Vaiheen 1b tutkimus REN001:n turvallisuudesta potilailla, joilla on rasvahappojen hapettumishäiriö
keskiviikko 7. joulukuuta 2022 päivittänyt: Reneo Pharma Ltd
Avoin tutkimus 12 viikon suun kautta otettavan REN001-hoidon turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi potilailla, joilla on rasvahappojen hapettumishäiriö (FAOD)
Tämän vaiheen 1b tutkimuksen tarkoituksena on arvioida REN001-turvallisuutta potilailla, joilla on rasvahappojen hapettumishäiriöitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1b avoin, moniannostutkimus REN001:n kahden annostason turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on rasvahappojen hapettumishäiriöitä (FAOD) ja joilla on vahvistettu mutaatioita karnitiinipalmitoyylitransferaasi II -puutoksessa (CPT2), erittäin pitkä. -ketjuinen asyyli-CoA-dehydrogenaasin puutos (VLCAD), pitkäketjuinen 3-hydroksiasyyli-CoA-dehydrogenaasin puutos (LCHAD) tai trifunktionaalisen proteiinin puutos (TFP).
Kaikki koehenkilöt antavat kirjallisen suostumuksen ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan tai arvioinnin aloittamista.
Potentiaaliset koehenkilöt seulotaan tutkimukseen osallistumisen suhteen 8 viikkoa ennen annostelun aloittamista. Tutkimus on jaettu kahteen osaan, osaan A ja osaan B. Osa A on päättynyt, ja muut kelvolliset potilaat osallistuvat vain osaan B.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
-
-
-
-
-
Garches, Ranska, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkittavien on annettava kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus
Vahvistettu FAOD-diagnoosi
Diagnostinen asyylikarnitiiniprofiili veressä tai viljellyissä fibroblasteissa
Vakaa hoito-ohjelma vähintään 30 päivää ennen ilmoittautumista
Poissulkemiskriteerit:
Epävakaa tai huonosti hallinnassa oleva sairaus
Hoito tutkimuslääkkeellä 1 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi
Ollut sairaalahoidossa 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa minkä tahansa suuren lääketieteellisen tapahtuman varalta
Raskaana olevat tai imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1 – Osa A
REN001 Low Dose suun kautta kerran päivässä x 12 viikkoa
|
Oraalinen
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2 – Osa A
REN001 High Dose suun kautta kerran päivässä x 12 viikkoa
|
Oraalinen
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 3 – Osa B
REN001 High Dose suun kautta kerran päivässä x 12 viikkoa
|
Oraalinen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Jatkuu viikkoon 12
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
|
Jatkuu viikkoon 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. tammikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 21. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. helmikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REN001-102
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .