En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig säkerhet och tolerabilitet för RO7234292 (RG6042) i deltagare med Huntingtons sjukdom som deltagit i tidigare Roche och Genentech sponsrade studier
9 augusti 2023 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
En öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av intratekalt administrerad RO7234292 (RG6042) hos patienter med Huntingtons sjukdom
Denna studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av RO7234292 (RG6042) hos deltagare som har genomfört andra F. Hoffmann-La Roche, Ltd.-sponsrade och/eller Genentech-sponsrade studier av Huntingtons sjukdom (HD) i utvecklingen program för RG6042.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Inträde i studien bör ske vid den tidpunkt då deltagaren avslutar deltagandet i en av de föregående studierna.
Efter avslutat inklusionsbesök kommer kvalificerade deltagare att få antingen RO7234292 (RG6042) var 8:e vecka (Q8W) eller RO7234292 (RG6042) var 16:e vecka (Q16W) genom den intratekala bolusinjektionen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
236
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- Uab Medicine
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- University of California San Diego
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford Univ Medical Center
-
Pasadena, California, Förenta staterna, 91105
- SC3 Research Group, Inc
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
New York
-
Amherst, New York, Förenta staterna, 14226
- Dent Neurological Institute
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032-3725
- Columbia University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
-
-
Puglia
-
San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italien, 71013
- IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
-
-
Ontario
-
North York, Ontario, Kanada, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C2
- Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
- LUMC
-
-
-
-
-
Badajoz, Spanien, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
-
Barcelona, Spanien, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic Servicio de Neurologia
-
Burgos, Spanien, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
-
Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
-
Madrid, Spanien, 28040
- Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
-
Sevilla, Spanien, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2TT
- Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0SP
- Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
-
London, Storbritannien, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
-
Bochum, Tyskland, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
25 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Tidigare registrering i en Roche-sponsrad eller Genentech-sponsrad studie i HD för utvecklingsprogrammet RO7234292 (RG6042) som gjorde det möjligt att delta i en OLE-studie
- För kvinnor i fertil ålder: överenskommelse om att förbli abstinenta eller använda preventivmedel
- För män: överenskommelse om att förbli abstinent eller använda kondom, och överenskommelse om att avstå från att donera spermier
- Patienter som screenades och kvalificerade sig för den placebokontrollerade fas III-studien BN40423 men som inte kunde randomiseras innan studie BN40423-registreringen avslutades på grund av utmaningar relaterade till covid-19-pandemin
Inklusionskriterier för patienter som screenades och kvalificerade sig för den placebokontrollerade fas III-studien BN40423 men som inte kunde randomiseras innan studie BN40423-registreringen avslutades på grund av utmaningar relaterade till covid-19-pandemin:
- Manifest HD-diagnos, definierad som en DCL-poäng på 4
- Independence Scale (IS) poäng >=70
- Genetiskt bekräftad sjukdom genom direkt DNA-testning med CAP-poäng >400
- Klinisk bedömning för att säkerställa att individen har intakt funktionellt oberoende vid baslinjen för att upprätthålla egenvård och kärnaktiviteter i det dagliga livet (ADL).
Exklusions kriterier:
- Återkallande av samtycke från föregående studie
- Permanent avbrytande av RO7234292 (RG6042) för alla läkemedelsrelaterade säkerhetsproblem under den föregående studien eller uppfyllelse av eventuella kriterier för avbrytande av studiebehandling som specificerades i den föregående studien vid tidpunkten för inskrivningen i denna studie
- Ett pågående, olöst, kliniskt signifikant medicinskt problem som enligt utredarens bedömning skulle göra det osäkert för patienten att delta i denna studie
- Antiblodplätts- eller antikoagulantiabehandling inom 14 dagar före inkludering eller förväntad användning under studien, inklusive, men inte begränsat till, aspirin, klopidogrel, dipyridamol, warfarin, dabigatran, rivaroxaban och apixaban
- Historik av blödande diates eller koagulopati
- Trombocytantal mindre än den nedre normalgränsen
- Samtidigt deltagande i någon terapeutisk klinisk prövning
- Studiebehandling (RO7234292/RG6042) marknadsförs kommersiellt i patientens land för den patientspecifika sjukdomen och är tillgänglig för patienten
- Gravid eller ammande, eller avser att bli gravid under studien eller inom 5 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet
Uteslutningskriterier för patienter som screenades och kvalificerade sig för den placebokontrollerade fas III-studien BN40423 men som inte kunde randomiseras innan studie BN40423-registreringen avslutades på grund av utmaningar i samband med covid-19-pandemin:
- Alla allvarliga medicinska tillstånd eller kliniskt betydelsefulla laboratorium, eller vitala teckenavvikelser eller klaustrofobi vid screening som, enligt utredarens bedömning, utesluter patientens säker deltagande i och slutförande av studien
- Gravid eller ammande, eller avser att bli gravid under studien eller inom 5 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: RO7234292 (RG6042) Q8W
Deltagare som fick öppen RO7234292 Q4W i en tidigare studie eller som fick RO7234292 Q4W i denna studie kan slumpmässigt tilldelas RO7234292 Q8W.
Deltagare som tidigare erhållit öppen märkning av RO7234292 Q8W i en tidigare studie eller för närvarande får RO7234292 Q8W i denna studie kommer att få RO7234292 Q8W.
Deltagare som tidigare fått placebo, eller inte tidigare fått behandling med RO7234292 eller fått korttidsbehandling med en behandlingsfri uppföljningsperiod kan slumpmässigt fördelas för att få RO7234292 Q8W.
Deltagare som tidigare fått blindad placebo Q8W kan få RO7234292 Q8W.
Deltagare som fått blindad RO7234292 Q8W kommer att få öppen RO7234929 Q8W.
Deltagare som fått blindad placebo Q8W kan få RO7234292 Q8W.
Deltagare som fått blindad RO7234292 Q4W eller blindad placebo Q4W kan tilldelas slumpmässigt för att få öppen etikett på RO7234292 Q8W.
|
Intratekal injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: RO7234292 (RG6042) Q16W
Deltagare som tidigare fått öppen RO7234292 Q4W i en tidigare studie eller som fått RO7234292 Q4W i denna studie kan slumpmässigt tilldelas RO7234292 Q16W.
Deltagare som tidigare fått placebo i en tidigare studie eller inte tidigare fått behandling med RO7234292 eller fått korttidsbehandling med behandlingsfri uppföljningsperiod kan slumpmässigt fördelas för att få RO7234292 Q16W.
Deltagare som tidigare fått blindad placebo Q8W kommer att få RO7234292 Q8W.
Deltagare som tidigare fått blindad RO7234292 Q16W kommer att få öppen RO7234292 Q16W.
Deltagare som fått blindad RO7234292 Q4W eller blindad placebo Q4W kan tilldelas slumpmässigt för att få öppen etikett på RO7234292 Q16W.
Deltagare som tidigare fått open-label RO7234292 Q16W kommer att få open-label RO7234292 Q16W.
|
Intratekal injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
De rapporterade är de behandlingsuppkomna biverkningarna med ett startdatum upp till 5 månader efter det senaste studieläkemedlets intag.
|
Upp till cirka 3 år
|
|
Antal deltagare med självmordstankar, självmordsbeteende och självskadebeteende utan självmordsuppsåt baserat på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
C-SSRS är att bedöma självmordstankar och självmordsbeteende.
4 uppmätta konstruktioner: föreställningens svårighetsgrad, föreställningens intensitet, beteende och dödligheten av faktiska självmordsförsök.
Ja/Nej data samlas in för 10 kategorier, sammansatta endpoints baserade på kategorierna följs över tid för att övervaka säkerheten.
Sammansatt slutpunkt för självmordstankar (1-5), n och (%) är antalet och % av dem som upplever någon av de fem suicidtankarna minst en gång efter att ha fått den första dosen av studiemedicinering.
Sammansatt slutpunkt för suicidalt beteende (6-10), n och (%) är antalet och procenten av patienter som upplever någon av 1 av 5 suicidbeteendehändelser minst 1 efter att ha fått 5 dos av studiemedicin.
Sammansatt slutpunkt för självmordstankar eller självmordsbeteende (1-10), n och (%) är antalet och % av patienter som upplever någon av 1 av 10 självmordstankar eller självmordsbeteende minst en gång efter att ha fått den första dosen av studiemedicinering.
|
Upp till cirka 3 år
|
|
Förändring från baslinjen i kognition, med Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
MoCA innehåller en rad grundläggande bedömningar, inklusive uppmärksamhets- och visuospatiala uppgifter. Den totala poängen sträcker sig från 0-30, där lägre poäng indikerar större funktionsnedsättning. MOCA01-Totalpoäng rapporteras. De data som presenteras är absoluta poäng för baslinjen och förändring från baslinjen för bedömningar efter baslinjen. Alla armar utom Tominersen 120mg Q4W (Period 1) tillhör Milestone Period 2. |
Upp till cirka 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 april 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
25 mars 2022
Avslutad studie (Faktisk)
30 mars 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 februari 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 februari 2019
Första postat (Faktisk)
15 februari 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 augusti 2023
Senast verifierad
1 augusti 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurokognitiva störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Demens
- Kognitionsstörningar
- Chorea
- Huntingtons sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- BN40955
- 2018-003898-94 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på individuell patientnivå via plattformen för begäran om klinisk studiedata (www.clinicalstudydatarequest.com).
Ytterligare information om Roches kriterier för kvalificerade studier finns här (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx).
För ytterligare information om Roches globala policy för delning av klinisk information och hur man begär åtkomst till relaterade kliniska studiedokument, se här (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .