Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1b-studie av säkerheten för REN001 hos patienter med fettsyraoxidationsstörningar

7 december 2022 uppdaterad av: Reneo Pharma Ltd

En öppen studie för att fastställa säkerheten och tolerabiliteten av 12 veckors behandling med oral REN001 hos patienter med fettsyraoxidationsstörningar (FAOD)

Syftet med denna fas 1b-studie är att utvärdera REN001-säkerhet hos personer med störningar i fettsyraoxidation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas 1b, flerdosstudie av säkerheten och tolerabiliteten av 2 dosnivåer av REN001 hos personer med fettsyraoxidationsstörningar (FAOD) med bekräftade mutationer i karnitinpalmitoyltransferas II-brist (CPT2), mycket lång -kedja Acyl-CoA-dehydrogenasbrist (VLCAD), Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist (LCHAD) eller Trifunctional Protein Deficiency (TFP). Alla försökspersoner kommer att ge skriftligt medgivande innan de påbörjar studierelaterade aktiviteter eller bedömningar. Potentiella försökspersoner kommer att screenas för deltagande i studien upp till 8 veckor innan doseringsstart. Studien är uppdelad i två delar, del A och del B. Del A har avslutat inskrivningen och ytterligare berättigade patienter kommer endast att delta i del B.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8591
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Division of Medical Genetics, University Utah
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, CP 28041
        • Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersoner måste ge skriftligt, undertecknat och daterat informerat samtycke

Bekräftad diagnos av FAOD

En diagnostisk acylkarnitinprofil, i blod eller odlade fibroblaster

En stabil behandlingsregim i minst 30 dagar före inskrivning

Exklusions kriterier:

Instabil eller dåligt kontrollerad sjukdom

Behandling med ett prövningsläkemedel inom 1 månad eller inom 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre

Har varit inlagd på sjukhus inom 3 månader före screening för någon större medicinsk händelse

Gravida eller ammande kvinnor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp 1 – Del A
REN001 Låg dos oral en gång dagligen x 12 veckor
Läkemedel: Låg dos REN001
Oral
Experimentell: Grupp 2 - Del A
REN001 Hög dos oral en gång dagligen x 12 veckor
Läkemedel: Hög dos REN001
Oral
Experimentell: Grupp 3 - Del B
REN001 Hög dos oral en gång dagligen x 12 veckor
Läkemedel: Hög dos REN001
Oral

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Fortsätter till vecka 12
Antal deltagare med biverkningar (AE) som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Fortsätter till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Utredare

  • Huvudutredare: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 april 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

24 januari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

21 mars 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2019

Första postat (Faktisk)

6 februari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

9 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • REN001-102

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fettsyraoxidationsstörningar

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekrytering
    TIRCON International NBIA Registry (TIRCON)
    Neurodegeneration med hjärnansamling av järn (NBIA) | Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propellerproteinassocierad neurodegeneration (BPAN) | Mitokondriell membranproteinassocierad neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... och andra villkor
    Kanada, Tjeckien, Tyskland, Italien, Nederländerna, Polen, Serbien, Spanien

Kliniska prövningar på Låg dos REN001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera