脂肪酸酸化障害患者におけるREN001の安全性に関する第1b相試験
2022年12月7日 更新者：Reneo Pharma Ltd
脂肪酸酸化障害（FAOD）の被験者における経口REN001による12週間の治療の安全性と忍容性を決定するための非盲検試験
この第 1b 相試験の目的は、脂肪酸酸化障害のある被験者における REN001 の安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II 欠乏症 (CPT2) の変異が確認された脂肪酸酸化障害 (FAOD) の被験者を対象に、REN001 の 2 つの用量レベルの安全性と忍容性を調べる第 1b 相非盲検反復投与試験です。 -鎖アシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 (VLCAD)、長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 (LCHAD)、または三機能性タンパク質欠損症 (TFP)。
すべての被験者は、研究関連の活動または評価を開始する前に、書面による同意を提供します。
潜在的な被験者は、投薬開始の最大8週間前に研究への参加についてスクリーニングされます。研究は、パートAとパートBの2つの部分に分かれています。パートAは登録を終了し、さらに適格な患者はパートBのみに参加します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
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Madrid、スペイン、CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
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Garches、フランス、92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
被験者は、書面による署名と日付のインフォームドコンセントを提供する必要があります
FAODの確定診断
血液または培養線維芽細胞における診断用アシルカルニチンプロファイル
-登録前の少なくとも30日間の安定した治療レジメン
除外基準:
不安定または制御不良の疾患
-1か月以内または5半減期のいずれか長い方で治験薬による治療
-主要な医療イベントのスクリーニング前の3か月以内に入院した
妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：グループ 1 - パート A
REN001 低用量経口 1 日 1 回×12 週間
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オーラル
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実験的：グループ 2 - パート A
REN001 高用量経口 1 日 1 回×12 週間
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オーラル
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実験的：グループ 3 - パート B
REN001 高用量経口 1 日 1 回×12 週間
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オーラル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象
時間枠：第12週に続く
|
安全性と忍容性の尺度としての有害事象（AE）のある参加者の数
|
第12週に続く
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jerry Vockley, M.D., Ph.D.、University of Pittsburgh Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年4月4日
一次修了 (実際)
2022年1月24日
研究の完了 (実際)
2022年3月21日
試験登録日
最初に提出
2019年2月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月5日
最初の投稿 (実際)
2019年2月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2022年12月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年12月7日
最終確認日
2022年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。