一项开放标签扩展研究，以评估 RO7234292 (RG6042) 在参与先前罗氏和基因泰克赞助研究的亨廷顿病参与者中的长期安全性和耐受性
2023年8月9日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项开放标签扩展研究，以评估鞘内注射 RO7234292 (RG6042) 在亨廷顿舞蹈症患者中的长期安全性和耐受性
本研究将评估 RO7234292 (RG6042) 在已完成其他 F. Hoffmann-La Roche, Ltd. 赞助和/或 Genentech 赞助的亨廷顿病 (HD) 研究的参与者中的长期安全性和耐受性RG6042 的程序。
研究概览
详细说明
应在参与者完成参与上述其中一项研究时进入研究。
纳入访问完成后，符合条件的参与者将通过鞘内推注每 8 周（Q8W）或每 16 周（Q16W）接受 RO7234292（RG6042）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
236
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6T 2B5
- University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
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Ontario
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North York、Ontario、加拿大、M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2X 0C2
- Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
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Innsbruck、奥地利、6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
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Berlin、德国、10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
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Bochum、德国、44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
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Ulm、德国、89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
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Lombardia
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Milano、Lombardia、意大利、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
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Puglia
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San Giovanni Rotondo (FG)、Puglia、意大利、71013
- IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- Uab Medicine
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- University of California San Diego
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford Univ Medical Center
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Pasadena、California、美国、91105
- SC3 Research Group, Inc
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Colorado
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Englewood、Colorado、美国、80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33613
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- John Hopkins University School of Medicine
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New York
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Amherst、New York、美国、14226
- Dent Neurological Institute
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New York、New York、美国、10032-3725
- Columbia University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
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Birmingham、英国、B15 2TT
- Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
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Cambridge、英国、CB2 0SP
- Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
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Cardiff、英国、CF14 4XW
- University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
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London、英国、NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
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Manchester、英国、M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
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Groningen、荷兰、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Leiden、荷兰、2333 ZA
- LUMC
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Badajoz、西班牙、06080
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
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Barcelona、西班牙、08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
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Barcelona、西班牙、08036
- Hospital Clinic Servicio de Neurologia
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Burgos、西班牙、09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid、西班牙、28034
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
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Madrid、西班牙、28040
- Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
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Sevilla、西班牙、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
25年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 之前注册过罗氏赞助或基因泰克赞助的 HD 研究，用于 RO7234292 (RG6042) 开发计划，为进入 OLE 研究做好准备
- 对于有生育能力的女性：同意保持禁欲或使用避孕措施
- 对于男性：同意保持禁欲或使用避孕套，并同意不捐献精子
- 经过筛选并符合安慰剂对照 III 期研究 BN40423 但由于与 COVID-19 大流行相关的挑战而无法在研究 BN40423 入组结束前随机分组的患者
经过筛选并符合安慰剂对照 III 期研究 BN40423 但由于与 COVID-19 大流行相关的挑战而无法在研究 BN40423 入组结束前随机分组的患者的纳入标准：
- 明确 HD 诊断，定义为 DCL 评分为 4
- 独立量表 (IS) 分数 >=70
- 通过 CAP 评分 >400 的直接 DNA 检测进行基因确诊的疾病
- 临床评估，以确保个人在基线时具有完整的功能独立性，以维持自我保健和日常生活的核心活动 (ADL)。
排除标准：
- 撤回对先前研究的同意
- 在之前的研究期间因任何与药物相关的安全问题而永久停用 RO7234292 (RG6042) 或在参加本研究时满足之前研究中规定的任何研究治疗停药标准
- 一个持续的、未解决的、临床上重要的医学问题，根据研究者的判断，这会使患者参与本研究不安全
- 纳入前 14 天内或预期在研究期间使用抗血小板或抗凝剂治疗，包括但不限于阿司匹林、氯吡格雷、潘生丁、华法林、达比加群、利伐沙班和阿哌沙班
- 出血素质或凝血病史
- 血小板计数低于正常值下限
- 同时参与任何治疗性临床试验
- 研究治疗 (RO7234292/RG6042) 在患者所在国家/地区针对患者特定疾病进行商业销售，并且患者可以获得
- 怀孕或哺乳，或打算在研究期间或研究药物最后一剂后 5 个月内怀孕
经过筛选并符合安慰剂对照 III 期研究 BN40423 但由于与 COVID-19 大流行相关的挑战而无法在研究 BN40423 入组结束前随机分组的患者的排除标准：
- 任何严重的医疗状况或具有临床意义的实验室，或筛选时的生命体征异常或幽闭恐惧症，根据研究者的判断，排除患者安全参与和完成研究
- 怀孕或哺乳，或打算在研究期间或研究药物最后一剂后 5 个月内怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RO7234292 (RG6042) Q8W
在先前研究中接受开放标签 RO7234292 Q4W 或在本研究中接受 RO7234292 Q4W 的参与者可能会随机分配接受 RO7234292 Q8W。
之前在之前的研究中接受过开放标签 RO7234292 Q8W 或目前正在本研究中接受 RO7234292 Q8W 的参与者将接受 RO7234292 Q8W。
先前接受过安慰剂，或先前未接受过 RO7234292 治疗或接受过无治疗随访期的短期治疗的参与者可能会随机分配接受 RO7234292 Q8W。
先前接受盲法安慰剂 Q8W 的参与者可能会接受 RO7234292 Q8W。
接受盲法 RO7234292 Q8W 的参与者将接受开放标签 RO7234929 Q8W。
接受盲法安慰剂 Q8W 的参与者可能会接受 RO7234292 Q8W。
接受盲法 RO7234292 Q4W 或盲法安慰剂 Q4W 的参与者可以随机分配接受开放标签的 RO7234292 Q8W。
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鞘内注射
其他名称：
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实验性的：RO7234292 (RG6042) Q16W
先前在先前研究中接受过开放标签 RO7234292 Q4W 或在本研究中接受过 RO7234292 Q4W 的参与者可能会随机分配接受 RO7234292 Q16W。
先前在先前研究中接受过安慰剂或先前未接受过 RO7234292 治疗或接受过无治疗随访期的短期治疗的参与者可能会被随机分配接受 RO7234292 Q16W。
先前接受盲法安慰剂 Q8W 的参与者将接受 RO7234292 Q8W。
之前接受盲法 RO7234292 Q16W 的参与者将接受开放标签 RO7234292 Q16W。
接受盲法 RO7234292 Q4W 或盲法安慰剂 Q4W 的参与者可以随机分配接受开放标签的 RO7234292 Q16W。
先前收到开放标签 RO7234292 Q16W 的参与者将收到开放标签 RO7234292 Q16W。
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鞘内注射
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现紧急不良事件的参与者百分比
大体时间：最长约 3 年
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报告的是治疗中出现的 AE，发病日期为上次研究药物服用后 5 个月内。
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最长约 3 年
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根据哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS)，有自杀意念、自杀行为和无自杀意图的自残行为的参与者人数
大体时间：最长约 3 年
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C-SSRS 旨在评估自杀意念和行为。
测量了 4 个结构：意念的严重性、意念的强度、行为和实际自杀企图的致命性。
收集 10 个类别的是/否数据，随着时间的推移跟踪基于类别的复合终点以监测安全性。
自杀意念的复合终点 (1-5)、n 和 (%) 是在接受第一剂研究药物后至少经历一次五种自杀意念事件中任何一种的人数和百分比。
自杀行为的复合终点 (6-10)、n 和 (%) 是在接受 5 剂研究药物后经历 5 种自杀行为事件中至少 1 种的患者数量和百分比。
自杀意念或行为的复合终点 (1-10)、n 和 (%) 是在接受第一剂研究药物后至少经历一次 10 种自杀意念或行为事件中的任何 1 种的患者数量和百分比。
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最长约 3 年
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使用蒙特利尔认知评估 (MoCA) 改变认知基线
大体时间：最长约 3 年
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MoCA 包含一系列基本评估，包括注意力和视觉空间任务。 总分范围为0-30，分数越低表明损伤越大。 MOCA01-报告总分。 所提供的数据是基线的绝对分数以及基线后评估相对于基线的变化。 除 Tominersen 120mg Q4W（第 1 期）外的所有武器均属于里程碑期 2。 |
最长约 3 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月23日
初级完成 (实际的)
2022年3月25日
研究完成 (实际的)
2022年3月30日
研究注册日期
首次提交
2019年2月11日
首先提交符合 QC 标准的
2019年2月14日
首次发布 (实际的)
2019年2月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月9日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- BN40955
- 2018-003898-94 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台 (www.clinicalstudydatarequest.com) 请求访问个体患者水平的数据。
有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx)。
有关罗氏全球临床信息共享政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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