REN001 在脂肪酸氧化障碍患者中的安全性 1b 期研究
2022年12月7日 更新者：Reneo Pharma Ltd
一项开放标签研究，以确定在患有脂肪酸氧化障碍 (FAOD) 的受试者中使用口服 REN001 治疗 12 周的安全性和耐受性
这项 1b 期研究的目的是评估 REN001在患有脂肪酸氧化障碍的受试者中的安全性。
研究概览
详细说明
这是一项 1b 期、开放标签、多剂量研究，研究 2 种剂量水平的 REN001 在患有脂肪酸氧化障碍 (FAOD) 且已确认肉碱棕榈酰转移酶 II 缺乏症 (CPT2) 突变的受试者中的安全性和耐受性，非常长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 (VLCAD)、长链 3-羟基酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 (LCHAD) 或三功能蛋白缺乏症 (TFP)。
在开始任何与研究相关的活动或评估之前，所有受试者都将提供书面同意。
将在开始给药前 8 周筛选潜在受试者参与研究。该研究分为 A 部分和 B 部分两部分。A 部分已完成入组，更多符合条件的患者将仅参加 B 部分。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Garches、法国、92380
- Neurology department, Raymond-Poincaré Teaching Hospital, Nord/Est/Ile de France Neuromuscular Reference Center
-
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-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390-8591
- UT Southwestern Medical Center
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-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84108
- Division of Medical Genetics, University Utah
-
-
-
-
-
Madrid、西班牙、CP 28041
- Servicio de Neurología - Unidad de Neuromuscular Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Neuromusculares raras Instituto de Investigación i+12
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
受试者必须提供书面、签名并注明日期的知情同意书
FAOD确诊
血液或培养的成纤维细胞中的诊断性酰基肉碱概况
入组前至少 30 天的稳定治疗方案
排除标准：
不稳定或控制不佳的疾病
在 1 个月内或 5 个半衰期内接受研究药物治疗，以较长者为准
在筛查任何重大医疗事件之前的 3 个月内住院
怀孕或哺乳期女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1 组 - A 部分
REN001 每天一次低剂量口服 x 12 周
|
口服
|
|
实验性的：第 2 组 - A 部分
REN001 每天口服一次高剂量 x 12 周
|
口服
|
|
实验性的：第 3 组 - B 部分
REN001 每天口服一次高剂量 x 12 周
|
口服
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件
大体时间：持续到第 12 周
|
以不良事件 (AE) 衡量安全性和耐受性的参与者人数
|
持续到第 12 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jerry Vockley, M.D., Ph.D.、University of Pittsburgh Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月4日
初级完成 (实际的)
2022年1月24日
研究完成 (实际的)
2022年3月21日
研究注册日期
首次提交
2019年2月4日
首先提交符合 QC 标准的
2019年2月5日
首次发布 (实际的)
2019年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2022年12月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年12月7日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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