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Um Estudo de Fase 1b da Segurança de REN001 em Pacientes com Distúrbios de Oxidação de Ácidos Graxos

7 de dezembro de 2022 atualizado por: Reneo Pharma Ltd

Um estudo aberto para determinar a segurança e tolerabilidade de 12 semanas de tratamento com REN001 oral em indivíduos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos (FAOD)

O objetivo deste estudo de Fase 1b é avaliar a segurança do REN001 em indivíduos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 1b, aberto, de dose múltipla da segurança e tolerabilidade de 2 níveis de dose de REN001 em indivíduos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos (FAODs) com mutações confirmadas na deficiência de carnitina palmitoiltransferase II (CPT2), muito longo Deficiência de Acil-CoA desidrogenase de cadeia longa (VLCAD), Deficiência de 3-hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa (LCHAD) ou Deficiência de Proteína Trifuncional (TFP). Todos os indivíduos fornecerão consentimento por escrito antes de iniciar quaisquer atividades ou avaliações relacionadas ao estudo. Os indivíduos em potencial serão selecionados para participação no estudo até 8 semanas antes do início da dosagem. O estudo é dividido em duas partes, Parte A e Parte B. A Parte A concluiu a inscrição e outros pacientes elegíveis participarão apenas da Parte B.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Madrid, Espanha, CP 28041
        • Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8591
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Division of Medical Genetics, University Utah
  • França
      • Garches, França, 92380
        • Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os sujeitos devem dar consentimento informado por escrito, assinado e datado

Diagnóstico confirmado de FAOD

Um perfil diagnóstico de acilcarnitina, em sangue ou cultura de fibroblastos

Um regime de tratamento estável por pelo menos 30 dias antes da inscrição

Critério de exclusão:

Doença instável ou mal controlada

Tratamento com um medicamento experimental dentro de 1 mês ou dentro de 5 meias-vidas, o que for mais longo

Ter sido hospitalizado dentro de 3 meses antes da triagem para qualquer evento médico importante

Mulheres grávidas ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo 1 - Parte A
REN001 Dose baixa oral uma vez ao dia x 12 semanas
Medicamento: Baixa Dose REN001
Oral
Experimental: Grupo 2 - Parte A
REN001 Alta Dose oral uma vez ao dia x 12 semanas
Medicamento: Alta Dose REN001
Oral
Experimental: Grupo 3 - Parte B
REN001 Alta Dose oral uma vez ao dia x 12 semanas
Medicamento: Alta Dose REN001
Oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: Contínuo até a Semana 12
Número de participantes com eventos adversos (EAs) como medida de segurança e tolerabilidade
Contínuo até a Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Reneo Pharma Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de abril de 2019

Conclusão Primária (Real)

24 de janeiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

21 de março de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

6 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

9 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • REN001-102

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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