Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и переносимости RO7234292 (RG6042) у участников с болезнью Гентингтона, которые участвовали в предыдущих исследованиях, спонсируемых Roche и Genentech

9 августа 2023 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности и переносимости интратекально вводимого RO7234292 (RG6042) у пациентов с болезнью Гентингтона

В этом исследовании будет оцениваться долгосрочная безопасность и переносимость RO7234292 (RG6042) у участников, которые завершили другие исследования болезни Гентингтона (БГ), спонсируемые компанией F. Hoffmann-La Roche, Ltd. и/или Genentech. программа для RG6042.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Включение в исследование должно происходить в то время, когда участник завершает участие в одном из предыдущих исследований. По завершении визита с включением правомочные участники будут получать либо RO7234292 (RG6042) каждые 8 ​​недель (Q8W), либо RO7234292 (RG6042) каждые 16 недель (Q16W) путем болюсной интратекальной инъекции.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

236

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Германия, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Германия, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Испания
      • Badajoz, Испания, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Испания, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Испания, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Испания, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Италия
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Италия, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Канада, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • LUMC
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Соединенные Штаты, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

25 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Предварительная регистрация в спонсируемом Roche или Genentech исследовании HD для программы разработки RO7234292 (RG6042), которая предусматривала участие в исследовании OLE
  • Для женщин детородного возраста: согласие на воздержание или использование мер контрацепции.
  • Для мужчин: согласие воздерживаться от употребления алкоголя или использовать презерватив, а также согласие воздерживаться от донорства спермы.
  • Пациенты, которые прошли скрининг и имели право на участие в плацебо-контролируемом исследовании III фазы BN40423, но не могли быть рандомизированы до закрытия исследования BN40423 из-за проблем, связанных с пандемией COVID-19.

Критерии включения пациентов, которые прошли скрининг и имели право на участие в плацебо-контролируемом исследовании III фазы BN40423, но не могли быть рандомизированы до закрытия набора в исследование BN40423 из-за проблем, связанных с пандемией COVID-19:

  • Манифестный диагноз HD, определяемый как оценка DCL 4
  • Оценка по шкале независимости (IS)> = 70
  • Генетически подтвержденное заболевание прямым ДНК-тестированием с показателем CAP >400.
  • Клиническая оценка, чтобы убедиться, что человек имеет неповрежденную функциональную независимость на исходном уровне для поддержания самообслуживания и основных видов повседневной деятельности (ADL).

Критерий исключения:

  • Отзыв согласия на предыдущее исследование
  • Окончательное прекращение приема RO7234292 (RG6042) из-за каких-либо опасений, связанных с безопасностью препарата, во время предыдущего исследования или из-за соответствия критериям прекращения лечения, указанным в предыдущем исследовании, на момент включения в это исследование.
  • Текущая, нерешенная, клинически значимая медицинская проблема, которая, по мнению исследователя, сделает участие пациента в этом исследовании небезопасным.
  • Антитромбоцитарная или антикоагулянтная терапия в течение 14 дней до включения или предполагаемого использования во время исследования, включая, помимо прочего, аспирин, клопидогрел, дипиридамол, варфарин, дабигатран, ривароксабан и апиксабан.
  • Геморрагический диатез или коагулопатия в анамнезе
  • Количество тромбоцитов ниже нижней границы нормы
  • Одновременное участие в любом терапевтическом клиническом исследовании
  • Исследуемое лечение (RO7234292/RG6042) продается в стране пациента для конкретного заболевания и доступно для пациента.
  • Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования или в течение 5 месяцев после последней дозы исследуемого препарата

Критерии исключения пациентов, которые прошли скрининг и имели право на участие в плацебо-контролируемом исследовании III фазы BN40423, но не могли быть рандомизированы до завершения включения в исследование BN40423 из-за проблем, связанных с пандемией COVID-19:

  • Любое серьезное заболевание или клинически значимые лабораторные показатели, аномалии основных показателей жизнедеятельности или клаустрофобия при скрининге, которые, по мнению исследователя, исключают безопасное участие пациента в исследовании и его завершение.
  • Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования или в течение 5 месяцев после последней дозы исследуемого препарата

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РО7234292 (РГ6042) К8В
Участники, получившие RO7234292 Q4W открытым способом в предыдущем исследовании или получившие RO7234292 Q4W в этом исследовании, могут быть случайным образом распределены для получения RO7234292 Q8W. Участники, которые ранее получали RO7234292 Q8W открытым способом в предыдущем исследовании или в настоящее время получают RO7234292 Q8W в этом исследовании, получат RO7234292 Q8W. Участники, которые ранее получали плацебо или ранее не получали лечение RO7234292 или получали краткосрочное лечение с периодом наблюдения без лечения, могут быть случайным образом распределены для получения RO7234292 Q8W. Участники, ранее получавшие слепое плацебо Q8W, могут получить RO7234292 Q8W. Участники, получившие слепой RO7234292 Q8W, получат открытый RO7234929 Q8W. Участники, получавшие слепое плацебо Q8W, могут получить RO7234292 Q8W. Участники, получавшие слепой RO7234292 Q4W или слепое плацебо Q4W, могут быть случайным образом распределены для получения открытого RO7234292 Q8W.
Лекарство: РО7234292 (РГ6042)
Интратекальная инъекция
Другие имена:
  • Томинерсен
Экспериментальный: РО7234292 (РГ6042) К16В
Участники, которые ранее получали RO7234292 Q4W открытым способом в предыдущем исследовании или которые получали RO7234292 Q4W в этом исследовании, могут быть случайным образом распределены для получения RO7234292 Q16W. Участники, которые ранее получали плацебо в предыдущем исследовании или ранее не получали лечение RO7234292 или получали краткосрочное лечение с периодом наблюдения без лечения, могут быть случайным образом распределены для получения RO7234292 Q16W. Участники, ранее получавшие слепое плацебо Q8W, получат RO7234292 Q8W. Участники, которые ранее получали слепой RO7234292 Q16W, получат открытый RO7234292 Q16W. Участники, получавшие слепой RO7234292 Q4W или слепое плацебо Q4W, могут быть случайным образом распределены для получения открытого RO7234292 Q16W. Участники, которые ранее получали открытый код RO7234292 Q16W, получат открытый код RO7234292 Q16W.
Лекарство: РО7234292 (РГ6042)
Интратекальная инъекция
Другие имена:
  • Томинерсен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения
Временное ограничение: Примерно до 3 лет
Сообщалось о НЯ, возникших во время лечения, с датой начала до 5 месяцев после последнего приема исследуемого препарата.
Примерно до 3 лет
Количество участников с суицидальными мыслями, суицидальным поведением и членовредительским поведением без суицидального намерения на основе Колумбийской шкалы оценки тяжести самоубийств (C-SSRS)
Временное ограничение: Примерно до 3 лет
C-SSRS предназначен для оценки суицидальных мыслей и поведения. Измерялись 4 конструкта: тяжесть мыслей, интенсивность мыслей, поведение и летальность реальных попыток самоубийства. Да/Нет данные собраны по 10 категориям, комбинированные конечные точки на основе категорий отслеживаются с течением времени для мониторинга безопасности. Составная конечная точка суицидальных мыслей (1-5), n и (%) — это количество и % тех, у кого возникло любое из пяти суицидальных мыслей хотя бы один раз после приема первой дозы исследуемого препарата. Составная конечная точка суицидального поведения (6-10), n и (%) представляет собой число и процент пациентов, у которых наблюдается любое 1 из 5 событий суицидального поведения, по крайней мере, 1 после приема 5 дозы исследуемого препарата. Составная конечная точка суицидальных мыслей или поведения (1-10), n и (%) представляет собой количество и % пациентов, которые испытывают любые 1 из 10 суицидальных мыслей или событий поведения хотя бы один раз после приема первой дозы исследуемого препарата.
Примерно до 3 лет
Изменение когнитивных функций по сравнению с исходным уровнем с использованием Монреальской когнитивной оценки (MoCA)
Временное ограничение: Примерно до 3 лет

MoCA содержит ряд базовых тестов, включая внимание и зрительно-пространственные задачи. Общий балл варьируется от 0 до 30, где более низкие баллы указывают на большее нарушение.

MOCA01-Сообщается общее количество баллов. Представленные данные представляют собой абсолютные баллы для исходного уровня и изменения по сравнению с исходным уровнем для оценок после базового уровня.

Все препараты, за исключением Томинерсена 120 мг Q4W (период 1), относятся к этапному периоду 2.
Примерно до 3 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 марта 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 февраля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне отдельных пациентов через платформу запроса данных клинических исследований (www.clinicalstudydatarequest.com). Дополнительные сведения о критериях «Рош» для приемлемых исследований доступны здесь (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Дополнительные сведения о Глобальной политике компании «Рош» в отношении обмена клинической информацией и о том, как запросить доступ к соответствующим документам клинических исследований, см. здесь (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться