Badanie fazy 1b bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych
7 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Reneo Pharma Ltd
Otwarte badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji 12-tygodniowego leczenia doustnym REN001 u pacjentów z zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych (FAOD)
Celem tego badania fazy 1b jest ocena bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie fazy 1b z wielokrotnymi dawkami, dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji 2 poziomów dawek REN001 u osób z zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych (FAOD) z potwierdzonymi mutacjami w niedoborze palmitoilotransferazy karnityny II (CPT2). Bardzo długie niedobór dehydrogenazy acylo-CoA łańcucha (VLCAD), niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksyacylo-CoA (LCHAD) lub trójfunkcyjny niedobór białka (TFP).
Wszyscy uczestnicy przedstawią pisemną zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań lub ocen związanych z badaniem.
Potencjalni uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu pod kątem udziału w badaniu do 8 tygodni przed rozpoczęciem dawkowania. Badanie jest podzielone na dwie części, część A i część B. Rejestracja do części A została zakończona, a kolejni kwalifikujący się pacjenci będą uczestniczyć tylko w części B.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Garches, Francja, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnicy muszą wyrazić pisemną, podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę
Potwierdzona diagnoza FAOD
Diagnostyczny profil acylokarnityny we krwi lub hodowanych fibroblastach
Stabilny schemat leczenia przez co najmniej 30 dni przed włączeniem
Kryteria wyłączenia:
Niestabilna lub słabo kontrolowana choroba
Leczenie badanym lekiem w ciągu 1 miesiąca lub w ciągu 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
Byli hospitalizowani w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym pod kątem jakiegokolwiek poważnego zdarzenia medycznego
Kobiety w ciąży lub karmiące
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa 1 — Część A
REN001 Mała dawka doustna raz dziennie x 12 tygodni
|
Doustny
|
|
Eksperymentalny: Grupa 2 — Część A
REN001 Wysoka dawka doustna raz dziennie x 12 tygodni
|
Doustny
|
|
Eksperymentalny: Grupa 3 — Część B
REN001 Wysoka dawka doustna raz dziennie x 12 tygodni
|
Doustny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Kontynuacja do tygodnia 12
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
|
Kontynuacja do tygodnia 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
24 stycznia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 marca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 lutego 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 lutego 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 lutego 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
9 grudnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 grudnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- REN001-102
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .