Un estudio de fase 1b de la seguridad de REN001 en pacientes con trastornos de oxidación de ácidos grasos
7 de diciembre de 2022 actualizado por: Reneo Pharma Ltd
Un estudio abierto para determinar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento de 12 semanas con REN001 oral en sujetos con trastornos de oxidación de ácidos grasos (FAOD)
El propósito de este estudio de Fase 1b es evaluar la seguridad de REN001 en sujetos con trastornos de oxidación de ácidos grasos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 1b, abierto, de dosis múltiples de la seguridad y tolerabilidad de 2 niveles de dosis de REN001 en sujetos con trastornos de oxidación de ácidos grasos (FAOD) con mutaciones confirmadas en la deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II (CPT2), Muy largo deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena larga (VLCAD), deficiencia de 3-hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga (LCHAD) o deficiencia de proteína trifuncional (TFP).
Todos los sujetos darán su consentimiento por escrito antes de comenzar cualquier actividad o evaluación relacionada con el estudio.
Los sujetos potenciales serán evaluados para participar en el estudio hasta 8 semanas antes del inicio de la dosificación. El estudio se divide en dos partes, la Parte A y la Parte B. La Parte A ha finalizado la inscripción y los pacientes elegibles adicionales participarán solo en la Parte B.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Madrid, España, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
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Garches, Francia, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Los sujetos deben dar su consentimiento informado por escrito, firmado y fechado.
Diagnóstico confirmado de FAOD
Un perfil de diagnóstico de acilcarnitina, en sangre o fibroblastos cultivados
Un régimen de tratamiento estable durante al menos 30 días antes de la inscripción
Criterio de exclusión:
Enfermedad inestable o mal controlada
Tratamiento con un fármaco en investigación dentro de 1 mes o dentro de 5 vidas medias, lo que sea más largo
Haber sido hospitalizado dentro de los 3 meses anteriores a la evaluación de cualquier evento médico importante
Hembras embarazadas o lactantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo 1 - Parte A
REN001 Dosis baja oral una vez al día x 12 semanas
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Oral
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Experimental: Grupo 2 - Parte A
REN001 Dosis alta oral una vez al día x 12 semanas
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Oral
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Experimental: Grupo 3 - Parte B
REN001 Dosis alta oral una vez al día x 12 semanas
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Oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Continuo a la semana 12
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Número de participantes con eventos adversos (EA) como medida de seguridad y tolerabilidad
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Continuo a la semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de abril de 2019
Finalización primaria (Actual)
24 de enero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
21 de marzo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
6 de febrero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
9 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de diciembre de 2022
Última verificación
1 de diciembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- REN001-102
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .