Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van RO7234292 (RG6042) te evalueren bij deelnemers aan de ziekte van Huntington die deelnamen aan eerdere door Roche en Genentech gesponsorde onderzoeken

9 augustus 2023 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van intrathecaal toegediend RO7234292 (RG6042) bij patiënten met de ziekte van Huntington te evalueren

Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van RO7234292 (RG6042) evalueren bij deelnemers die andere door F. Hoffmann-La Roche, Ltd. gesponsorde en/of door Genentech gesponsorde onderzoeken naar de ziekte van Huntington (HD) in de ontwikkeling programma voor RG6042.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelname aan het onderzoek moet plaatsvinden op het moment dat de deelnemer zijn deelname aan een van de voorgaande onderzoeken heeft voltooid. Na voltooiing van het inclusiebezoek ontvangen in aanmerking komende deelnemers RO7234292 (RG6042) om de 8 weken (Q8W) of RO7234292 (RG6042) om de 16 weken (Q16W) door middel van een intrathecale bolusinjectie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

236

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Italië
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italië, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • LUMC
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Spanje
      • Badajoz, Spanje, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Spanje, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Spanje, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

25 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voorafgaande inschrijving in een door Roche gesponsorde of door Genentech gesponsorde studie in de ZvH voor het RO7234292 (RG6042) ontwikkelingsprogramma dat voorzag in deelname aan een OLE-studie
  • Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd: afspraak om onthouding te blijven of anticonceptie te gebruiken
  • Voor mannen: akkoord om onthouding te blijven of een condoom te gebruiken, en akkoord om af te zien van het doneren van sperma
  • Patiënten die werden gescreend en in aanmerking kwamen voor het placebogecontroleerde fase III-onderzoek BN40423, maar niet konden worden gerandomiseerd vóór de afsluiting van de inschrijving in onderzoek BN40423 vanwege uitdagingen met betrekking tot de COVID-19-pandemie

Inclusiecriteria van patiënten die werden gescreend en in aanmerking kwamen voor het placebogecontroleerde fase III-onderzoek BN40423, maar niet konden worden gerandomiseerd vóór de afsluiting van de inschrijving in onderzoek BN40423 vanwege uitdagingen met betrekking tot de COVID-19-pandemie:

  • Manifest HD-diagnose, gedefinieerd als een DCL-score van 4
  • Onafhankelijkheidsschaal (IS) score >=70
  • Genetisch bevestigde ziekte door directe DNA-testen met een CAP-score >400
  • Klinische beoordeling om ervoor te zorgen dat het individu intacte functionele onafhankelijkheid heeft bij baseline om zelfzorg en kernactiviteiten van het dagelijks leven (ADL's) te behouden.

Uitsluitingscriteria:

  • Intrekking van de toestemming voor het voorgaande onderzoek
  • Definitieve stopzetting van RO7234292 (RG6042) wegens een geneesmiddelgerelateerd veiligheidsprobleem tijdens de voorgaande studie of het voldoen aan de criteria voor stopzetting van de studiebehandeling gespecificeerd in de voorgaande studie op het moment van inschrijving in deze studie
  • Een aanhoudend, onopgelost, klinisch significant medisch probleem dat naar het oordeel van de onderzoeker het voor de patiënt onveilig zou maken om aan dit onderzoek deel te nemen
  • Behandeling met bloedplaatjesaggregatieremmers of anticoagulantia binnen 14 dagen voorafgaand aan opname of verwacht gebruik tijdens de studie, waaronder, maar niet beperkt tot, aspirine, clopidogrel, dipyridamol, warfarine, dabigatran, rivaroxaban en apixaban
  • Geschiedenis van bloedingsdiathese of coagulopathie
  • Aantal bloedplaatjes lager dan de ondergrens van normaal
  • Gelijktijdige deelname aan een therapeutische klinische studie
  • Studiebehandeling (RO7234292/RG6042) wordt commercieel op de markt gebracht in het land van de patiënt voor de patiëntspecifieke ziekte en is toegankelijk voor de patiënt
  • Zwanger of borstvoeding gevend, of van plan om zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 5 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel

Uitsluitingscriteria van patiënten die werden gescreend en in aanmerking kwamen voor het placebogecontroleerde fase III-onderzoek BN40423, maar niet konden worden gerandomiseerd vóór de afsluiting van de inschrijving in onderzoek BN40423 vanwege uitdagingen in verband met de COVID-19-pandemie:

  • Elke ernstige medische aandoening of klinisch significant laboratorium, of afwijking van de vitale functies of claustrofobie bij de screening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de veilige deelname van de patiënt aan en voltooiing van het onderzoek in de weg staat
  • Zwanger of borstvoeding gevend, of van plan om zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 5 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RO7234292 (RG6042) Q8W
Deelnemers die in een eerder onderzoek open-label RO7234292 Q4W hebben gekregen of die in dit onderzoek RO7234292 Q4W hebben gekregen, kunnen willekeurig worden toegewezen aan RO7234292 Q8W. Deelnemers die eerder open-label RO7234292 Q8W kregen in een eerdere studie of momenteel RO7234292 Q8W krijgen in deze studie, zullen RO7234292 Q8W krijgen. Deelnemers die eerder placebo kregen, of niet eerder werden behandeld met RO7234292 of een kortdurende behandeling kregen met een behandelingsvrije follow-upperiode, kunnen willekeurig worden toegewezen aan RO7234292 Q8W. Deelnemers die eerder geblindeerde placebo Q8W kregen, kunnen RO7234292 Q8W krijgen. Deelnemers die geblindeerd RO7234292 Q8W hebben ontvangen, ontvangen open-label RO7234929 Q8W. Deelnemers die geblindeerde placebo Q8W kregen, kunnen RO7234292 Q8W krijgen. Deelnemers die geblindeerd RO7234292 Q4W of geblindeerd placebo Q4W kregen, kunnen willekeurig worden toegewezen om open-label RO7234292 Q8W te ontvangen.
Geneesmiddel: RO7234292 (RG6042)
Intrathecale injectie
Andere namen:
  • Tominersen
Experimenteel: RO7234292 (RG6042) Q16W
Deelnemers die eerder open-label RO7234292 Q4W kregen in een voorgaande studie of die RO7234292 Q4W kregen in deze studie, kunnen willekeurig worden toegewezen aan RO7234292 Q16W. Deelnemers die eerder een placebo kregen in een eerdere studie of niet eerder werden behandeld met RO7234292 of een kortdurende behandeling kregen met een behandelingsvrije follow-upperiode, kunnen willekeurig worden toegewezen aan RO7234292 Q16W. Deelnemers die eerder een geblindeerde placebo Q8W kregen, krijgen RO7234292 Q8W. Deelnemers die eerder geblindeerd RO7234292 Q16W ontvingen, ontvangen open-label RO7234292 Q16W. Deelnemers die geblindeerd RO7234292 Q4W of geblindeerd placebo Q4W kregen, kunnen willekeurig worden toegewezen om open-label van RO7234292 Q16W te ontvangen. Deelnemers die eerder open-label RO7234292 Q16W ontvingen, ontvangen open-label RO7234292 Q16W.
Geneesmiddel: RO7234292 (RG6042)
Intrathecale injectie
Andere namen:
  • Tominersen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met opkomende bijwerkingen tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
De gerapporteerde bijwerkingen zijn de tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met een aanvangsdatum tot 5 maanden na de laatste inname van het onderzoeksgeneesmiddel.
Tot ongeveer 3 jaar
Aantal deelnemers met suïcidale gedachten, suïcidaal gedrag en zelfbeschadigend gedrag zonder suïcidale intentie, gebaseerd op de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
C-SSRS is bedoeld om zelfmoordgedachten en -gedrag te beoordelen. Er werden vier constructen gemeten: de ernst van de ideatie, de intensiteit van de ideatie, het gedrag en de dodelijkheid van daadwerkelijke zelfmoordpogingen. Ja/Nee gegevens verzameld voor 10 categorieën, samengestelde eindpunten op basis van de categorieën worden in de loop van de tijd gevolgd om de veiligheid te monitoren. Het samengestelde eindpunt van zelfmoordgedachten (1-5), n en (%) is het aantal en het percentage van wie minstens één keer een van de vijf zelfmoordgedachten ervaart na ontvangst van de eerste dosis onderzoeksmedicatie. Het samengestelde eindpunt van suïcidaal gedrag (6-10), n en (%) is het aantal en percentage patiënten dat minstens één van de vijf suïcidale gedragsgebeurtenissen ervaart na ontvangst van de vijfde dosis onderzoeksmedicatie. Het samengestelde eindpunt van zelfmoordgedachten of -gedrag (1-10), n en (%) is het aantal en % van de patiënten die minstens één van de 10 zelfmoordgedachten of -gedragsgebeurtenissen ervaren na ontvangst van de eerste dosis onderzoeksmedicatie.
Tot ongeveer 3 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in cognitie, met behulp van Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar

MoCA bevat een reeks basisbeoordelingen, waaronder aandacht en visueel-ruimtelijke taken. De totaalscore varieert van 0-30, waarbij lagere scores duiden op een grotere beperking.

MOCA01-totaalscores worden gerapporteerd. De gepresenteerde gegevens zijn absolute scores voor baseline en verandering ten opzichte van baseline voor beoordelingen na baseline.

Alle wapens behalve Tominersen 120 mg Q4W (Periode 1) behoren tot de mijlpaalperiode 2.
Tot ongeveer 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau via het platform voor het aanvragen van klinische onderzoeksgegevens (www.clinicalstudydatarequest.com). Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende studies zijn hier beschikbaar (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Zie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) voor meer informatie over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische informatie en hoe u toegang kunt krijgen tot verwante klinische onderzoeksdocumenten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren