En fase 1b undersøgelse af sikkerheden ved REN001 hos patienter med fedtsyreoxidationsforstyrrelser
7. december 2022 opdateret af: Reneo Pharma Ltd
En åben-label undersøgelse for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af 12 ugers behandling med oral REN001 hos personer med fedtsyreoxidationsforstyrrelser (FAOD)
Formålet med dette fase 1b-studie er at vurdere REN001-sikkerheden hos personer med fedtsyreoxidationsforstyrrelser.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 1b, åbent, flerdosisstudie af sikkerheden og tolerabiliteten af 2 dosisniveauer af REN001 hos personer med fedtsyreoxidationsforstyrrelser (FAOD'er) med bekræftede mutationer i carnitin palmitoyltransferase II-mangel (CPT2), meget lang. -kæde Acyl-CoA dehydrogenase mangel (VLCAD), langkædet 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase mangel (LCHAD) eller trifunktionel proteinmangel (TFP).
Alle forsøgspersoner vil give skriftligt samtykke, før de påbegynder undersøgelsesrelaterede aktiviteter eller vurderinger.
Potentielle forsøgspersoner vil blive screenet for undersøgelsesdeltagelse op til 8 uger før start af dosering. Undersøgelsen er opdelt i to dele, del A og del B. Del A har afsluttet tilmeldingen, og yderligere kvalificerede patienter vil kun deltage i del B.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
-
-
-
-
-
Garches, Frankrig, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Forsøgspersoner skal give skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke
Bekræftet diagnose af FAOD
En diagnostisk acylcarnitinprofil i blod eller dyrkede fibroblaster
Et stabilt behandlingsregime i mindst 30 dage før tilmelding
Ekskluderingskriterier:
Ustabil eller dårligt kontrolleret sygdom
Behandling med et forsøgslægemiddel inden for 1 måned eller inden for 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst
Har været indlagt inden for 3 måneder før screening for enhver større medicinsk hændelse
Gravide eller ammende kvinder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gruppe 1 - Del A
REN001 Lavdosis oral en gang dagligt x 12 uger
|
Mundtlig
|
|
Eksperimentel: Gruppe 2 - Del A
REN001 Højdosis oral en gang dagligt x 12 uger
|
Mundtlig
|
|
Eksperimentel: Gruppe 3 - Del B
REN001 Højdosis oral en gang dagligt x 12 uger
|
Mundtlig
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: Fortsat til uge 12
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
|
Fortsat til uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. april 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. januar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
21. marts 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. februar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. februar 2019
Først opslået (Faktiske)
6. februar 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
9. december 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. december 2022
Sidst verificeret
1. december 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- REN001-102
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .