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Terapia con idrossiurea: ottimizzazione dell'accesso nelle popolazioni pediatriche ovunque

18 febbraio 2022 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Obiettivo primario

  1. Definire la farmacocinetica dell'HU formulato liquido nei neonati (da 9 mesi a <2 anni)
  2. Valutare la biodisponibilità relativa di HU "sprinkles" rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni).

Obiettivo secondario:

Confronta i parametri farmacocinetici nei neonati rispetto ai bambini più grandi in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544).

Obiettivi esplorativi:

Acquisisci informazioni sul gusto degli sprinkles HU utilizzando il questionario sull'appetibilità.

Questo studio è una valutazione in aperto, in un unico centro, della farmacocinetica di due formulazioni di idrossiurea (HU) progettata per (1) determinare il profilo farmacocinetico di una formulazione liquida nei neonati e (2) determinare la biodisponibilità di "sprinkles", un nuovo metodo di somministrazione per i bambini più grandi. Lo studio mira a generare dati per facilitare l'approvazione della FDA per HU nei bambini e potenzialmente convalidare una nuova modalità di somministrazione ("sprinkles") che ottimizzerà l'accesso e l'adesione per i bambini negli Stati Uniti e nel mondo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

HOPE18 sarà uno studio in aperto a 2 bracci sulla predisposizione di HU in 48 bambini con SCD. Nel braccio 1, a n=18 bambini di età compresa tra 9 mesi e 2 anni verrà somministrata una formulazione liquida orale estemporanea di HU in un'unica occasione seguita dal campionamento PK. La dose somministrata sarà di ~20 mg/kg/die o la dose giornaliera abituale del neonato. Nel Braccio 2, n=30 bambini di età compresa tra 2 e 18 anni riceveranno HU, sia una formulazione spray che capsule (Droxia® 200 mg), in due occasioni separate separate da almeno 1 giorno ma non più di 30 giorni in modo casuale e incrociato. Le dosi di HU in ciascuna occasione saranno arrotondate ai 200 mg più vicini e non supereranno 35 mg/kg o 2000 mg. Ipotizziamo che il profilo farmacocinetico della formulazione a spruzzo non differisca in modo significativo dal profilo farmacocinetico delle capsule Droxia® nei bambini e negli adolescenti di età ≥2 - 18 anni. I partecipanti in entrambi i bracci saranno seguiti fino a 30 giorni dalla ricezione dell'ultima dose di HU.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 9 mesi a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti saranno idonei per questo studio se solo se si applicano tutti i seguenti criteri di inclusione:

  • laboratorio (es. conferma elettroforetica, cromatografica o del DNA) di HbSS o HbSβ0 talassemia.
  • I partecipanti possono ricevere o meno attualmente HU. Se i partecipanti stanno assumendo HU, la loro dose più recente deve essere ≥24 ore prima dell'inizio dello studio.
  • Il partecipante è nello stato "bene" (definito da ≥ 2 settimane dall'ultima complicazione correlata a SCD).
  • Evidenza clinica di normale funzione e struttura gastrointestinale.
  • Nessuna evidenza clinica di compromissione epatica, comprese le transaminasi < 3 volte il limite superiore della norma.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (equazione di Schwartz) > 70 ml/min/1,73 m2.
  • Indice di massa corporea (BMI) ≥5° e ≤95° percentile secondo i grafici di crescita del CDC.

Inoltre:

Per lo studio di farmacocinetica (braccio 1):

  • Età ≥ 9 mesi e < 2 anni.
  • In grado di consumare un minimo di 30 ml di acqua dopo l'ingestione dell'articolo di studio.

Per lo studio sulla biodisponibilità (braccio 2):

  • Età ≥ 2 anni e ≤ 18 anni.
  • Peso ≥ 10 kg
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima della somministrazione ed essere disposte a praticare adeguate misure contraccettive, inclusa l'astinenza, dal momento del test di gravidanza iniziale fino al resto dello studio (30 giorni dopo l'ultima somministrazione di agenti sperimentali ).
  • I maschi in età fertile devono essere disposti a praticare adeguate misure contraccettive, inclusa l'astinenza, durante la partecipazione allo studio (30 giorni dopo l'ultima somministrazione di agenti sperimentali).
  • In grado di ingerire sia spruzzi che articoli di studio in capsule e consumare un minimo di 30 ml di acqua dopo l'ingestione di ciascun agente.

Criteri di esclusione:

  • Terapia trasfusionale cronica o trasfusa entro 3 mesi dalla partecipazione allo studio.
  • Compromissione renale nota (creatinina > 1,5 volte il limite superiore della norma per l'età).
  • Compromissione epatica nota o livelli di transaminasi e bilirubina di Grado 2 o superiori.
  • Diagnosi diverse dall'anemia falciforme o dalla talassemia beta-zero falciforme (ovvero, altre varianti falciformi o persistenza falciforme/ereditaria dell'emoglobina fetale).
  • Parametri della conta ematica come segue: emoglobina <6,0 gm/dL, conta assoluta dei reticolociti <80.000/mm3, conta assoluta dei neutrofili <1000/mm3 o conta piastrinica <80.000/mm3.
  • Il partecipante ha utilizzato oppiacei, bloccanti H2, inibitori della pompa protonica, antiacidi, altri agenti per la motilità gastrointestinale o qualsiasi altro farmaco che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirà con le procedure dello studio o influenzerà l'interpretazione dei risultati dello studio per 3 giorni prima della prima dose dello studio.
  • Partecipanti che assumono farmaci antiretrovirali (inclusi didanosina e stavudina) a causa dell'aumentato rischio di tossicità con l'uso concomitante.
  • Partecipazione a un altro studio di intervento clinico che utilizza un agente IND/IDE, ma può partecipare a HUGKISS poiché lo stesso agente farmacologico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Braccio 1 Idrossiurea liquida
Nel braccio 1 di questo studio, a n=18 bambini di età compresa tra 9 mesi e 2 anni verrà somministrata una formulazione liquida orale estemporanea di HU in un'unica occasione seguita da campionamento PK. La dose somministrata sarà di ~20 mg/kg/die o la dose giornaliera abituale del neonato.
Droga: Idrossiurea
Farmaco: la dose orale liquida di idrossiurea somministrata sarà di 20 mg/kg/giorno o la dose giornaliera abituale per i neonati.
Altri nomi:
  • HU
  • Idrossiurea liquida
ACTIVE_COMPARATORE: Braccio 2 Capsula orale di idrossiurea
Nel braccio 2, a n=30 bambini di età compresa tra 2 e 18 anni verrà somministrata la capsula orale HU, sia una formulazione spray che capsule (Droxia® 200 mg), in due occasioni separate separate da almeno 1 ma non più di 30 giorni in modo casuale e incrociato. Le dosi di HU in ciascuna occasione saranno arrotondate ai 200 mg più vicini e non supereranno i 35 mg/kg o i 2000 mg
Droga: Capsula orale di idrossiurea
Droga: Idrossiurea sia una formulazione a spruzzo che capsule (Droxia 200 mg) somministrate in 2 diverse occasioni.
Altri nomi:
  • HU Cospargere
  • Doxroxia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La concentrazione massima osservata dopo la somministrazione (Cmax) per la formulazione liquida HU nei neonati (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno
Il tempo della massima concentrazione osservata (Cmax) rispetto al tempo di somministrazione per la formulazione liquida HU nei neonati (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno
AUClast for HU Formulazione liquida nei lattanti (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
L'area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento della somministrazione del farmaco al momento dell'ultima concentrazione misurabile o quando le concentrazioni erano al di sotto del limite di quantificazione (BLQ) è stata calcolata utilizzando la regola lineare (concentrazione prima della Cmax) o log trapezoidale (concentrazioni dopo Cmax). Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno
AUCinfinity for HU Formulazione liquida nei lattanti (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
L'AUC estrapolata dall'ultima concentrazione misurata (Clast) al tempo infinito utilizzando la formula AUClast + Clast / λz. Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno
Tempo di permanenza medio generato da WinNonlin (AUMC/AUC) per la formulazione liquida HU nei lattanti (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno
Clearance apparente calcolata dalla dose/AUCINF per la formulazione liquida HU nei lattanti (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno
Clearance apparente normalizzata per il peso corporeo (PC) per la formulazione liquida HU nei neonati (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno
Pendenza di eliminazione per la formulazione liquida HU nei lattanti (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
La pendenza lineare di primo ordine associata alla porzione terminale (log-lineare) della curva e stimata mediante regressione lineare delle concentrazioni logaritmiche rispetto al tempo. Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno
Emivita di eliminazione terminale ottenuta da: t½ = ln(2)/λz per la formulazione liquida di HU nei neonati (da 9 mesi a <2 anni)
Lasso di tempo: 1 giorno
Verranno riportate statistiche di riepilogo tra cui media e deviazione standard (DS).
1 giorno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La concentrazione massima osservata dopo la somministrazione (Cmax) per gli "sprinkles" di HU rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Il tempo della concentrazione massima osservata (Cmax) rispetto al tempo di somministrazione per gli "sprinkles" HU rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
AUClast per HU "Sprinkles" rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
L'AUC estrapolata dall'ultima concentrazione misurata (Clast) al tempo infinito utilizzando la formula AUClast + Clast / λz. Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
AUCinfinity per HU "Sprinkles" rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
L'AUC estrapolata dall'ultima concentrazione misurata (Clast) al tempo infinito utilizzando la formula AUClast + Clast / λz. Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Tempo medio di residenza generato da WinNonlin (AUMC/AUC) per HU "Sprinkles" rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Clearance apparente calcolata dalla dose/AUCINF per HU "Sprinkles" rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Clearance apparente normalizzata per il peso corporeo (BW) per HU "Sprinkles" rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Pendenza di eliminazione per HU "Sprinkles" rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
La pendenza lineare di primo ordine associata alla porzione terminale (log-lineare) della curva e stimata mediante regressione lineare delle concentrazioni logaritmiche rispetto al tempo. Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Emivita di eliminazione terminale ottenuta da: t½ = ln(2)/ λz per HU "Sprinkles" rispetto alle capsule nei bambini e negli adolescenti (da ≥2 a 18 anni)
Lasso di tempo: 2 giorni
Le statistiche riassuntive, comprese la media e la deviazione standard, saranno riportate per "sprinkles" e capsule e saranno confrontate utilizzando il test t a due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati a un livello di significatività di 0,05 per il disegno dello studio sopra. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
La concentrazione massima osservata dopo la somministrazione (Cmax) per neonati rispetto a bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Il tempo di massima concentrazione osservata (Cmax) relativo al tempo di somministrazione per neonati rispetto a bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
AUClast per neonati contro bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
L'area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento della somministrazione del farmaco al momento dell'ultima concentrazione misurabile o quando le concentrazioni erano al di sotto del limite di quantificazione (BLQ) è stata calcolata utilizzando la regola lineare (concentrazione prima della Cmax) o log trapezoidale (concentrazioni dopo Cmax). I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
AUCinfinity per neonati contro bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
L'AUC estrapolata dall'ultima concentrazione misurata (Clast) al tempo infinito utilizzando la formula AUClast + Clast / λz. I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Tempo medio di residenza generato da WinNonlin (AUMC/AUC) per neonati rispetto a bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Clearance apparente calcolata dalla dose/AUCINF per neonati rispetto a bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Clearance apparente normalizzato per il peso corporeo (BW) per neonati rispetto a bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Pendenza di eliminazione per i neonati rispetto ai bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
La pendenza lineare di primo ordine associata alla porzione terminale (log-lineare) della curva e stimata mediante regressione lineare delle concentrazioni logaritmiche rispetto al tempo. I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni
Emivita di eliminazione terminale ottenuta da: t½ = ln(2)/λz per neonati rispetto a bambini più grandi
Lasso di tempo: 2 giorni
I bambini più grandi includeranno i bambini del braccio 2 in questo studio e quelli del nostro precedente studio "Farmacocinetica e biodisponibilità di una formulazione liquida di idrossiurea in pazienti pediatrici con anemia falciforme" (NCT01506544). Verranno riportate statistiche riassuntive per neonati e bambini più grandi e saranno confrontate utilizzando il t-test di due campioni o il test della somma dei ranghi di Wilcoxon a seconda della normalità dei dati. La trasformazione logaritmica verrà applicata se i dati non seguono la normalità.
2 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

10 giugno 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

20 gennaio 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

20 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 gennaio 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

31 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

18 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HOPE18

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Saranno resi disponibili set di dati anonimizzati dei singoli partecipanti contenenti le variabili analizzate nell'articolo pubblicato (relativi agli obiettivi primari o secondari dello studio contenuti nella pubblicazione). I documenti di supporto come il protocollo, il piano di analisi statistiche e il consenso informato sono disponibili attraverso il sito Web CTG per lo studio specifico. I dati utilizzati per generare l'articolo pubblicato saranno resi disponibili al momento della pubblicazione dell'articolo. Gli investigatori che richiedono l'accesso a dati anonimizzati a livello individuale contatteranno il team informatico del Dipartimento di Biostatistica (ClinTrialDataRequest@stjude.org) che risponderà alla richiesta di dati.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili al momento della pubblicazione dell'articolo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno forniti ai ricercatori a seguito di una richiesta formale con le seguenti informazioni: nome completo del richiedente, affiliazione, set di dati richiesto e momento in cui i dati sono necessari. Come punto informativo, lo statistico capo e il ricercatore principale dello studio saranno informati che sono stati richiesti i set di dati dei risultati primari.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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