Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1b bezpečnosti REN001 u pacientů s poruchami oxidace mastných kyselin

7. prosince 2022 aktualizováno: Reneo Pharma Ltd

Otevřená studie ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti 12týdenní léčby perorálním REN001 u subjektů s poruchami oxidace mastných kyselin (FAOD)

Účelem této studie fáze 1b je posoudit bezpečnost REN001 u subjektů s poruchami oxidace mastných kyselin.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1b s více dávkami bezpečnosti a snášenlivosti 2 dávek REN001 u subjektů s poruchami oxidace mastných kyselin (FAOD) s potvrzenými mutacemi v deficitu karnitin palmitoyltransferázy II (CPT2), velmi dlouhá -deficit acyl-CoA dehydrogenázy řetězce (VLCAD), deficit 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenázy s dlouhým řetězcem (LCHAD) nebo deficit trifunkčního proteinu (TFP). Všechny subjekty poskytnou písemný souhlas před zahájením jakýchkoli aktivit nebo hodnocení souvisejících se studií. Potenciální subjekty budou testovány na účast ve studii až 8 týdnů před zahájením dávkování. Studie je rozdělena na dvě části, část A a část B. Část A dokončila zápis a další způsobilí pacienti se budou účastnit pouze části B.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8591
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Division of Medical Genetics, University Utah
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, CP 28041
        • Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty musí dát písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas

Potvrzená diagnóza FAOD

Diagnostický profil acylkarnitinu v krvi nebo kultivovaných fibroblastech

Stabilní léčebný režim po dobu nejméně 30 dnů před zařazením

Kritéria vyloučení:

Nestabilní nebo špatně kontrolované onemocnění

Léčba hodnoceným lékem do 1 měsíce nebo do 5 poločasů, podle toho, co je delší

Byli hospitalizováni do 3 měsíců před screeningem pro jakoukoli závažnější zdravotní událost

Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1 – část A
REN001 Nízká dávka perorálně jednou denně x 12 týdnů
Lék: Nízká dávka REN001
Ústní
Experimentální: Skupina 2 – část A
REN001 Vysoká dávka perorálně jednou denně x 12 týdnů
Lék: Vysoká dávka REN001
Ústní
Experimentální: Skupina 3 – část B
REN001 Vysoká dávka perorálně jednou denně x 12 týdnů
Lék: Vysoká dávka REN001
Ústní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Průběžně do 12. týdne
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) jako mírou bezpečnosti a snášenlivosti
Průběžně do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Reneo Pharma Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

24. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

21. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REN001-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchy oxidace mastných kyselin

Klinické studie na Nízká dávka REN001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit