En fase 1b-studie av sikkerheten til REN001 hos pasienter med fettsyreoksidasjonsforstyrrelser
7. desember 2022 oppdatert av: Reneo Pharma Ltd
En åpen undersøkelse for å bestemme sikkerheten og toleransen ved 12 ukers behandling med oral REN001 hos pasienter med fettsyreoksidasjonsforstyrrelser (FAOD)
Formålet med denne fase 1b-studien er å vurdere REN001-sikkerheten hos personer med fettsyreoksidasjonsforstyrrelser.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1b, åpen, flerdosestudie av sikkerheten og toleransen av 2 dosenivåer av REN001 hos personer med fettsyreoksidasjonsforstyrrelser (FAODs) med bekreftede mutasjoner i karnitinpalmitoyltransferase II-mangel (CPT2), svært lang. -kjede Acyl-CoA dehydrogenase mangel (VLCAD), langkjedet 3-hydroksyacyl-CoA dehydrogenase mangel (LCHAD) eller Trifunctional Protein Deficiency (TFP).
Alle forsøkspersoner vil gi skriftlig samtykke før de starter studierelaterte aktiviteter eller vurderinger.
Potensielle forsøkspersoner vil bli screenet for studiedeltakelse inntil 8 uker før start av dosering. Studien er delt inn i to deler, del A og del B. Del A har fullført registreringen og ytterligere kvalifiserte pasienter vil kun delta i del B.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
-
-
-
-
-
Garches, Frankrike, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Forsøkspersoner må gi skriftlig, signert og datert informert samtykke
Bekreftet diagnose av FAOD
En diagnostisk acylkarnitinprofil, i blod eller dyrkede fibroblaster
Et stabilt behandlingsregime i minst 30 dager før påmelding
Ekskluderingskriterier:
Ustabil eller dårlig kontrollert sykdom
Behandling med et forsøkslegemiddel innen 1 måned eller innen 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst
Har vært innlagt på sykehus innen 3 måneder før screening for enhver større medisinsk hendelse
Gravide eller ammende kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gruppe 1 – Del A
REN001 Lavdose oral en gang daglig x 12 uker
|
Muntlig
|
|
Eksperimentell: Gruppe 2 – Del A
REN001 Høydose oral en gang daglig x 12 uker
|
Muntlig
|
|
Eksperimentell: Gruppe 3 – Del B
REN001 Høydose oral en gang daglig x 12 uker
|
Muntlig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: Fortsatt til uke 12
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) som mål på sikkerhet og tolerabilitet
|
Fortsatt til uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. april 2019
Primær fullføring (Faktiske)
24. januar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
21. mars 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. februar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. februar 2019
Først lagt ut (Faktiske)
6. februar 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
9. desember 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. desember 2022
Sist bekreftet
1. desember 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- REN001-102
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .