以前のロシュおよびジェネンテックが後援した研究に参加したハンチントン病の参加者における RO7234292 (RG6042) の長期的な安全性と忍容性を評価する非盲検延長研究
2023年8月9日 更新者：Hoffmann-La Roche
ハンチントン病患者におけるくも膜下腔内投与 RO7234292 (RG6042) の長期安全性と忍容性を評価する非盲検延長試験
この研究では、RO7234292 (RG6042) の長期的な安全性と忍容性を評価します。開発中のハンチントン病 (HD) で F. Hoffmann-La Roche, Ltd. が後援および/または Genentech が後援する他の研究を完了した参加者を対象としています。 RG6042 のプログラム。
調査の概要
詳細な説明
研究への参加は、参加者が先行する研究の 1 つへの参加を完了した時点で行う必要があります。
インクルージョン訪問が完了すると、適格な参加者は、ボーラス髄腔内注射により、8週間ごと（Q8W）にRO7234292（RG6042）または16週間ごと（Q16W）にRO7234292（RG6042）のいずれかを受け取ります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
236
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- Uab Medicine
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California San Diego
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Univ Medical Center
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Pasadena、California、アメリカ、91105
- SC3 Research Group, Inc
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- John Hopkins University School of Medicine
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New York
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Amherst、New York、アメリカ、14226
- Dent Neurological Institute
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New York、New York、アメリカ、10032-3725
- Columbia University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
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Birmingham、イギリス、B15 2TT
- Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
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Cambridge、イギリス、CB2 0SP
- Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
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London、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
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Puglia
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San Giovanni Rotondo (FG)、Puglia、イタリア、71013
- IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- LUMC
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6T 2B5
- University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
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Ontario
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North York、Ontario、カナダ、M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2X 0C2
- Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
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Badajoz、スペイン、06080
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
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Barcelona、スペイン、08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic Servicio de Neurologia
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Burgos、スペイン、09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
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Madrid、スペイン、28040
- Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
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Sevilla、スペイン、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
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Bochum、ドイツ、44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
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Ulm、ドイツ、89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -RO7234292（RG6042）開発プログラムのためのHDでのロシュ後援またはジェネンテック後援の研究への事前登録 OLE研究への参加を規定した
- 出産の可能性のある女性の場合：禁欲を続けるか、避妊手段を使用することに同意する
- 男性：禁欲またはコンドーム使用の同意、精子提供の自粛の同意
- スクリーニングされ、プラセボ対照第 III 相試験 BN40423 に適格であるが、COVID-19 パンデミックに関連する課題により、試験 BN40423 登録の終了前に無作為化できなかった患者
スクリーニングされ、プラセボ対照第 III 相試験 BN40423 に適格であるが、COVID-19 パンデミックに関連する課題により、試験 BN40423 登録の終了前に無作為化できなかった患者の選択基準:
- DCL スコア 4 として定義されるマニフェスト HD 診断
- 独立性尺度 (IS) スコア >=70
- -CAPスコアが400を超える直接DNA検査による遺伝的に確認された疾患
- セルフケアと日常生活の中核的活動 (ADL) を維持するために、個人がベースラインで完全な機能的独立性を持っていることを確認するための臨床評価。
除外基準:
- 先行研究からの同意の撤回
- -先行研究中の薬物関連の安全性懸念のためのRO7234292（RG6042）の永久的な中止、またはこの研究への登録時に先行研究で指定された研究治療中止基準を満たす
- -進行中の未解決の臨床的に重要な医学的問題であり、研究者の判断により、患者がこの研究に参加することが危険になる
- -アスピリン、クロピドグレル、ジピリダモール、ワルファリン、ダビガトラン、リバロキサバン、およびアピキサバンを含むがこれらに限定されない、試験中の組み入れまたは予想される使用前の14日以内の抗血小板または抗凝固療法
- -出血素因または凝固障害の病歴
- 血小板数が正常下限未満
- 治療臨床試験への同時参加
- 研究治療 (RO7234292/RG6042) は、患者固有の疾患のために患者の国で商業的に販売されており、患者が利用できる
- -妊娠中または授乳中、または研究中または治験薬の最終投与後5か月以内に妊娠する予定
スクリーニングされ、プラセボ対照第 III 相試験 BN40423 に適格であるが、COVID-19 パンデミックに関連する課題のために、試験 BN40423 登録の終了前に無作為化できなかった患者の除外基準:
- -スクリーニング時の深刻な病状または臨床的に重要な実験室、またはバイタルサインの異常または閉所恐怖症であり、調査官の判断では、患者の安全な参加と研究の完了を妨げる
- -妊娠中または授乳中、または研究中または治験薬の最終投与後5か月以内に妊娠する予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RO7234292 (RG6042) Q8W
以前の研究で非盲検 RO7234292 Q4W を受けた参加者、またはこの研究で RO7234292 Q4W を受けた参加者は、RO7234292 Q8W を受けるようにランダムに割り当てられる場合があります。
以前の研究でRO7234292 Q8Wのオープンラベルを以前に受け取った参加者、またはこの研究で現在RO7234292 Q8Wを受け取っている参加者は、RO7234292 Q8Wを受け取ります。
以前にプラセボを受けた参加者、または以前に RO7234292 による治療を受けていない参加者、または無治療のフォローアップ期間で短期間の治療を受けた参加者は、RO7234292 Q8W を受けるためにランダムに割り当てられる場合があります。
以前に盲検プラセボ Q8W を受けた参加者は、RO7234292 Q8W を受け取る場合があります。
盲検 RO7234292 Q8W を受けた参加者は、オープンラベル RO7234929 Q8W を受け取ります。
盲検プラセボ Q8W を受けた参加者は、RO7234292 Q8W を受け取る場合があります。
盲検 RO7234292 Q4W または盲検プラセボ Q4W を受けた参加者は、無作為に RO7234292 Q8W のオープンラベルを受け取るように割り当てられます。
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髄腔内注射
他の名前：
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実験的：RO7234292 (RG6042) Q16W
以前の研究で非盲検RO7234292 Q4Wを以前に受け取った参加者、またはこの研究でRO7234292 Q4Wを受け取った参加者は、RO7234292 Q16Wを受け取るようにランダムに割り当てられる場合があります。
以前の研究で以前にプラセボを受けたか、以前にRO7234292による治療を受けていないか、治療のないフォローアップ期間で短期間の治療を受けた参加者は、RO7234292 Q16Wを受けるようにランダムに割り当てられる場合があります。
以前に盲検プラセボ Q8W を受けた参加者には、RO7234292 Q8W が与えられます。
以前に盲検 RO7234292 Q16W を受け取った参加者は、オープンラベル RO7234292 Q16W を受け取ります。
盲検 RO7234292 Q4W または盲検プラセボ Q4W を受けた参加者は、無作為に RO7234292 Q16W のオープンラベルを受け取るように割り当てられます。
以前にオープンラベルRO7234292 Q16Wを受け取った参加者は、オープンラベルRO7234292 Q16Wを受け取ります。
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髄腔内注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療により緊急の有害事象が発生した参加者の割合
時間枠：最長約3年
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報告されるのは、最後の治験薬摂取後最大5か月以内に発症した、治療中に発生したAEです。
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最長約3年
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コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）に基づく、自殺念慮、自殺行動、および自殺意図のない自傷行為を有する参加者の数
時間枠：最長約3年
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C-SSRS は、自殺念慮と自殺行動を評価するものです。
測定された 4 つの構成要素: 観念の重症度、観念の強度、行動、および実際の自殺企図の致死性。
10 のカテゴリについてはい/いいえデータが収集され、カテゴリに基づく複合エンドポイントが長期にわたって追跡され、安全性が監視されます。
自殺念慮の複合エンドポイント（1～5）、n および（％）は、治験薬の初回投与後に 5 つの自殺念慮事象のいずれかを少なくとも 1 回経験した人の数および％です。
自殺行動の複合エンドポイント（6〜10）、nおよび（％）は、5回分の治験薬投与後に少なくとも1回、5回の自殺行動事象のうちいずれか1回を経験した患者の数および割合である。
自殺念慮または自殺行動の複合エンドポイント（1〜10）、nおよび（%）は、治験薬の初回投与後に10件中1件の自殺念慮または自殺行動事象を少なくとも1回経験した患者の数および％である。
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最長約3年
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モントリオール認知評価 (MoCA) を使用した認知のベースラインからの変化
時間枠：最長約3年
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MoCA には、注意力や視空間タスクを含む一連の基本的な評価が含まれています。 合計スコアの範囲は 0 ～ 30 で、スコアが低いほど機能障害が大きいことを示します。 MOCA01 - 合計スコアが報告されます。 提示されたデータは、ベースラインの絶対スコアとベースライン後の評価のベースラインからの変化です。 トミナセン 120mg Q4W (期間 1) を除くすべてのアームは、マイルストーン期間 2 に属します。 |
最長約3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年4月23日
一次修了 (実際)
2022年3月25日
研究の完了 (実際)
2022年3月30日
試験登録日
最初に提出
2019年2月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月14日
最初の投稿 (実際)
2019年2月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月9日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BN40955
- 2018-003898-94 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.clinicalstudydatarequest.com) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。
適格な研究に関するロシュの基準の詳細については、こちら (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx) をご覧ください。
臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。