지방산 산화 장애 환자에서 REN001의 안전성에 대한 1b상 연구
2022년 12월 7일 업데이트: Reneo Pharma Ltd
FAOD(지방산 산화 장애) 환자에서 경구용 REN001을 사용한 12주 치료의 안전성 및 내약성을 결정하기 위한 공개 라벨 연구
이 1b상 연구의 목적은 지방산 산화 장애가 있는 피험자에서 REN001의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 II 결핍(CPT2)에서 확인된 돌연변이가 있는 지방산 산화 장애(FAOD)가 있는 피험자에서 REN001의 2개 용량 수준의 안전성 및 내약성에 대한 1b상, 공개 라벨, 다중 용량 연구입니다. - 사슬 아실-CoA 탈수소효소 결핍증(VLCAD), 장쇄 3-히드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증(LCHAD) 또는 삼중기능성 단백질 결핍증(TFP).
모든 피험자는 연구 관련 활동 또는 평가를 시작하기 전에 서면 동의를 제공합니다.
잠재적 피험자는 투약 시작 최대 8주 전에 연구 참여를 위해 선별됩니다. 연구는 파트 A와 파트 B의 두 부분으로 나뉩니다. 파트 A는 등록을 마쳤으며 추가 적격 환자는 파트 B에만 참여하게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
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Madrid, 스페인, CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
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Garches, 프랑스, 92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
피험자는 서면, 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
FAOD 진단 확정
혈액 또는 배양 섬유아세포에서 진단용 아실카르니틴 프로파일
등록 전 최소 30일 동안 안정적인 치료 요법
제외 기준:
불안정하거나 잘 통제되지 않는 질병
1개월 이내 또는 5 반감기 이내 중 더 긴 기간 내 시험용 약물 치료
주요 의료 사건에 대한 스크리닝 전 3개월 이내에 입원한 경우
임신 또는 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 그룹 1 - 파트 A
REN001 저용량 경구 1일 1회 x 12주
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경구
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실험적: 그룹 2 - 파트 A
REN001 고용량 경구 1일 1회 x 12주
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경구
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실험적: 그룹 3 - 파트 B
REN001 고용량 경구 1일 1회 x 12주
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경구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용
기간: 12주차까지 계속
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용(AE)이 있는 참가자 수
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12주차까지 계속
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Jerry Vockley, M.D., Ph.D., University of Pittsburgh Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 4일
기본 완료 (실제)
2022년 1월 24일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 5일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2022년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 7일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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