Исследование фазы 1b безопасности REN001 у пациентов с нарушениями окисления жирных кислот
7 декабря 2022 г. обновлено: Reneo Pharma Ltd
Открытое исследование для определения безопасности и переносимости 12-недельного лечения пероральным REN001 у субъектов с нарушениями окисления жирных кислот (FAOD)
Целью этого исследования фазы 1b является оценка безопасности REN001 у субъектов с нарушениями окисления жирных кислот.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое многодозовое исследование фазы 1b безопасности и переносимости 2 уровней доз REN001 у субъектов с нарушениями окисления жирных кислот (FAOD) с подтвержденными мутациями дефицита карнитинпальмитоилтрансферазы II (CPT2), очень длительное Дефицит -цепочечной ацил-КоА-дегидрогеназы (VLCAD), дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD) или дефицит трифункционального белка (TFP).
Все субъекты предоставят письменное согласие до начала каких-либо мероприятий или оценок, связанных с исследованием.
Потенциальные субъекты будут проверены на предмет участия в исследовании за 8 недель до начала дозирования. Исследование разделено на две части, часть A и часть B. Регистрация в части A завершена, и другие подходящие пациенты будут участвовать только в части B.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
24
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
-
-
-
-
-
Garches, Франция, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Субъекты должны дать письменное, подписанное и датированное информированное согласие
Подтвержденный диагноз FAOD
Диагностический профиль ацилкарнитина в крови или культуре фибробластов
Стабильный режим лечения в течение как минимум 30 дней до включения в исследование
Критерий исключения:
Нестабильное или плохо контролируемое заболевание
Лечение исследуемым препаратом в течение 1 месяца или в течение 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше
Были госпитализированы в течение 3 месяцев до скрининга любого серьезного медицинского события
Беременные или кормящие самки
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа 1 - Часть А
REN001 Низкая доза перорально один раз в день x 12 недель
|
Оральный
|
|
Экспериментальный: Группа 2 - Часть А
REN001 Высокая доза перорально один раз в день x 12 недель
|
Оральный
|
|
Экспериментальный: Группа 3 - Часть Б
REN001 Высокая доза перорально один раз в день x 12 недель
|
Оральный
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Непрерывно до 12 недели
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) как показатель безопасности и переносимости
|
Непрерывно до 12 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 апреля 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 января 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 марта 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 февраля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 февраля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 февраля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
9 декабря 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 декабря 2022 г.
Последняя проверка
1 декабря 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- REN001-102
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .