsen for kvantificering (BLQ), blev beregnet ved hjælp af enten den lineære (koncentration før Cmax) eller log-trapezreglen (koncentrationer efter Cmax).
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
AUCinfinity for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
AUC ekstrapoleret fra den sidst målte koncentration (Clast) til uendelig tid ved hjælp af formlen AUClast + Clast / λz.
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Gennemsnitlig opholdstid som genereret af WinNonlin (AUMC/AUC) for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Tilsyneladende clearance beregnet ud fra dosis/AUCINF for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Tilsyneladende clearance normaliseret for kropsvægt (BW) for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Eliminationshældning for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
Den første ordens lineære hældning forbundet med den terminale (log-lineære) del af kurven og estimeret via lineær regression af log-koncentrationer vs. tid.
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
|
Terminal eliminering halveringstid opnået fra: t½ = ln(2)/ λz for spædbørn versus ældre børn
Tidsramme: 2 dage
|
De ældre børn vil inkludere børn på arm 2 i denne undersøgelse og dem fra vores tidligere "Farmakokinetik og biotilgængelighed af en flydende formulering af hydroxyurea i pædiatriske patienter med seglcelleanæmi" (NCT01506544) forsøg.
Sammenfattende statistik vil blive rapporteret for spædbørn og ældre børn og vil blive sammenlignet ved hjælp af to prøver t-test eller Wilcoxon rangsum test afhængigt af normaliteten af dataene.
Logaritmisk transformation vil blive anvendt, hvis data ikke følger det normale.
|
2 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
10. juni 2019
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
20. januar 2022
Studieafslutning (FAKTISKE)
20. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. januar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. januar 2019
Først opslået (FAKTISKE)
31. januar 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
18. marts 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. februar 2022
Sidst verificeret
1. februar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HOPE18
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltager afidentificerede datasæt indeholdende variablerne analyseret i den publicerede artikel vil blive gjort tilgængelige (relateret til undersøgelsens primære eller sekundære mål, der er indeholdt i publikationen).
Understøttende dokumenter såsom protokollen, planen for statistiske analyser og informeret samtykke er tilgængelige via CTG's websted for den specifikke undersøgelse.
Data, der bruges til at generere den offentliggjorte artikel, vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for artiklens udgivelse.
Efterforskere, der søger adgang til de-identificerede data på individuelt niveau, vil kontakte computerteamet i Department of Biostatistics (ClinTrialDataRequest@stjude.org), som vil svare på dataanmodningen.
IPD-delingstidsramme
Data vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for artiklens offentliggørelse.
IPD-delingsadgangskriterier
Data vil blive leveret til forskere efter en formel anmodning med følgende oplysninger: fulde navn på anmoderen, tilknytning, anmodet datasæt og tidspunkt for, hvornår data er nødvendige.
Som et oplysende punkt vil den ledende statistiker og undersøgelsens hovedinvestigator blive informeret om, at der er anmodet om datasæt med primære resultater.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Seglcellesygdom
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenAktiv, ikke rekrutterendeLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)Belgien
-
University of BolognaNovartisUkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)Italien
-
AHS Cancer Control AlbertaCross Cancer InstituteAfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung CancerCanada
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)Den Russiske Føderation
Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof
-
Ochuko OrherheObafemi Awolowo University Teaching Hospital; Obafemi Awolowo University; Consortium for Advanced Research Training in Africa (CARTA)Ikke rekrutterer endnu
-
Vanderbilt University Medical CenterAminu Kano Teaching Hospital; Murtala Muhammed Specialist HospitalAfsluttetSlag | Seglcellesygdom | SeglcelleanæmiNigeria
-
Bionoxx Inc.RekrutteringBehandling-Ildfaste faste tumorerSydkorea
-
Bionoxx Inc.Ikke rekrutterer endnuBehandling-Ildfaste faste tumorer
-
Duke UniversityNovartis PharmaceuticalsAfsluttetGlioblastom | GliosarkomForenede Stater
-
Annick DesjardinsAstraZeneca; Novartis PharmaceuticalsAfsluttetGlioblastom | GliosarkomForenede Stater
-
ItalfarmacoAfsluttet
-
Vanderbilt University Medical CenterAminu Kano Teaching HospitalAktiv, ikke rekrutterendeSlag | Seglcellesygdom | Seglcelleanæmi | Slagtilfælde, iskæmisk | Silent Cerebral Infarct | Silent StrokeNigeria, Forenede Stater
-
University of ChicagoAfsluttetHoved- og halskræftForenede Stater
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAfsluttet