Eine Phase-1b-Studie zur Sicherheit von REN001 bei Patienten mit Fettsäureoxidationsstörungen
7. Dezember 2022 aktualisiert von: Reneo Pharma Ltd
Eine Open-Label-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit einer 12-wöchigen Behandlung mit oralem REN001 bei Patienten mit Fettsäureoxidationsstörungen (FAOD)
Der Zweck dieser Phase-1b-Studie ist die Bewertung der Sicherheit von REN001 bei Patienten mit Fettsäureoxidationsstörungen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine offene Phase-1b-Mehrfachdosisstudie zur Sicherheit und Verträglichkeit von 2 Dosierungsstufen von REN001 bei Patienten mit Fettsäureoxidationsstörungen (FAODs) mit bestätigten Mutationen im Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel (CPT2), sehr lang -Ketten-Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel (VLCAD), Langketten-3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel (LCHAD) oder Trifunktioneller Proteinmangel (TFP).
Alle Probanden müssen vor Beginn von studienbezogenen Aktivitäten oder Bewertungen eine schriftliche Zustimmung erteilen.
Potenzielle Probanden werden bis zu 8 Wochen vor Beginn der Dosierung auf die Teilnahme an der Studie untersucht. Die Studie ist in zwei Teile unterteilt, Teil A und Teil B. Teil A hat die Rekrutierung abgeschlossen und weitere geeignete Patienten werden nur noch an Teil B teilnehmen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
24
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Garches, Frankreich, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
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Madrid, Spanien, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Die Probanden müssen eine schriftliche, unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung abgeben
Bestätigte Diagnose von FAOD
Ein diagnostisches Acylcarnitin-Profil in Blut oder kultivierten Fibroblasten
Ein stabiles Behandlungsschema für mindestens 30 Tage vor der Einschreibung
Ausschlusskriterien:
Instabile oder schlecht kontrollierte Krankheit
Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 1 Monat oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
Wurden innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening auf ein größeres medizinisches Ereignis ins Krankenhaus eingeliefert
Schwangere oder stillende Frauen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Gruppe 1 - Teil A
REN001 Low Dose oral einmal täglich x 12 Wochen
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Oral
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Experimental: Gruppe 2 - Teil A
REN001 High Dose oral einmal täglich x 12 Wochen
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Oral
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Experimental: Gruppe 3 - Teil B
REN001 High Dose oral einmal täglich x 12 Wochen
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Oral
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Nebenwirkungen
Zeitfenster: Kontinuierlich bis Woche 12
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
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Kontinuierlich bis Woche 12
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. April 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
24. Januar 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
21. März 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. Februar 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. Februar 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
6. Februar 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
9. Dezember 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. Dezember 2022
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- REN001-102
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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