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Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de RO7234292 (RG6042) em participantes da doença de Huntington que participaram de estudos anteriores patrocinados pela Roche e Genentech

9 de agosto de 2023 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de RO7234292 (RG6042) administrado por via intratecal em pacientes com doença de Huntington

Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do RO7234292 (RG6042) em participantes que concluíram outros estudos patrocinados pela F. Hoffmann-La Roche, Ltd. e/ou pela Genentech na doença de Huntington (HD) no desenvolvimento programa para RG6042.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A entrada no estudo deve ocorrer no momento em que o participante conclui a participação em um dos estudos anteriores. Após a conclusão da visita de inclusão, os participantes elegíveis receberão RO7234292 (RG6042) a cada 8 semanas (Q8W) ou RO7234292 (RG6042) a cada 16 semanas (Q16W) pela injeção intratecal em bolus.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

236

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Espanha
      • Badajoz, Espanha, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Espanha, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Espanha, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • LUMC
  • Itália
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Itália, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Inscrição prévia em um estudo patrocinado pela Roche ou pela Genentech em HD para o programa de desenvolvimento RO7234292 (RG6042) que previa a entrada em um estudo OLE
  • Para mulheres com potencial para engravidar: concordância em permanecer abstinente ou usar medidas contraceptivas
  • Para os homens: acordo para permanecer abstinente ou usar preservativo e acordo para não doar esperma
  • Pacientes que foram rastreados e elegíveis para o Estudo de Fase III controlado por placebo BN40423, mas não puderam ser randomizados antes do encerramento da inscrição no Estudo BN40423 devido a desafios relacionados à pandemia de COVID-19

Critérios de inclusão de pacientes que foram rastreados e elegíveis para o Estudo de Fase III controlado por placebo BN40423, mas não puderam ser randomizados antes do encerramento da inscrição no Estudo BN40423 devido a desafios relacionados à pandemia de COVID-19:

  • Diagnóstico de HD manifesto, definido como uma pontuação DCL de 4
  • Pontuação da Escala de Independência (IS) >=70
  • Doença geneticamente confirmada por teste direto de DNA com pontuação CAP >400
  • Avaliação clínica para garantir que o indivíduo tenha independência funcional intacta no início do estudo para manter o autocuidado e as atividades básicas da vida diária (AVDs).

Critério de exclusão:

  • Retirada do consentimento do estudo anterior
  • Descontinuação permanente de RO7234292 (RG6042) para qualquer preocupação de segurança relacionada ao medicamento durante o estudo anterior ou cumprimento de qualquer critério de descontinuação do tratamento do estudo especificado no estudo anterior no momento da inscrição neste estudo
  • Um problema médico contínuo, não resolvido e clinicamente significativo que, no julgamento do investigador, tornaria inseguro para o paciente participar deste estudo
  • Terapia antiplaquetária ou anticoagulante dentro de 14 dias antes da inclusão ou uso antecipado durante o estudo, incluindo, mas não limitado a, aspirina, clopidogrel, dipiridamol, varfarina, dabigatrana, rivaroxabana e apixabana
  • História de diátese hemorrágica ou coagulopatia
  • Contagem de plaquetas abaixo do limite inferior do normal
  • Participação simultânea em qualquer ensaio clínico terapêutico
  • O tratamento do estudo (RO7234292/RG6042) é comercializado no país do paciente para a doença específica do paciente e é acessível ao paciente
  • Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 5 meses após a dose final do medicamento do estudo

Critérios de exclusão de pacientes que foram rastreados e elegíveis para o estudo de fase III controlado por placebo BN40423, mas não puderam ser randomizados antes do encerramento da inscrição no estudo BN40423 devido a desafios relacionados à pandemia de COVID-19:

  • Qualquer condição médica séria ou laboratorial clinicamente significativa, ou anormalidade de sinal vital ou claustrofobia na triagem que, no julgamento do investigador, impeça a participação segura do paciente e a conclusão do estudo
  • Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 5 meses após a dose final do medicamento do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RO7234292 (RG6042) Q8W
Os participantes que receberam RO7234292 Q4W aberto em um estudo anterior ou que receberam RO7234292 Q4W neste estudo podem ser alocados aleatoriamente para receber RO7234292 Q8W. Os participantes que receberam previamente RO7234292 Q8W em um estudo anterior ou estão recebendo RO7234292 Q8W neste estudo receberão RO7234292 Q8W. Os participantes que receberam placebo anteriormente, ou não receberam tratamento com RO7234292 ou receberam tratamento de curto prazo com um período de acompanhamento sem tratamento podem ser alocados aleatoriamente para receber RO7234292 Q8W. Os participantes que anteriormente receberam placebo cego Q8W podem receber RO7234292 Q8W. Os participantes que receberam RO7234292 Q8W cego receberão RO7234929 Q8W de rótulo aberto. Os participantes que receberam placebo cego Q8W podem receber RO7234292 Q8W. Os participantes que receberam RO7234292 Q4W cego ou placebo cego Q4W podem ser alocados aleatoriamente para receber RO7234292 Q8W em rótulo aberto.
Medicamento: RO7234292 (RG6042)
Injeção intratecal
Outros nomes:
  • Tominersen
Experimental: RO7234292 (RG6042) Q16W
Os participantes que receberam previamente RO7234292 Q4W aberto em um estudo anterior ou que receberam RO7234292 Q4W neste estudo podem ser alocados aleatoriamente para receber RO7234292 Q16W. Os participantes que receberam placebo anteriormente em um estudo anterior ou não receberam tratamento anterior com RO7234292 ou receberam tratamento de curto prazo com um período de acompanhamento sem tratamento podem ser alocados aleatoriamente para receber RO7234292 Q16W. Os participantes que anteriormente receberam placebo cego Q8W receberão RO7234292 Q8W. Os participantes que receberam anteriormente RO7234292 Q16W cego receberão RO7234292 Q16W de rótulo aberto. Os participantes que receberam RO7234292 Q4W cego ou placebo Q4W cego podem ser alocados aleatoriamente para receber RO7234292 Q16W em rótulo aberto. Os participantes que receberam anteriormente RO7234292 Q16W de rótulo aberto receberão RO7234292 Q16W de rótulo aberto.
Medicamento: RO7234292 (RG6042)
Injeção intratecal
Outros nomes:
  • Tominersen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
Os eventos adversos relatados são os EA emergentes do tratamento com data de início até 5 meses após a última ingestão do medicamento do estudo.
Até aproximadamente 3 anos
Número de participantes com ideação suicida, comportamento suicida e comportamento autolesivo sem intenção suicida com base na escala de classificação de gravidade de suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
C-SSRS visa avaliar a ideação e o comportamento suicida. 4 construtos medidos: gravidade da ideação, intensidade da ideação, comportamento e letalidade das tentativas reais de suicídio. Dados Sim/Não coletados para 10 categorias, os parâmetros de avaliação compostos baseados nas categorias são acompanhados ao longo do tempo para monitorar a segurança. O endpoint composto de ideação suicida (1-5), n e (%) são o número e a% de quem experimenta qualquer um dos cinco eventos de ideação suicida pelo menos uma vez após receber a primeira dose da medicação do estudo. O endpoint composto de comportamento suicida (6-10), n e (%) são o número e a porcentagem de pacientes que apresentam qualquer 1 de 5 eventos de comportamento suicida pelo menos 1 após receber a 5ª dose da medicação do estudo. O endpoint composto de ideação ou comportamento suicida (1-10), n e (%) são o número e a porcentagem de pacientes que apresentam qualquer 1 dos 10 eventos de ideação ou comportamento suicida pelo menos uma vez após receber a primeira dose da medicação do estudo.
Até aproximadamente 3 anos
Mudança da linha de base na cognição, usando a Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: Até aproximadamente 3 anos

O MoCA contém uma série de avaliações básicas, incluindo atenção e tarefas visuoespaciais. A pontuação total varia de 0 a 30, onde pontuações mais baixas indicam maior comprometimento.

As pontuações MOCA01-Total são relatadas. Os dados apresentados são pontuações absolutas para a linha de base e alterações em relação à linha de base para avaliações pós-linha de base.

Todos os braços, exceto Tominersen 120mg Q4W (Período 1), pertencem ao Período Milestone 2.
Até aproximadamente 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de abril de 2019

Conclusão Primária (Real)

25 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

30 de março de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

15 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados individuais do paciente por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.clinicalstudydatarequest.com). Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre o Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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