Une étude de phase 1b sur l'innocuité de REN001 chez des patients atteints de troubles de l'oxydation des acides gras
7 décembre 2022 mis à jour par: Reneo Pharma Ltd
Une étude ouverte pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement de 12 semaines avec REN001 par voie orale chez des sujets atteints de troubles de l'oxydation des acides gras (FAOD)
Le but de cette étude de phase 1b est d'évaluer la sécurité de REN001 chez des sujets présentant des troubles de l'oxydation des acides gras.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 1b, en ouvert, à doses multiples, de l'innocuité et de la tolérabilité de 2 niveaux de dose de REN001 chez des sujets atteints de troubles de l'oxydation des acides gras (FAOD) avec des mutations confirmées du déficit en carnitine palmitoyltransférase II (CPT2), à très long terme Déficit en acyl-CoA déshydrogénase à chaîne longue (VLCAD), déficit en 3-hydroxyacyl-CoA déshydrogénase à chaîne longue (LCHAD) ou déficit en protéines trifonctionnelles (TFP).
Tous les sujets fourniront un consentement écrit avant de commencer toute activité ou évaluation liée à l'étude.
Les sujets potentiels seront sélectionnés pour participer à l'étude jusqu'à 8 semaines avant le début du dosage. L'étude est divisée en deux parties, la partie A et la partie B. La partie A a terminé l'inscription et d'autres patients éligibles participeront à la partie B uniquement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
24
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Madrid, Espagne, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
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Garches, France, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Les sujets doivent donner un consentement éclairé écrit, signé et daté
Diagnostic confirmé de FAOD
Un profil diagnostique d'acylcarnitine, dans le sang ou les fibroblastes en culture
Un régime de traitement stable pendant au moins 30 jours avant l'inscription
Critère d'exclusion:
Maladie instable ou mal contrôlée
Traitement avec un médicament expérimental dans un délai de 1 mois ou dans les 5 demi-vies, selon la plus longue
Avoir été hospitalisé dans les 3 mois précédant le dépistage pour tout événement médical majeur
Femmes enceintes ou allaitantes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Groupe 1 - Partie A
REN001 Faible dose orale une fois par jour x 12 semaines
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Oral
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Expérimental: Groupe 2 - Partie A
REN001 Haute dose orale une fois par jour x 12 semaines
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Oral
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Expérimental: Groupe 3 - Partie B
REN001 Haute dose orale une fois par jour x 12 semaines
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Oral
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables
Délai: Suite à la semaine 12
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Nombre de participants avec des événements indésirables (EI) comme mesure de sécurité et de tolérabilité
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Suite à la semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 avril 2019
Achèvement primaire (Réel)
24 janvier 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
21 mars 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 février 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 février 2019
Première publication (Réel)
6 février 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
9 décembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 décembre 2022
Dernière vérification
1 décembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- REN001-102
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .