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Uno studio di fase 1b sulla sicurezza di REN001 in pazienti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi

7 dicembre 2022 aggiornato da: Reneo Pharma Ltd

Uno studio in aperto per determinare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento di 12 settimane con REN001 orale in soggetti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi (FAOD)

Lo scopo di questo studio di fase 1b è valutare la sicurezza di REN001 in soggetti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1b, in aperto, a dosi multiple sulla sicurezza e tollerabilità di 2 livelli di dose di REN001 in soggetti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi (FAOD) con mutazioni confermate nel deficit di carnitina palmitoiltransferasi II (CPT2), Molto lungo Deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena (VLCAD), deficit di 3-idrossiacil-CoA deidrogenasi a catena lunga (LCHAD) o deficit di proteine ​​trifunzionali (TFP). Tutti i soggetti forniranno il consenso scritto prima di iniziare qualsiasi attività o valutazione correlata allo studio. I potenziali soggetti saranno sottoposti a screening per la partecipazione allo studio fino a 8 settimane prima dell'inizio della somministrazione. Lo studio è diviso in due parti, Parte A e Parte B. La Parte A ha terminato l'arruolamento e altri pazienti idonei parteciperanno solo alla Parte B.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, CP 28041
        • Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8591
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Division of Medical Genetics, University Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti devono fornire un consenso informato scritto, firmato e datato

Diagnosi confermata di FAOD

Un profilo diagnostico dell'acilcarnitina, nel sangue o nei fibroblasti in coltura

Un regime di trattamento stabile per almeno 30 giorni prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

Malattia instabile o scarsamente controllata

Trattamento con un farmaco sperimentale entro 1 mese o entro 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo

Sono stati ricoverati in ospedale entro 3 mesi prima dello screening per qualsiasi evento medico importante

Donne incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1 - Parte A
REN001 Basso dosaggio orale una volta al giorno x 12 settimane
Droga: Basso dosaggio REN001
Orale
Sperimentale: Gruppo 2 - Parte A
REN001 Alta dose orale una volta al giorno x 12 settimane
Droga: Alto dosaggio REN001
Orale
Sperimentale: Gruppo 3 - Parte B
REN001 Alta dose orale una volta al giorno x 12 settimane
Droga: Alto dosaggio REN001
Orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Continua fino alla settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) come misura di sicurezza e tollerabilità
Continua fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

24 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REN001-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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