Een fase 1b-onderzoek naar de veiligheid van REN001 bij patiënten met vetzuuroxidatiestoornissen
7 december 2022 bijgewerkt door: Reneo Pharma Ltd
Een open-labelonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid te bepalen van een behandeling van 12 weken met oraal REN001 bij proefpersonen met vetzuuroxidatiestoornissen (FAOD)
Het doel van deze fase 1b-studie is om de veiligheid van REN001 te beoordelen bij proefpersonen met vetzuuroxidatiestoornissen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label fase 1b-onderzoek met meerdere doses naar de veiligheid en verdraagbaarheid van 2 dosisniveaus van REN001 bij proefpersonen met vetzuuroxidatiestoornissen (FAOD's) met bevestigde mutaties in de carnitinepalmitoyltransferase II-deficiëntie (CPT2). -keten Acyl-CoA dehydrogenase deficiëntie (VLCAD), Lange-keten 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase deficiëntie (LCHAD) of Trifunctional Protein Deficiency (TFP).
Alle proefpersonen zullen schriftelijke toestemming geven voorafgaand aan het begin van studiegerelateerde activiteiten of beoordelingen.
Potentiële proefpersonen zullen worden gescreend op deelname aan de studie tot 8 weken voorafgaand aan de start van de dosering. De studie is opgesplitst in twee delen, deel A en deel B. Deel A is voltooid en andere in aanmerking komende patiënten zullen alleen deelnemen aan deel B.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Garches, Frankrijk, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Proefpersonen moeten schriftelijke, ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming geven
Bevestigde diagnose van FAOD
Een diagnostisch acylcarnitineprofiel, in bloed of gekweekte fibroblasten
Een stabiel behandelingsregime gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
Uitsluitingscriteria:
Onstabiele of slecht gecontroleerde ziekte
Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand of binnen 5 halfwaardetijden, welke langer is
In het ziekenhuis zijn opgenomen binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening op een belangrijke medische gebeurtenis
Zwangere of zogende vrouwtjes
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 1 - Deel A
REN001 Lage dosis oraal eenmaal daags x 12 weken
|
Mondeling
|
|
Experimenteel: Groep 2 - Deel A
REN001 Hoge dosis oraal eenmaal daags x 12 weken
|
Mondeling
|
|
Experimenteel: Groep 3 - Deel B
REN001 Hoge dosis oraal eenmaal daags x 12 weken
|
Mondeling
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Doorlopend tot week 12
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
|
Doorlopend tot week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 april 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 januari 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
21 maart 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 februari 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 februari 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 februari 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
9 december 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 december 2022
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- REN001-102
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .