Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji RO7234292 (RG6042) u uczestników z chorobą Huntingtona, którzy brali udział we wcześniejszych badaniach sponsorowanych przez firmy Roche i Genentech

9 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji RO7234292 (RG6042) podawanego dokanałowo u pacjentów z chorobą Huntingtona

To badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję RO7234292 (RG6042) u uczestników, którzy ukończyli inne badania sponsorowane przez F. Hoffmann-La Roche, Ltd. i/lub Genentech, dotyczące choroby Huntingtona (HD) w rozwoju program dla RG6042.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przystąpienie do badania powinno nastąpić w momencie zakończenia przez uczestnika udziału w jednym z poprzednich badań. Po zakończeniu wizyty włączenia kwalifikujący się uczestnicy otrzymają RO7234292 (RG6042) co 8 tygodni (Q8W) lub RO7234292 (RG6042) co 16 tygodni (Q16W) w bolusie dooponowym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

236

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Hiszpania
      • Badajoz, Hiszpania, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Hiszpania, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Hiszpania, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • LUMC
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Stany Zjednoczone, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Włochy
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Włochy, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wcześniejsza rejestracja do badania sponsorowanego przez firmę Roche lub Genentech w HD w ramach programu rozwojowego RO7234292 (RG6042), który przewidywał udział w badaniu OLE
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie środków antykoncepcyjnych
  • Dla mężczyzn: zgoda na zachowanie abstynencji lub używanie prezerwatywy oraz zgoda na powstrzymanie się od oddawania nasienia
  • Pacjenci, którzy zostali poddani badaniu przesiewowemu i zakwalifikowali się do badania fazy III BN40423 z grupą kontrolną otrzymującą placebo, ale nie mogli zostać przydzieleni losowo przed zamknięciem badania BN40423 ze względu na wyzwania związane z pandemią COVID-19

Kryteria włączenia pacjentów, którzy zostali poddani badaniu przesiewowemu i zakwalifikowali się do badania fazy III BN40423 z grupą kontrolną otrzymującą placebo, ale nie mogli zostać przydzieleni losowo przed zamknięciem badania BN40423 ze względu na wyzwania związane z pandemią COVID-19:

  • Manifestowa diagnoza HD, zdefiniowana jako wynik DCL równy 4
  • Wynik w Skali Niezależności (IS) >=70
  • Choroba potwierdzona genetycznie przez bezpośrednie badanie DNA z wynikiem CAP >400
  • Ocena kliniczna mająca na celu zapewnienie, że dana osoba ma nienaruszoną niezależność funkcjonalną na początku badania, aby utrzymać samoopiekę i podstawowe czynności życia codziennego (ADL).

Kryteria wyłączenia:

  • Wycofanie zgody z poprzedniego badania
  • Trwałe przerwanie badania RO7234292 (RG6042) z powodu jakichkolwiek obaw związanych z bezpieczeństwem leku podczas poprzedniego badania lub spełnienie jakichkolwiek kryteriów przerwania leczenia w ramach badania określonych w poprzednim badaniu w momencie włączenia do tego badania
  • Trwający, nierozwiązany, istotny klinicznie problem medyczny, który w ocenie badacza może spowodować, że udział pacjenta w tym badaniu będzie niebezpieczny
  • Terapia przeciwpłytkowa lub przeciwzakrzepowa w ciągu 14 dni przed włączeniem lub przewidywanym zastosowaniem podczas badania, w tym między innymi aspiryna, klopidogrel, dipirydamol, warfaryna, dabigatran, rywaroksaban i apiksaban
  • Historia skazy krwotocznej lub koagulopatii
  • Liczba płytek krwi mniejsza niż dolna granica normy
  • Jednoczesny udział w jakimkolwiek terapeutycznym badaniu klinicznym
  • Badany lek (RO7234292/RG6042) jest sprzedawany na rynku w kraju pacjenta dla określonej choroby pacjenta i jest dostępny dla pacjenta
  • Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Kryteria wykluczenia pacjentów, którzy zostali poddani badaniu przesiewowemu i zakwalifikowali się do badania fazy III BN40423 z grupą kontrolną otrzymującą placebo, ale nie mogli zostać przydzieleni losowo przed zamknięciem naboru do badania BN40423 ze względu na wyzwania związane z pandemią COVID-19:

  • Każdy poważny stan chorobowy lub klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub czynności życiowych lub klaustrofobia podczas badania przesiewowego, które w ocenie badacza wykluczają bezpieczny udział pacjenta w badaniu i jego ukończenie
  • Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RO7234292 (RG6042) Q8W
Uczestnicy, którzy otrzymali RO7234292 co 4 tygodnie w ramach otwartej próby lub otrzymali RO7234292 co 4 tygodnie w tym badaniu, mogą zostać losowo przydzieleni do grupy otrzymującej RO7234292 co 8 tygodni. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali RO7234292 co 8 tygodni w ramach badania otwartego w poprzednim badaniu lub obecnie otrzymują RO7234292 co 8 tygodni w tym badaniu, otrzymają RO7234292 co 8 tygodni. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali placebo lub nie otrzymywali wcześniej leczenia RO7234292 lub otrzymywali leczenie krótkoterminowe z okresem obserwacji bez leczenia, mogą zostać losowo przydzieleni do otrzymywania RO7234292 co 8 tyg. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali zaślepione placebo Q8W, mogą otrzymać RO7234292 Q8W. Uczestnicy, którzy otrzymali zaślepione RO7234292 Q8W, otrzymają otwarte RO7234929 Q8W. Uczestnicy, którzy otrzymali zaślepione placebo Q8W, mogą otrzymać RO7234292 Q8W. Uczestnicy, którzy otrzymywali zaślepione RO7234292 co 4 tyg. lub zaślepione placebo co 4 tyg., mogą zostać losowo przydzieleni do otwartego badania RO7234292 co 8 tyg.
Lek: RO7234292 (RG6042)
Wstrzyknięcie dokanałowe
Inne nazwy:
  • Tominersena
Eksperymentalny: RO7234292 (RG6042) Q16W
Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali RO7234292 co 4 tyg. w poprzednim badaniu lub którzy otrzymywali RO7234292 co 4 tyg. w tym badaniu, mogą zostać losowo przydzieleni do otrzymywania RO7234292 co 16 tyg. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali placebo w poprzednim badaniu lub nie otrzymywali wcześniej leczenia RO7234292 lub otrzymywali leczenie krótkoterminowe z okresem obserwacji bez leczenia, mogą zostać losowo przydzieleni do otrzymywania RO7234292 co 16 tygodni. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali zaślepione placebo Q8W, otrzymają RO7234292 Q8W. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali zaślepione RO7234292 Q16W, otrzymają otwarte RO7234292 Q16W. Uczestnicy, którzy otrzymywali zaślepione RO7234292 co 4 tygodnie lub zaślepione placebo co 4 tygodnie, mogą zostać losowo przydzieleni do otwartego badania RO7234292 co 16 tygodni. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali otwarte badanie RO7234292 Q16W, otrzymają otwarte badanie RO7234292 Q16W.
Lek: RO7234292 (RG6042)
Wstrzyknięcie dokanałowe
Inne nazwy:
  • Tominersena

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Do około 3 lat
Zgłaszane są zdarzenia niepożądane powstałe w wyniku leczenia, których początek przypada do 5 miesięcy po przyjęciu ostatniego badanego leku.
Do około 3 lat
Liczba uczestników z myślami samobójczymi, zachowaniami samobójczymi i zachowaniami samookaleczającymi bez zamiaru samobójczego na podstawie skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do około 3 lat
Celem C-SSRS jest ocena myśli i zachowań samobójczych. Zmierzono 4 konstrukty: nasilenie wyobrażeń, intensywność wyobrażeń, zachowanie i śmiertelność rzeczywistych prób samobójczych. Dane typu „tak/nie” zebrane dla 10 kategorii. Złożone punkty końcowe oparte na kategoriach są monitorowane w czasie w celu monitorowania bezpieczeństwa. Złożony punkt końcowy obejmujący myśli samobójcze (1-5), n i (%) to liczba i % osób, u których wystąpiły którekolwiek z pięciu myśli samobójczych co najmniej raz po otrzymaniu pierwszej dawki badanego leku. Złożony punkt końcowy obejmujący zachowania samobójcze (6-10), n i (%) to liczba i procent pacjentów, u których wystąpiło którekolwiek z 5 zachowań samobójczych co najmniej 1 po otrzymaniu 5 dawek badanego leku. Złożony punkt końcowy obejmujący myśli lub zachowania samobójcze (1-10), n i (%) to liczba i % pacjentów, u których wystąpiły którekolwiek z 1 z 10 myśli lub zachowań samobójczych co najmniej raz po otrzymaniu pierwszej dawki badanego leku.
Do około 3 lat
Zmiana stanu poznawczego w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu montrealskiej oceny poznawczej (MoCA)
Ramy czasowe: Do około 3 lat

MoCA zawiera szereg podstawowych ocen, obejmujących zadania uwagi i wzrokowo-przestrzenne. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 30, gdzie niższy wynik wskazuje na większe upośledzenie.

MOCA01 — raportowane są wyniki całkowite. Przedstawione dane są wynikami bezwzględnymi dla wartości wyjściowych i zmianami w stosunku do wartości wyjściowych dla ocen po linii bazowej.

Wszystkie produkty firmy Arms z wyjątkiem Tominersen 120 mg co 4 tygodnie (okres 1) należą do okresu kamienia milowego 2.
Do około 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.clinicalstudydatarequest.com). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów dotyczących badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj