Hydroxyurea Therapy: Optimalizace přístupu u pediatrické populace všude

Kritéria pro zařazení:

Účastníci budou způsobilí pro tuto studii, pouze pokud budou splněna všechna následující kritéria pro zařazení:

• Laboratoř (tj. elektroforetické, chromatografické nebo DNA) potvrzení HbSS nebo HbSβ0talasémie.
• Účastníci mohou, ale nemusí v současné době přijímat HU. Pokud účastníci užívají HU, jejich poslední dávka musí být ≥24 hodin před začátkem studie.
• Účastník je ve stavu „dobře“ (definovaný ≥ 2 týdny od poslední komplikace související s SCD).
• Klinický důkaz normální funkce a struktury gastrointestinálního traktu.
• Žádné klinické známky poškození jater, včetně transamináz < 3násobek horní hranice normy.
• Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (Schwartzova rovnice) > 70 ml/min/1,73 m2.
• Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 5. a ≤ 95. percentil podle růstových grafů CDC.

Kromě toho:

Pro farmakokinetickou studii (skupina 1):

• Věk ≥ 9 měsíců a < 2 roky.
• Po požití studijního článku je schopen zkonzumovat minimálně 30 ml vody.

Pro studii biologické dostupnosti (skupina 2):

• Věk ≥ 2 roky a ≤ 18 let.
• Hmotnost ≥ 10 kg
• Ženy ve fertilním věku musí mít před podáním dávky negativní těhotenský test a musí být ochotny používat vhodná antikoncepční opatření, včetně abstinence, od okamžiku počátečního těhotenského testu až po zbytek studie (30 dní po posledním podání zkoumaných látek ).
• Muži ve fertilním věku musí být během účasti ve studii (30 dní po posledním podání zkoumaných látek) ochotni používat vhodná antikoncepční opatření, včetně abstinence.
• Schopný spolknout jak postřiky, tak studijní předměty pro tobolky a po požití každého prostředku zkonzumovat minimálně 30 ml vody.

Kritéria vyloučení:

• Chronická transfuzní terapie nebo transfuze do 3 měsíců od účasti ve studii.
• Známé poškození ledvin (kreatinin > 1,5x horní hranice normy pro věk).
• Známé poškození jater nebo hladiny transamináz a bilirubinu 2. nebo vyššího stupně.
• Diagnózy jiné než srpkovitá anémie nebo srpkovitá beta-nulová talasémie (tj. jiné srpkovité varianty nebo srpkovitá/dědičná perzistence fetálního hemoglobinu).
• Parametry krevního obrazu jsou následující: hemoglobin <6,0 gm/dl, absolutní počet retikulocytů <80 000/mm3, absolutní počet neutrofilů <1000/mm3 nebo počet krevních destiček <80 000/mm3.
• Účastník užil opiáty, H2 blokátory, inhibitory protonové pumpy, antacida, jiná činidla pro GI motilitu nebo jakoukoli jinou medikaci, která podle názoru zkoušejícího naruší postupy studie nebo ovlivní interpretaci výsledků studie po dobu 3 dnů před první dávkou studie.
• Účastníci užívající antiretrovirová léčiva (včetně didanosinu a stavudinu) kvůli zvýšenému riziku toxicity při současném užívání.
• Účast v jiné klinické intervenční studii využívající činidlo IND/IDE, ale může se účastnit HUGKISS od stejného léčiva.