Avoin laajennustutkimus RO7234292:n (RG6042) pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla henkilöillä, jotka osallistuivat aikaisempiin Rochen ja Genentechin sponsoroimiin tutkimuksiin
keskiviikko 9. elokuuta 2023 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Avoin laajennustutkimus Intratekaalisesti annetun RO7234292:n (RG6042) pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
Tässä tutkimuksessa arvioidaan RO7234292:n (RG6042) pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, jotka ovat suorittaneet muita F. Hoffmann-La Roche, Ltd:n ja/tai Genentechin tukemia tutkimuksia Huntingtonin taudin (HD) kehittämisessä. ohjelma RG6042:lle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimukseen osallistumisen tulee tapahtua silloin, kun osallistuja on suorittanut osallistumisen johonkin edellisistä tutkimuksista.
Inkluusiokäynnin päätyttyä kelpoiset osallistujat saavat joko RO7234292:n (RG6042) 8 viikon välein (Q8W) tai RO7234292:n (RG6042) 16 viikon välein (Q16W) intratekaalisena bolusinjektiona.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
236
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- LUMC
-
-
-
-
-
Badajoz, Espanja, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic Servicio de Neurologia
-
Burgos, Espanja, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
-
Madrid, Espanja, 28040
- Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
-
Sevilla, Espanja, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
-
-
Puglia
-
San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italia, 71013
- IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
-
-
Ontario
-
North York, Ontario, Kanada, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C2
- Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
-
Bochum, Saksa, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
-
Ulm, Saksa, 89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TT
- Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0SP
- Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Uab Medicine
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- University of California San Diego
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Univ Medical Center
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- SC3 Research Group, Inc
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
New York
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- Dent Neurological Institute
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032-3725
- Columbia University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
25 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikaisempi ilmoittautuminen Rochen tai Genentechin tukemaan HD-tutkimukseen RO7234292 (RG6042) -kehitysohjelmaan, joka mahdollisti pääsyn OLE-tutkimukseen
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset: suostukaa olemaan pidättyväinen tai käyttämään ehkäisyä
- Miehille: suostumus pysymään pidättyväisenä tai käyttämään kondomia ja suostumus pidättymään siittiöiden luovuttamisesta
- Potilaat, jotka seulottiin ja jotka olivat kelvollisia plasebokontrolloituun vaiheen III tutkimukseen BN40423, mutta joita ei voitu satunnaisoida ennen tutkimuksen BN40423 ilmoittautumisen päättymistä COVID-19-pandemiaan liittyvien haasteiden vuoksi
Potilaiden mukaanottokriteerit, jotka seulottiin ja olivat kelvollisia plasebokontrolloituun vaiheen III tutkimukseen BN40423, mutta joita ei voitu satunnaistaa ennen tutkimuksen BN40423 ilmoittautumisen päättymistä COVID-19-pandemiaan liittyvien haasteiden vuoksi:
- Ilmeinen HD-diagnoosi, joka määritellään DCL-pisteeksi 4
- Itsenäisyysasteikon (IS) pistemäärä >=70
- Geneettisesti varmistettu sairaus suoralla DNA-testillä CAP-pistemäärällä >400
- Kliininen arviointi sen varmistamiseksi, että yksilöllä on ehjä toiminnallinen riippumattomuus lähtötilanteessa itsehoidon ja päivittäisen elämän perustoimintojen (ADL) ylläpitämiseksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Edellisen tutkimuksen suostumuksen peruuttaminen
- RO7234292:n (RG6042) lopettaminen pysyvästi minkä tahansa lääkkeeseen liittyvän turvallisuusongelman vuoksi edellisen tutkimuksen aikana tai minkä tahansa edellisessä tutkimuksessa määritellyn tutkimushoidon keskeyttämiskriteerin täyttyminen tähän tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä
- Jatkuva, ratkaisematon, kliinisesti merkittävä lääketieteellinen ongelma, joka tutkijan arvion mukaan tekisi potilaan osallistumisesta tähän tutkimukseen epäturvallista
- Trombosyytti- tai antikoagulanttihoito 14 päivän sisällä ennen sisällyttämistä tai oletettua käyttöä tutkimuksen aikana, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aspiriini, klopidogreeli, dipyridamoli, varfariini, dabigatraani, rivaroksabaani ja apiksabaani
- Aiempi verenvuotodiateesi tai koagulopatia
- Verihiutaleiden määrä pienempi kuin normaalin alaraja
- Samanaikainen osallistuminen mihin tahansa terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen
- Tutkimushoitoa (RO7234292/RG6042) markkinoidaan kaupallisesti potilaan maassa potilaskohtaiseen sairauteen ja se on potilaan saatavilla
- raskaana tai imetät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 5 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen
Potilaiden poissulkemiskriteerit, jotka seulottiin ja olivat kelvollisia plasebokontrolloituun vaiheen III tutkimukseen BN40423, mutta joita ei voitu satunnaisoida ennen tutkimuksen BN40423 ilmoittautumisen päättymistä COVID-19-pandemiaan liittyvien haasteiden vuoksi:
- Mikä tahansa vakava sairaus tai kliinisesti merkittävä laboratorio- tai elintoimintojen poikkeavuus tai klaustrofobia seulonnassa, joka tutkijan arvion mukaan estää potilaan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
- raskaana tai imetät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 5 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RO7234292 (RG6042) Q8W
Osallistujat, jotka saivat avoimen merkinnän RO7234292 Q4W edellisessä tutkimuksessa tai jotka saivat RO7234292 Q4W tässä tutkimuksessa, voidaan jakaa satunnaisesti saamaan RO7234292 Q8W.
Osallistujat, jotka saivat aiemmin avoimen RO7234292 Q8W:n edellisessä tutkimuksessa tai saavat tällä hetkellä RO7234292 Q8W:tä tässä tutkimuksessa, saavat RO7234292 Q8W.
Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet lumelääkettä tai eivät aiemmin saaneet hoitoa RO7234292:lla tai saivat lyhytaikaista hoitoa ilman hoitoa sisältävää seurantajaksoa, voidaan jakaa satunnaisesti saamaan RO7234292 Q8W.
Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet sokkoutettua lumelääkettä Q8W, voivat saada RO7234292 Q8W.
Osallistujat, jotka saivat sokaistun RO7234292 Q8W:n, saavat avoimen RO7234929 Q8W:n.
Osallistujat, jotka saivat sokkoutettua lumelääkettä Q8W, voivat saada RO7234292 Q8W.
Osallistujat, jotka saivat sokkoutettua RO7234292 Q4W:tä tai sokkoutettua lumelääkettä Q4W, voidaan jakaa satunnaisesti saamaan avoimen RO7234292 Q8W:n.
|
Intratekaalinen injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: RO7234292 (RG6042) Q16W
Osallistujat, jotka saivat aiemmin avoimen merkinnän RO7234292 Q4W edellisessä tutkimuksessa tai jotka saivat RO7234292 Q4W tässä tutkimuksessa, voidaan jakaa satunnaisesti saamaan RO7234292 Q16W.
Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet lumelääkettä edellisessä tutkimuksessa tai eivät aiemmin saaneet hoitoa RO7234292:lla tai saivat lyhytaikaista hoitoa ilman hoitoa sisältävää seurantajaksoa, voidaan jakaa satunnaisesti saamaan RO7234292 Q16W.
Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet sokkoutettua lumelääkettä Q8W, saavat RO7234292 Q8W.
Osallistujat, jotka ovat saaneet aiemmin sokaistun RO7234292 Q16W:n, saavat avoimen RO7234292 Q16W:n.
Osallistujat, jotka saivat sokkoutettua RO7234292 Q4W:tä tai sokkoutettua lumelääkettä Q4W, voidaan jakaa satunnaisesti saamaan avoimen RO7234292 Q16W:n.
Osallistujat, jotka saivat aiemmin avoimen RO7234292 Q16W:n, saavat avoimen RO7234292 Q16W:n.
|
Intratekaalinen injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat hoitoa ilmeneviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Raportoidut ovat hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia, joiden alkamispäivä on enintään 5 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen.
|
Jopa noin 3 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on itsemurha-ajatuksia, itsemurhakäyttäytymistä ja itsetuhoista käyttäytymistä ilman itsemurha-aiheita Columbia Suicide Severity Rating Scalen (C-SSRS) perusteella
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
C-SSRS on arvioida itsemurha-ajatuksia ja -käyttäytymistä.
4 mitattua rakennetta: ajatusten vakavuus, ajatuksen voimakkuus, käyttäytyminen ja todellisten itsemurhayritysten kuolleisuus.
Kyllä/Ei tietoja kerätty 10 kategoriasta, luokkiin perustuvia yhdistettyjä päätepisteitä seurataan ajan mittaan turvallisuuden valvomiseksi.
Itsemurha-ajatusten yhdistelmäpäätepiste (1-5), n ja (%) ovat niiden lukumäärä ja prosenttiosuus, jotka kokevat jonkin viidestä itsemurha-ajattelutapahtumasta vähintään kerran ensimmäisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen.
Itsetuhoisen käyttäytymisen yhdistetty päätepiste (6-10), n ja (%) ovat niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, jotka kokevat yhden viidestä itsemurhakäyttäytymistapahtumasta vähintään yhden 5:n annoksen tutkimuslääkitystä saatuaan.
Itsemurha-ajatusten tai -käyttäytymisen yhdistetty päätepiste (1-10), n ja (%) ovat niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, jotka kokevat yhden 10 itsemurha-ajatuksen tai -käyttäytymisen tapahtumasta vähintään kerran saatuaan ensimmäisen annoksen tutkimuslääkitystä.
|
Jopa noin 3 vuotta
|
|
Muutos perustasosta kognitiossa Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MoCA) avulla
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
MoCA sisältää joukon perusarviointeja, mukaan lukien huomio- ja visuaalisia tehtäviä. Kokonaispisteet vaihtelevat 0-30, jossa pienemmät pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa. MOCA01-Raportoidaan kokonaispisteet. Esitetyt tiedot ovat lähtötilanteen absoluuttisia pisteitä ja lähtötilanteen jälkeisten arvioiden muutosta lähtötasosta. Kaikki aseet paitsi Tominersen 120mg Q4W (kausi 1) kuuluvat virstanpylväsjaksoon 2. |
Jopa noin 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 23. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 25. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. helmikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- BN40955
- 2018-003898-94 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.clinicalstudydatarequest.com) kautta.
Lisätietoja Rochen tukikelpoisten tutkimusten kriteereistä on saatavilla täältä (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx).
Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .