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Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di RO7234292 (RG6042) nei partecipanti alla malattia di Huntington che hanno partecipato a precedenti studi sponsorizzati da Roche e Genentech

9 agosto 2023 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di RO7234292 (RG6042) somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Huntington

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di RO7234292 (RG6042) nei partecipanti che hanno completato altri studi sponsorizzati da F. Hoffmann-La Roche, Ltd. e/o Genentech nella malattia di Huntington (HD) nello sviluppo programma per RG6042.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ingresso nello studio dovrebbe avvenire nel momento in cui il partecipante completa la partecipazione a uno degli studi precedenti. Al termine della visita di inclusione, i partecipanti idonei riceveranno RO7234292 (RG6042) ogni 8 settimane (Q8W) o RO7234292 (RG6042) ogni 16 settimane (Q16W) mediante l'iniezione intratecale in bolo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

236

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Germania, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italia, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • LUMC
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Spagna
      • Badajoz, Spagna, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Spagna, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Spagna, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • UAB Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

25 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Precedente iscrizione a uno studio sponsorizzato da Roche o Genentech sulla MH per il programma di sviluppo RO7234292 (RG6042) che prevedeva l'ingresso in uno studio OLE
  • Per le donne in età fertile: consenso a mantenere l'astinenza o utilizzare misure contraccettive
  • Per gli uomini: accordo a mantenere l'astinenza o usare il preservativo e accordo a non donare sperma
  • Pazienti sottoposti a screening e idonei per lo studio BN40423 di fase III controllato con placebo, ma che non è stato possibile randomizzare prima della chiusura dell'arruolamento nello studio BN40423 a causa di sfide relative alla pandemia di COVID-19

Criteri di inclusione dei pazienti sottoposti a screening e idonei per lo studio BN40423 di fase III controllato con placebo, ma che non è stato possibile randomizzare prima della chiusura dell'arruolamento nello studio BN40423 a causa di sfide relative alla pandemia di COVID-19:

  • Diagnosi manifesta di MH, definita come un punteggio DCL di 4
  • Punteggio della scala di indipendenza (IS) >=70
  • Malattia geneticamente confermata mediante test diretto del DNA con un punteggio CAP >400
  • Valutazione clinica per garantire che l'individuo abbia un'indipendenza funzionale intatta al basale per mantenere la cura di sé e le attività fondamentali della vita quotidiana (ADL).

Criteri di esclusione:

  • Ritiro del consenso dallo studio precedente
  • Interruzione permanente di RO7234292 (RG6042) per qualsiasi problema di sicurezza correlato al farmaco durante lo studio precedente o per soddisfare qualsiasi criterio di interruzione del trattamento in studio specificato nello studio precedente al momento dell'arruolamento in questo studio
  • Un problema medico in corso, irrisolto, clinicamente significativo che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe pericoloso per il paziente partecipare a questo studio
  • Terapia antipiastrinica o anticoagulante entro 14 giorni prima dell'inclusione o dell'uso previsto durante lo studio, inclusi, ma non limitati a, aspirina, clopidogrel, dipiridamolo, warfarin, dabigatran, rivaroxaban e apixaban
  • Storia di diatesi emorragica o coagulopatia
  • Conta piastrinica inferiore al limite inferiore della norma
  • Partecipazione concomitante a qualsiasi sperimentazione clinica terapeutica
  • Il trattamento in studio (RO7234292/RG6042) è commercializzato nel paese del paziente per la malattia specifica del paziente ed è accessibile al paziente
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio o entro 5 mesi dopo la dose finale del farmaco in studio

Criteri di esclusione dei pazienti sottoposti a screening e idonei per lo studio BN40423 di fase III controllato con placebo, ma che non è stato possibile randomizzare prima della chiusura dell'arruolamento nello studio BN40423 a causa di sfide correlate alla pandemia di COVID-19:

  • Qualsiasi condizione medica grave o laboratorio clinicamente significativo, o anomalia dei segni vitali o claustrofobia allo screening che, a giudizio dello sperimentatore, preclude la partecipazione sicura del paziente e il completamento dello studio
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio o entro 5 mesi dopo la dose finale del farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RO7234292 (RG6042)Q8W
I partecipanti che hanno ricevuto RO7234292 Q4W in aperto in uno studio precedente o che hanno ricevuto RO7234292 Q4W in questo studio possono essere assegnati in modo casuale a ricevere RO7234292 Q8W. I partecipanti che hanno ricevuto in precedenza RO7234292 Q8W in aperto in uno studio precedente o che stanno attualmente ricevendo RO7234292 Q8W in questo studio riceveranno RO7234292 Q8W. I partecipanti che hanno precedentemente ricevuto placebo, o non hanno ricevuto in precedenza il trattamento con RO7234292 o hanno ricevuto un trattamento a breve termine con un periodo di follow-up senza trattamento possono essere assegnati in modo casuale a ricevere RO7234292 Q8W. I partecipanti che hanno precedentemente ricevuto placebo in cieco Q8W possono ricevere RO7234292 Q8W. I partecipanti che hanno ricevuto RO7234292 Q8W in cieco riceveranno RO7234929 Q8W in aperto. I partecipanti che hanno ricevuto il placebo in cieco Q8W possono ricevere RO7234292 Q8W. I partecipanti che hanno ricevuto RO7234292 Q4W in cieco o placebo Q4W in cieco possono essere assegnati in modo casuale a ricevere RO7234292 Q8W in aperto.
Droga: RO7234292 (RG6042)
Iniezione intratecale
Altri nomi:
  • Tominersen
Sperimentale: RO7234292 (RG6042)Q16W
I partecipanti che hanno ricevuto in precedenza RO7234292 Q4W in aperto in uno studio precedente o che hanno ricevuto RO7234292 Q4W in questo studio possono essere assegnati in modo casuale a ricevere RO7234292 Q16W. I partecipanti che hanno precedentemente ricevuto il placebo in uno studio precedente o che non hanno ricevuto in precedenza il trattamento con RO7234292 o hanno ricevuto un trattamento a breve termine con un periodo di follow-up senza trattamento possono essere assegnati in modo casuale a ricevere RO7234292 Q16W. I partecipanti che in precedenza hanno ricevuto placebo in cieco Q8W riceveranno RO7234292 Q8W. I partecipanti che hanno ricevuto in precedenza RO7234292 Q16W in cieco riceveranno RO7234292 Q16W in aperto. I partecipanti che hanno ricevuto RO7234292 Q4W in cieco o placebo Q4W in cieco possono essere assegnati in modo casuale a ricevere RO7234292 Q16W in aperto. I partecipanti che hanno ricevuto in precedenza RO7234292 Q16W in aperto riceveranno RO7234292 Q16W in aperto.
Droga: RO7234292 (RG6042)
Iniezione intratecale
Altri nomi:
  • Tominersen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Quelli riportati sono gli eventi avversi emergenti dal trattamento con una data di insorgenza fino a 5 mesi dopo l’ultima assunzione del farmaco in studio.
Fino a circa 3 anni
Numero di partecipanti con ideazione suicidaria, comportamento suicidario e comportamento autolesivo senza intento suicidario basato sulla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
C-SSRS serve a valutare l'ideazione e il comportamento suicidario. 4 costrutti misurati: gravità dell'ideazione, intensità dell'ideazione, comportamento e letalità dei tentativi di suicidio effettivi. Sì/No dati raccolti per 10 categorie, endpoint compositi basati sulle categorie vengono seguiti nel tempo per monitorare la sicurezza. L'endpoint composito di ideazione suicidaria (1-5), n e (%) rappresentano il numero e la percentuale di coloro che sperimentano uno qualsiasi dei cinque eventi di ideazione suicidaria almeno una volta dopo aver ricevuto la prima dose del farmaco in studio. Endpoint composito del comportamento suicidario (6-10), n e (%) sono il numero e la percentuale di pazienti che manifestano 1 qualsiasi dei 5 eventi di comportamento suicidario almeno 1 dopo aver ricevuto la 5a dose del farmaco in studio. Endpoint composito di ideazione o comportamento suicidario (1-10), n e (%) sono il numero e la percentuale di pazienti che manifestano 1 dei 10 eventi di ideazione o comportamento suicidario almeno una volta dopo aver ricevuto la prima dose del farmaco in studio.
Fino a circa 3 anni
Cambiamento rispetto al basale nella cognizione, utilizzando la valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni

Il MoCA contiene una serie di valutazioni di base, tra cui l'attenzione e i compiti visuospaziali. Il punteggio totale varia da 0 a 30, dove i punteggi più bassi indicano una maggiore compromissione.

MOCA01-Vengono riportati i punteggi totali. I dati presentati sono punteggi assoluti per il basale e variazioni rispetto al basale per le valutazioni post-basale.

Tutti i bracci tranne Tominersen 120mg Q4W (Periodo 1) appartengono al Periodo fondamentale 2.
Fino a circa 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

25 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.clinicalstudydatarequest.com). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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